Alternativas de tratamiento en iSGS (Estudio NoAAC PR-02) (NoAAC PR-02)
Alternativas de Tratamiento en Enfermedades Raras del Adulto; Evaluación de opciones en la estenosis subglótica idiopática Estudio PR-02 colaborativo de las vías respiratorias de América del Norte (Estudio NoAAC PR-02)
El estudio está dirigido a responder las preguntas; (1) ¿Qué tan bien funcionan los tratamientos más utilizados en iSGS? y (2) ¿Qué compensaciones de calidad de vida están asociadas con cada enfoque?
Con los resultados de este ensayo, los investigadores esperan brindar información a los pacientes de iSGS: (1) Dadas mis características, condiciones y preferencias personales, ¿qué debo esperar que me suceda? y (2) ¿Cuáles son mis opciones y cuáles son los posibles beneficios y daños de estas opciones?
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
La estenosis subglótica idiopática (iSGS) es una enfermedad rara en la que la tráquea se estrecha sin razón conocida. Aunque es poco común (con una incidencia estimada de 1:400 000 personas por año), tanto la enfermedad como sus terapias afectan profundamente la capacidad de los pacientes para respirar, comunicarse y tragar. Dificultades respiratorias (es decir, disnea) es el síntoma característico y la principal causa de muerte y discapacidad. Sin embargo, los pacientes también pueden experimentar cambios de voz debilitantes y problemas para tragar debido a la afección o su tratamiento.
Las personas con esta enfermedad suelen requerir varias cirugías al año. Se han avanzado una variedad de tratamientos para manejar iSGS, pero generalmente se clasifican en: 1) dilatación endoscópica de la estenosis traqueal (realizada con instrumentos rígidos o balones inflables); 2) resección endoscópica de la estenosis (con terapia médica prolongada después de la cirugía); o 3) cirugía de cuello abierto con resección del segmento traqueal afectado con anastomosis terminoterminal. Cada paciente puede requerir cirugías repetidas para mantener la tráquea abierta, lo que aumenta las probabilidades de efectos secundarios y complicaciones del tratamiento. Todos los enfoques tienen efectos secundarios asociados únicos y, a menudo, incapacitantes, que pueden afectar significativamente la calidad de vida del paciente.
Debido a que la enfermedad es rara, es difícil para los pacientes encontrar buena información para que puedan comprender el espectro de opciones de tratamiento. Esto es particularmente difícil porque la mayoría de los pacientes presentan problemas respiratorios graves y necesitan tratamiento rápidamente, lo que limita su capacidad para explorar opciones. Además, existe una falta general de datos de alta calidad, confiables y accesibles para informar la toma de decisiones de pacientes individuales. La información imperfecta y la evidencia limitada sobre los resultados del tratamiento complican la toma de decisiones de los pacientes, ya que intentan equilibrar las consideraciones de supervivencia, síntomas y calidad de vida.
Más allá de las lagunas en la comprensión de la eficacia relativa de los diferentes tratamientos disponibles, ningún estudio ha explorado los resultados funcionales en iSGS (es decir, qué tan bien los pacientes respiran, hablan y tragan después de los tratamientos). Estos criterios de valoración son importantes para los pacientes y posiblemente sean un determinante principal en la toma de decisiones. El compromiso directo con los pacientes es fundamental para comprender estas consideraciones sobre la calidad de vida, ya que las perspectivas del paciente y del médico no siempre son las mismas. Por ejemplo, los resultados muestran que la dilatación endoscópica se asocia con una mayor tasa de recurrencia de la enfermedad y, por lo tanto, con la necesidad de repetir la cirugía. Por su parte, la resección traqueal abierta es una cirugía mayor con importantes riesgos perioperatorios inmediatos y se ha asociado con alteraciones en la voz y la deglución. La resección traqueal abierta parece reducir el riesgo de recurrencia de la enfermedad, pero el grado de beneficio y las compensaciones asociadas con este enfoque son preguntas sin respuesta.
El estudio propuesto por North American Airway Collaborative (NoAAC PR-02) está diseñado para llenar este vacío. Nuestro estudio prospectivo comparará directamente la efectividad de los tratamientos estándar de atención y evaluará las ventajas y desventajas asociadas con la calidad de vida en pacientes con iSGS.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
-
St Leonards, Australia
- University of Sydney
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- The University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85054
- Mayo Clinic
-
-
California
-
Irvine, California, Estados Unidos, 92606
- University of California Irvine
-
Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
- Loma Linda University Health Care
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- University of Southern California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- University of California Los Angeles
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford University
-
San Diego, California, Estados Unidos, 92103
- University of California San Diego
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
- University of California San Francisco
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory University School of Medicine
-
Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- Augusta University
-
-
Illinois
-
Downers Grove, Illinois, Estados Unidos, 60515
- Bastian Voice Institute
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70809
- Louisiana State University
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Harvard Medical School -Massachusetts Eye and Ear Infirmary
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55902
- Mayo Clinic
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
- University of Nebraska
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10016
- New York University Medical Center
-
Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- University of Rochester
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- University of North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Duke University
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45267
- University of Cincinatti
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43212
- The Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
- Temple University
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- University of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- University of Texas Southwestern
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- University Of Utah
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908-0713
- University of Virginia
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- University of Washington
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
- University of Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
-
Reykjavik, Islandia, 101-155
- Landspitali University Hospital
-
-
-
-
-
London, Reino Unido, W6 8RF
- Charing Cross Hospital, Imperial College London
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Mayor de 18 años de edad.
- La lesión debe involucrar la subglotis.
Criterio de exclusión:
- Menos de 18 años
- Pacientes sin capacidad de consentir por sí mismos
- Antecedentes de lesión traumática laringotraqueal significativa.
- Antecedentes de intubación endotraqueal o traqueotomía dentro de los 2 años posteriores a la presentación.
- Cirugía mayor de cuello anterior.
- Historia de la irradiación del cuello.
- Antecedentes de lesiones cáusticas o térmicas del complejo laringotraqueal.
- Antecedentes de vasculitis clínicamente diagnosticada o enfermedad vascular del collage.
- Títulos de anticuerpos antinucleares citoplasmáticos positivos.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
pacientes iSGS
Los participantes recibirán el tratamiento de atención estándar en el centro respectivo y se les hará un seguimiento longitudinal para detectar cambios en los síntomas, la necesidad de un tratamiento adicional, complicaciones, y se les administrarán los resultados informados por el paciente (PRO) a intervalos determinados a priori.
|
Esto se logra con instrumentos rígidos o globos inflables.
Esto se logra con láseres de C02 y se combina con una terapia médica prolongada después de la cirugía.
Resección del segmento traqueal afectado con anastomosis terminoterminal
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Efectividad del tratamiento: tiempo hasta el procedimiento recurrente
Periodo de tiempo: 3 años
|
3 años
|
|
Eficacia del tratamiento: Necesidad de traqueotomía
Periodo de tiempo: 3 años
|
3 años
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
CDV
Periodo de tiempo: 3 años
|
Evaluación de la calidad de vida del paciente: voz (VHI-10)
|
3 años
|
|
CDV
Periodo de tiempo: 3 años
|
Evaluación de la calidad de vida del paciente: disfagia (EAT-10)
|
3 años
|
|
CDV
Periodo de tiempo: 3 años
|
Evaluación de la calidad de vida del paciente: respiración (EPOC disnea)
|
3 años
|
|
CDV
Periodo de tiempo: 3 años
|
Evaluación de la calidad de vida del paciente: calidad de vida general (SF-12)
|
3 años
|
|
Resultado informado por el paciente
Periodo de tiempo: 3 años
|
PRO no tradicional enfocado al apoyo social
|
3 años
|
|
Resultado informado por el paciente
Periodo de tiempo: 3 años
|
PRO no tradicional centrado en el miedo a la recurrencia de la enfermedad
|
3 años
|
|
Resultado informado por el paciente
Periodo de tiempo: 3 años
|
PRO no tradicional centrado en la ansiedad y la carga de la enfermedad
|
3 años
|
|
Resultado informado por el paciente
Periodo de tiempo: 3 años
|
PRO no tradicional centrado en el estilo participativo de toma de decisiones
|
3 años
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Alexander Gelbard, MD, Vanderbilt University Medical Center
- Silla de estudio: David O. Francis, MD, MS, Vanderbilt University Medical Center
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 150917
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .