Alternativas de tratamento em iSGS (Estudo NoAAC PR-02) (NoAAC PR-02)
Alternativas de Tratamento na Doença Rara do Adulto; Avaliação de opções em estenose subglótica idiopática Estudo North American Airway Collaborative PR-02 (Estudo NoAAC PR-02)
O estudo visa responder às perguntas; (1) Quão bem funcionam os tratamentos mais comumente usados no iSGS? e (2) Quais compensações de qualidade de vida estão associadas a cada abordagem?
Com os resultados deste estudo, os investigadores esperam fornecer informações aos pacientes com iSGS: (1) Dadas minhas características, condições e preferências pessoais, o que devo esperar que aconteça comigo? e (2) Quais são minhas opções e quais são os potenciais benefícios e malefícios dessas opções?
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
A estenose subglótica idiopática (iSGS) é uma doença rara na qual a traqueia se estreita sem motivo conhecido. Embora incomum (com uma incidência estimada de 1:400.000 pessoas por ano), tanto a doença quanto suas terapias afetam profundamente a capacidade dos pacientes de respirar, se comunicar e engolir. Dificuldades respiratórias (ou seja, dispnéia) é o sintoma característico e a principal causa de morte e incapacidade. No entanto, os pacientes também podem apresentar alterações de voz debilitantes e problemas de deglutição devido à condição ou ao seu tratamento.
As pessoas com esta doença geralmente precisam de várias cirurgias por ano. Uma variedade de tratamentos foi avançada para controlar a iSGS, mas geralmente são categorizados em: 1) dilatação endoscópica da estenose traqueal (realizada com instrumentos rígidos ou balões infláveis); 2) ressecção endoscópica da estenose (com terapia medicamentosa prolongada após a cirurgia); ou 3) cirurgia aberta do pescoço com ressecção do segmento traqueal afetado com anastomose término-terminal. Cada paciente pode exigir cirurgias repetidas para manter a traquéia aberta, o que aumenta as chances de efeitos colaterais e complicações do tratamento. Todas as abordagens têm efeitos colaterais únicos e muitas vezes incapacitantes, que podem afetar significativamente a qualidade de vida do paciente.
Como a doença é rara, é difícil para os pacientes encontrar boas informações para que possam entender o espectro de opções de tratamento. Isso é particularmente difícil porque a maioria dos pacientes apresenta problemas respiratórios graves e precisa de tratamento rápido, limitando sua capacidade de explorar opções. Além disso, há uma falta geral de dados de alta qualidade, confiáveis e acessíveis para informar a tomada de decisão individual do paciente. Informações imperfeitas e evidências limitadas sobre os resultados do tratamento complicam a tomada de decisão do paciente enquanto tentam equilibrar a sobrevivência, os sintomas e as considerações de qualidade de vida.
Além das lacunas na compreensão da eficácia relativa dos diferentes tratamentos disponíveis, nenhum estudo explorou os resultados funcionais na iSGS (ou seja, quão bem os pacientes respiram, falam e engolem após os tratamentos). Esses endpoints são importantes para os pacientes e são indiscutivelmente um determinante primário na tomada de decisões. O envolvimento direto com os pacientes é fundamental para entender essas considerações de qualidade de vida, uma vez que as perspectivas do paciente e do médico nem sempre são as mesmas. Por exemplo, os resultados mostram que a dilatação endoscópica está associada a uma maior taxa de recorrência da doença e, portanto, à necessidade de cirurgia repetida. Já a ressecção traqueal aberta é uma cirurgia de grande porte, com riscos perioperatórios imediatos significativos e tem sido associada a alterações na voz e na deglutição. A ressecção traqueal aberta parece reduzir o risco de recorrência da doença, mas o grau de benefício e as compensações associadas a esta abordagem são questões sem resposta.
O estudo proposto pela North American Airway Collaborative (NoAAC PR-02) foi desenvolvido para preencher essa lacuna. Nosso estudo prospectivo comparará diretamente a eficácia dos tratamentos padrão de atendimento e avaliará suas compensações associadas à qualidade de vida em pacientes com iSGS.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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St Leonards, Austrália
- University of Sydney
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- The University of Alabama at Birmingham
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85054
- Mayo Clinic
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California
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Irvine, California, Estados Unidos, 92606
- University of California Irvine
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Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
- Loma Linda University Health Care
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- University of Southern California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- University of California Los Angeles
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford University
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San Diego, California, Estados Unidos, 92103
- University of California San Diego
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
- University of California San Francisco
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Colorado
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Denver, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory University School of Medicine
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Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- Augusta University
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Illinois
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Downers Grove, Illinois, Estados Unidos, 60515
- Bastian Voice Institute
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa
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Louisiana
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Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70809
- Louisiana State University
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Harvard Medical School -Massachusetts Eye and Ear Infirmary
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55902
- Mayo Clinic
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
- University of Nebraska
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- New York University Medical Center
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Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- University of Rochester
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- University of North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Duke University
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45267
- University of Cincinatti
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43212
- The Ohio State University Wexner Medical Center
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-
Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
- Temple University
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- University of Pittsburgh
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-
Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- University of Texas Southwestern
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- University of Utah
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908-0713
- University of Virginia
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- University of Washington
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
- University of Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Reykjavik, Islândia, 101-155
- Landspitali University Hospital
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London, Reino Unido, W6 8RF
- Charing Cross Hospital, Imperial College London
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Maior de 18 anos.
- A lesão deve envolver a subglote.
Critério de exclusão:
- Menor de 18 anos
- Doentes sem capacidade para consentir por si próprios
- História de lesão traumática laringotraqueal significativa.
- História de intubação endotraqueal ou traqueostomia dentro de 2 anos da apresentação.
- Grande cirurgia anterior do pescoço.
- História de irradiação do pescoço.
- História de lesões cáusticas ou térmicas no complexo laringotraqueal.
- História de vasculite clinicamente diagnosticada ou doença vascular de colagem.
- Títulos positivos de anticorpos citoplasmáticos antinucleares.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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pacientes iSGS
Os participantes receberão tratamento padrão no respectivo centro e serão acompanhados longitudinalmente quanto a mudanças de sintomas, necessidade de tratamento adicional, complicações e terão resultados relatados pelo paciente (PROs) administrados em intervalos determinados a priori.
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Isso é feito com instrumentos rígidos ou balões infláveis.
Isso é realizado com lasers de C02 e combinado com terapia médica prolongada após a cirurgia.
Ressecção do segmento traqueal acometido com anastomose término-terminal
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Eficácia do Tratamento: Tempo até o procedimento recorrente
Prazo: 3 anos
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3 anos
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Eficácia do Tratamento: Necessidade de traqueostomia
Prazo: 3 anos
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3 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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QV
Prazo: 3 anos
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Avaliação da qualidade de vida do paciente: voz (VHI-10)
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3 anos
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QV
Prazo: 3 anos
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Avaliação da qualidade de vida do paciente: disfagia (EAT-10)
|
3 anos
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QV
Prazo: 3 anos
|
Avaliação da qualidade de vida do paciente: respiração (DPOC dispnéia)
|
3 anos
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|
QV
Prazo: 3 anos
|
Avaliação da qualidade de vida do paciente: qualidade de vida geral (SF-12)
|
3 anos
|
|
Resultado relatado pelo paciente
Prazo: 3 anos
|
PRO não tradicional focado em suporte social
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3 anos
|
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Resultado relatado pelo paciente
Prazo: 3 anos
|
PRO não tradicional focado no medo da recorrência da doença
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3 anos
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Resultado relatado pelo paciente
Prazo: 3 anos
|
PRO não tradicional focado na ansiedade e carga da doença
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3 anos
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Resultado relatado pelo paciente
Prazo: 3 anos
|
PRO não tradicional focado no estilo participativo de tomada de decisão
|
3 anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Alexander Gelbard, MD, Vanderbilt University Medical Center
- Cadeira de estudo: David O. Francis, MD, MS, Vanderbilt University Medical Center
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 150917
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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