Behandlingsalternativer i iSGS (NoAAC PR-02-studie) (NoAAC PR-02)
Behandlingsalternativer ved sjeldne sykdommer hos voksne; Vurdering av alternativer i idiopatisk subglottisk stenose North American Airway Collaborative PR-02 Study (NoAAC PR-02 Study)
Studiet er rettet mot å besvare spørsmålene; (1) Hvor godt fungerer de mest brukte behandlingene i iSGS? og (2) Hvilke avveininger knyttet til livskvalitet er knyttet til hver tilnærming?
Med resultatene av denne studien håper etterforskerne å gi informasjon til iSGS-pasienter: (1) Gitt mine personlige egenskaper, tilstander og preferanser, hva bør jeg forvente vil skje med meg? og (2) Hva er alternativene mine, og hva er de potensielle fordelene og skadene med disse alternativene?
Studieoversikt
Status
Detaljert beskrivelse
Idiopatisk subglottisk stenose (iSGS) er en sjelden sykdom der luftrøret smalner av uten kjent årsak. Selv om det er uvanlig (med en estimert forekomst på 1:400 000 personer per år), påvirker både sykdommen og dens terapier i stor grad pasientenes evne til å puste, kommunisere og svelge. Pustevansker (dvs. dyspné) er kjennetegnet symptomet og den primære årsaken til død og funksjonshemming. Pasienter kan imidlertid også oppleve svekkende stemmeendringer og svelgeproblemer på grunn av tilstanden eller dens behandling.
Personer med denne sykdommen krever ofte flere operasjoner per år. En rekke behandlinger har blitt avansert for å håndtere iSGS, men er generelt kategorisert i: 1) endoskopisk utvidelse av trakealstenose (oppnådd med stive instrumenter eller oppblåsbare ballonger); 2) endoskopisk reseksjon av stenosen (med langvarig medisinsk terapi etter operasjonen); eller 3) åpen nakkeoperasjon med reseksjon av det berørte luftrørssegmentet med ende-til-ende anastomose. Hver pasient kan kreve gjentatte operasjoner for å holde luftrøret åpent, noe som øker sjansene for behandlingsbivirkninger og komplikasjoner. Alle tilnærminger har unike og ofte invalidiserende assosierte bivirkninger, som kan påvirke en pasients livskvalitet betydelig.
Fordi sykdommen er sjelden, er det vanskelig for pasienter å finne god informasjon slik at de kan forstå spekteret av behandlingstilbud. Dette er spesielt vanskelig fordi de fleste pasienter har alvorlige pusteproblemer og trenger behandling raskt, noe som begrenser deres evne til å utforske alternativer. I tillegg er det en generell mangel på høykvalitets, pålitelige og tilgjengelige data for å informere individuelle pasientbeslutninger. Ufullkommen informasjon og begrenset bevis på behandlingsresultater kompliserer pasientbeslutninger når de prøver å balansere overlevelse, symptomer og livskvalitetshensyn.
Utover hullene i å forstå den relative effektiviteten til de forskjellige tilgjengelige behandlingene, har ingen studier utforsket funksjonelle resultater i iSGS (dvs. hvor godt pasienter puster, snakker og svelger etter behandlinger). Disse endepunktene er viktige for pasienter og er uten tvil en primær determinant i beslutningstaking. Direkte engasjement med pasienter er avgjørende for å forstå disse livskvalitetshensynene, siden pasient- og legeperspektivet ikke alltid er det samme. For eksempel viser resultater at endoskopisk dilatasjon er assosiert med en høyere forekomst av sykdomsresidiv og dermed behov for gjentatt operasjon. I mellomtiden er åpen luftrørsreseksjon en større operasjon med betydelig umiddelbar perioperativ risiko og har vært assosiert med endringer i stemme og svelging. Åpen luftrørsreseksjon ser ut til å redusere risikoen for tilbakefall av sykdommen, men graden av nytte, og avveiningene knyttet til denne tilnærmingen er ubesvarte spørsmål.
