Alternatives de traitement dans l'iSGS (étude NoAAC PR-02) (NoAAC PR-02)
Alternatives de traitement dans les maladies rares de l'adulte ; Évaluation des options en matière de sténose sous-glottique idiopathique Étude PR-02 collaborative sur les voies aériennes nord-américaines (étude NoAAC PR-02)
L'étude vise à répondre aux questions; (1) Dans quelle mesure les traitements les plus couramment utilisés dans l'iSGS fonctionnent-ils ? et (2) Quels compromis de qualité de vie sont associés à chaque approche ?
Avec les résultats de cet essai, les chercheurs espèrent fournir des informations aux patients iSGS : (1) Compte tenu de mes caractéristiques personnelles, de mes conditions et de mes préférences, à quoi dois-je m'attendre ? et (2) Quelles sont mes options, et quels sont les avantages et les inconvénients potentiels de ces options ?
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
La sténose sous-glottique idiopathique (iSGS) est une maladie rare dans laquelle la trachée se rétrécit sans raison connue. Bien que rare (avec une incidence estimée à 1/400 000 personnes par an), la maladie et ses traitements affectent profondément la capacité des patients à respirer, communiquer et avaler. Difficultés respiratoires (c.-à-d. dyspnée) est le symptôme caractéristique et la principale cause de décès et d'invalidité. Cependant, les patients peuvent également éprouver des changements de voix débilitants et des problèmes de déglutition en raison de la maladie ou de son traitement.
Les personnes atteintes de cette maladie ont souvent besoin de plusieurs interventions chirurgicales par an. Une variété de traitements ont été avancés pour gérer l'iSGS mais sont généralement classés en : 1) dilatation endoscopique de la sténose trachéale (réalisée avec des instruments rigides ou des ballons gonflables) ; 2) résection endoscopique de la sténose (avec traitement médical prolongé après la chirurgie) ; ou 3) chirurgie à col ouvert avec résection du segment trachéal affecté avec anastomose bout à bout. Chaque patient peut nécessiter des interventions chirurgicales répétées pour garder sa trachée ouverte, ce qui augmente les risques d'effets secondaires et de complications du traitement. Toutes les approches ont des effets secondaires associés uniques et souvent invalidants, qui peuvent affecter de manière significative la qualité de vie d'un patient.
Parce que la maladie est rare, il est difficile pour les patients de trouver de bonnes informations afin qu'ils puissent comprendre l'éventail des options de traitement. Ceci est particulièrement difficile car la plupart des patients présentent des troubles respiratoires graves et ont besoin d'un traitement rapidement, ce qui limite leur capacité à explorer les options. De plus, il y a un manque général de données de haute qualité, fiables et accessibles pour éclairer la prise de décision individuelle des patients. Des informations imparfaites et des preuves limitées sur les résultats du traitement compliquent la prise de décision des patients alors qu'ils tentent d'équilibrer la survie, les symptômes et la qualité de vie.
Au-delà des lacunes dans la compréhension de l'efficacité relative des différents traitements disponibles, aucune étude n'a exploré les résultats fonctionnels dans l'iSGS (c'est-à-dire dans quelle mesure les patients respirent, parlent et avalent après les traitements). Ces paramètres sont importants pour les patients et sont sans doute un déterminant principal dans la prise de décision. L'engagement direct avec les patients est essentiel pour comprendre ces considérations de qualité de vie, puisque les perspectives des patients et des médecins ne sont pas toujours les mêmes. Par exemple, les résultats montrent que la dilatation endoscopique est associée à un taux plus élevé de récidive de la maladie et donc à la nécessité d'une intervention chirurgicale répétée. Pendant ce temps, la résection trachéale ouverte est une chirurgie majeure avec des risques périopératoires immédiats importants et a été associée à des altérations de la voix et de la déglutition. La résection trachéale ouverte semble réduire le risque de récidive de la maladie, mais le degré de bénéfice et les compromis associés à cette approche sont des questions sans réponse.
L'étude proposée par la North American Airway Collaborative (NoAAC PR-02) est conçue pour combler ce vide. Notre étude prospective comparera directement l'efficacité des traitements standard de soins et évaluera leurs compromis de qualité de vie associés chez les patients iSGS.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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St Leonards, Australie
- University of Sydney
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Reykjavik, Islande, 101-155
- Landspitali University Hospital
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London, Royaume-Uni, W6 8RF
- Charing Cross Hospital, Imperial College London
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Alabama
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Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
- The University of Alabama at Birmingham
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85054
- Mayo Clinic
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California
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Irvine, California, États-Unis, 92606
- University of California Irvine
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Loma Linda, California, États-Unis, 92354
- Loma Linda University Health Care
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Los Angeles, California, États-Unis, 90033
- University of Southern California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90095
- University of California Los Angeles
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Palo Alto, California, États-Unis, 94304
- Stanford University
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San Diego, California, États-Unis, 92103
- University of California San Diego
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San Francisco, California, États-Unis, 94115
- University of California San Francisco
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Colorado
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Denver, Colorado, États-Unis, 80045
- University Of Colorado
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Florida
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Miami, Florida, États-Unis, 33136
- University of Miami
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
- Emory University School of Medicine
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Augusta, Georgia, États-Unis, 30912
- Augusta University
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Illinois
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Downers Grove, Illinois, États-Unis, 60515
- Bastian Voice Institute
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Iowa
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Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
- University of Iowa
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Louisiana
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Baton Rouge, Louisiana, États-Unis, 70809
- Louisiana State University
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
- Johns Hopkins
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Harvard Medical School -Massachusetts Eye and Ear Infirmary
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
- University of Michigan
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, États-Unis, 55902
- Mayo Clinic
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198
- University of Nebraska
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New York
-
New York, New York, États-Unis, 10016
- New York University Medical Center
-
Rochester, New York, États-Unis, 14642
- University of Rochester
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North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
- University of North Carolina
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Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
- Duke University
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45267
- University of Cincinatti
-
Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, États-Unis, 43212
- The Ohio State University Wexner Medical Center
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Oregon
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Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19140
- Temple University
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
- University of Pittsburgh
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-
Tennessee
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Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75390
- University of Texas Southwestern
-
Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Baylor college of medicine
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Utah
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Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
- University of Utah
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22908-0713
- University of Virginia
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98195
- University of Washington
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
- University Of Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration:
- Plus de 18 ans.
- La lésion doit impliquer la sous-glotte.
Critère d'exclusion:
- Moins de 18 ans
- Patients incapables de consentir pour eux-mêmes
- Antécédents de lésion traumatique laryngotrachéale importante.
- Antécédents d'intubation endotrachéale ou de trachéotomie dans les 2 ans suivant la présentation.
- Chirurgie majeure de la partie antérieure du cou.
- Antécédents d'irradiation du cou.
- Antécédents de lésions caustiques ou thermiques du complexe laryngotrachéal.
- Antécédents d'une vascularite cliniquement diagnostiquée ou d'une maladie vasculaire du collage.
- Titres d'anticorps cytoplasmiques antinucléaires positifs.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Patients iSGS
Les participants recevront un traitement standard dans le centre respectif et seront suivis longitudinalement pour les changements de symptômes, la nécessité d'un traitement supplémentaire, les complications, et auront des résultats rapportés par le patient (PRO) administrés à des intervalles déterminés a priori.
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Ceci est accompli avec des instruments rigides ou des ballons gonflables.
Ceci est accompli avec des lasers C02 et associé à un traitement médical prolongé après la chirurgie.
Résection du segment trachéal affecté avec anastomose bout à bout
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Efficacité du traitement : délai avant la procédure récurrente
Délai: 3 années
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3 années
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Efficacité du traitement : Nécessité d'une trachéotomie
Délai: 3 années
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3 années
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Qualité de vie
Délai: 3 années
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Évaluation de la qualité de vie des patients : voix (VHI-10)
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3 années
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Qualité de vie
Délai: 3 années
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Évaluation de la qualité de vie des patients : dysphagie (EAT-10)
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3 années
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Qualité de vie
Délai: 3 années
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Évaluation de la qualité de vie du patient : respiration (dyspnée BPCO)
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3 années
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Qualité de vie
Délai: 3 années
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Évaluation de la qualité de vie des patients : qualité de vie générale (SF-12)
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3 années
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Résultat signalé par le patient
Délai: 3 années
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PRO non traditionnel axé sur le soutien social
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3 années
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Résultat signalé par le patient
Délai: 3 années
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PRO non traditionnel axé sur la peur de la récidive de la maladie
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3 années
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Résultat signalé par le patient
Délai: 3 années
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PRO non traditionnel axé sur l'anxiété et le fardeau de la maladie
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3 années
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Résultat signalé par le patient
Délai: 3 années
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PRO non traditionnel axé sur le style de prise de décision participative
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3 années
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Alexander Gelbard, MD, Vanderbilt University Medical Center
- Chaise d'étude: David O. Francis, MD, MS, Vanderbilt University Medical Center
Publications et liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 150917
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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