Den foreslåtte studien fra North American Airway Collaborative (NoAAC PR-02) er utformet for å fylle dette tomrommet. Vår prospektive studie vil direkte sammenligne effektiviteten av standardbehandlingsbehandlinger og vurdere deres tilhørende livskvalitetsavveininger hos iSGS-pasienter.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
St Leonards, Australia
- University of Sydney
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
- The University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85054
- Mayo Clinic
-
-
California
-
Irvine, California, Forente stater, 92606
- University of California Irvine
-
Loma Linda, California, Forente stater, 92354
- Loma Linda University Health Care
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90033
- University of Southern California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095
- University Of California Los Angeles
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94304
- Stanford University
-
San Diego, California, Forente stater, 92103
- University of California San Diego
-
San Francisco, California, Forente stater, 94115
- University of California San Francisco
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Forente stater, 80045
- University of Colorado
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136
- University of Miami
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Emory University School of Medicine
-
Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
- Augusta University
-
-
Illinois
-
Downers Grove, Illinois, Forente stater, 60515
- Bastian Voice Institute
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- University of Iowa
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Forente stater, 70809
- Louisiana State University
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
- Johns Hopkins
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Harvard Medical School -Massachusetts Eye and Ear Infirmary
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
- University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55902
- Mayo Clinic
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198
- University of Nebraska
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10016
- New York University Medical Center
-
Rochester, New York, Forente stater, 14642
- University of Rochester
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
- University of North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
- Duke University
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45267
- University of Cincinatti
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43212
- The Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19140
- Temple University
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
- University of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75390
- University of Texas Southwestern
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908-0713
- University of Virginia
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98195
- University of Washington
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
- University of Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
-
Reykjavik, Island, 101-155
- Landspitali University Hospital
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, W6 8RF
- Charing Cross Hospital, Imperial College London
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Over 18 år.
- Lesjonen må involvere subglottis.
Ekskluderingskriterier:
- Under 18 år
- Pasienter uten evne til å samtykke selv
- Historie med betydelig laryngotracheal traumatisk skade.
- Anamnese med endotrakeal intubasjon eller trakeotomi innen 2 år etter presentasjonen.
- Større fremre nakkeoperasjon.
- Historie om nakkebestråling.
- Historie med kaustiske eller termiske skader på laryngotracheal-komplekset.
- Historie om en klinisk diagnostisert vaskulitt eller collage vaskulær sykdom.
- Positive antinukleære cytoplasmatiske antistofftitere.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
iSGS-pasienter
Deltakerne vil motta standardbehandling ved det respektive senteret og vil bli fulgt i lengderetningen for symptomendringer, behov for videre behandling, komplikasjoner, og vil få pasientrapporterte utfall (PRO) administrert med a priori fastsatte intervaller.
|
Dette oppnås med stive instrumenter eller oppblåsbare ballonger.
Dette oppnås med C02-lasere og sammen med langvarig medisinsk behandling etter operasjonen.
Reseksjon av det berørte luftrørssegmentet med ende-til-ende anastomose
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Behandlingseffektivitet: Tid til tilbakevendende prosedyre
Tidsramme: 3 år
|
3 år
|
|
Behandlingseffektivitet: Behov for trakeostomi
Tidsramme: 3 år
|
3 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
QOL
Tidsramme: 3 år
|
Pasientens livskvalitetsvurdering: stemme (VHI-10)
|
3 år
|
|
QOL
Tidsramme: 3 år
|
Pasientens livskvalitetsvurdering: dysfagi (EAT-10)
|
3 år
|
|
QOL
Tidsramme: 3 år
|
Pasientens livskvalitetsvurdering: pust (KOLS-dyspné)
|
3 år
|
|
QOL
Tidsramme: 3 år
|
Pasientens livskvalitetsvurdering: generell livskvalitet (SF-12)
|
3 år
|
|
Pasientrapportert utfall
Tidsramme: 3 år
|
Utradisjonell PRO fokuserte på sosial støtte
|
3 år
|
|
Pasientrapportert utfall
Tidsramme: 3 år
|
Utradisjonell PRO fokuserte på frykt for tilbakefall av sykdom
|
3 år
|
|
Pasientrapportert utfall
Tidsramme: 3 år
|
Utradisjonell PRO fokusert på sykdomsangst og belastning
|
3 år
|
|
Pasientrapportert utfall
Tidsramme: 3 år
|
Utradisjonell PRO fokuserte på deltakende beslutningsstil
|
3 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Alexander Gelbard, MD, Vanderbilt University Medical Center
- Studiestol: David O. Francis, MD, MS, Vanderbilt University Medical Center
Publikasjoner og nyttige lenker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 150917
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .