Alternative terapeutiche nell'iSGS (studio NoAAC PR-02) (NoAAC PR-02)
Alternative terapeutiche nella malattia rara dell'adulto; Valutazione delle opzioni nella stenosi sottoglottica idiopatica North American Airway Collaborative PR-02 Study (NoAAC PR-02 Study)
Lo studio è finalizzato a rispondere alle domande; (1) Quanto bene funzionano i trattamenti più comunemente usati in iSGS? e (2) quali compromessi sulla qualità della vita sono associati a ciascun approccio?
Con i risultati di questo studio, i ricercatori sperano di fornire informazioni ai pazienti iSGS: (1) Date le mie caratteristiche personali, condizioni e preferenze, cosa dovrei aspettarmi che mi accada? e (2) quali sono le mie opzioni e quali sono i potenziali benefici e danni di queste opzioni?
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
La stenosi sottoglottica idiopatica (iSGS) è una malattia rara in cui la trachea si restringe senza motivo noto. Sebbene poco comune (con un'incidenza stimata di 1:400.000 persone all'anno), sia la malattia che le sue terapie influenzano profondamente la capacità dei pazienti di respirare, comunicare e deglutire. Difficoltà respiratorie (es. dispnea) è il sintomo caratteristico e la causa primaria di morte e disabilità. Tuttavia, i pazienti possono anche sperimentare alterazioni della voce debilitanti e problemi di deglutizione dovuti alla condizione o al trattamento.
Le persone con questa malattia richiedono spesso diversi interventi chirurgici all'anno. Una varietà di trattamenti sono stati avanzati per gestire iSGS ma sono generalmente classificati in: 1) dilatazione endoscopica della stenosi tracheale (realizzata con strumenti rigidi o palloncini gonfiabili); 2) resezione endoscopica della stenosi (con prolungata terapia medica postoperatoria); oppure 3) chirurgia a collo aperto con resezione del segmento tracheale interessato con anastomosi end-to-end. Ogni paziente può richiedere ripetuti interventi chirurgici per mantenere aperta la trachea, il che aumenta le probabilità di effetti collaterali e complicanze del trattamento. Tutti gli approcci hanno effetti collaterali associati unici e spesso disabilitanti, che possono influenzare significativamente la qualità della vita di un paziente.
Poiché la malattia è rara, è difficile per i pazienti trovare buone informazioni in modo che possano comprendere lo spettro delle opzioni terapeutiche. Ciò è particolarmente difficile perché la maggior parte dei pazienti presenta gravi problemi respiratori e necessita di cure rapide, limitando la loro capacità di esplorare le opzioni. Inoltre, vi è una generale mancanza di dati di alta qualità, affidabili e accessibili per informare il processo decisionale del singolo paziente. Informazioni imperfette e prove limitate sui risultati del trattamento complicano il processo decisionale del paziente mentre cercano di bilanciare la sopravvivenza, i sintomi e le considerazioni sulla qualità della vita.
Al di là delle lacune nella comprensione dell'efficacia relativa dei diversi trattamenti disponibili, nessuno studio ha esplorato i risultati funzionali in iSGS (ad es. quanto bene i pazienti respirano, parlano e deglutiscono dopo i trattamenti). Questi endpoint sono importanti per i pazienti e sono probabilmente un determinante primario nel processo decisionale. Il coinvolgimento diretto con i pazienti è fondamentale per comprendere queste considerazioni sulla qualità della vita, poiché le prospettive del paziente e del medico non sono sempre le stesse. Ad esempio, i risultati mostrano che la dilatazione endoscopica è associata a un tasso più elevato di recidiva della malattia e quindi alla necessità di interventi chirurgici ripetuti. Nel frattempo, la resezione tracheale aperta è un intervento chirurgico importante con significativi rischi perioperatori immediati ed è stata associata ad alterazioni della voce e della deglutizione. La resezione tracheale aperta sembra ridurre il rischio di recidiva della malattia, ma il grado di beneficio e i compromessi associati a questo approccio sono domande senza risposta.
Lo studio proposto dalla North American Airway Collaborative (NoAAC PR-02) è progettato per colmare questo vuoto. Il nostro studio prospettico confronterà direttamente l'efficacia dei trattamenti standard di cura e valuterà i compromessi associati alla qualità della vita nei pazienti con iSGS.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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St Leonards, Australia
- University of Sydney
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Reykjavik, Islanda, 101-155
- Landspitali University Hospital
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London, Regno Unito, W6 8RF
- Charing Cross Hospital, Imperial College London
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
- The University of Alabama at Birmingham
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85054
- Mayo Clinic
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California
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Irvine, California, Stati Uniti, 92606
- University of California Irvine
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Loma Linda, California, Stati Uniti, 92354
- Loma Linda University Health Care
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
- University of Southern California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
- University of California Los Angeles
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Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
- Stanford University
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San Diego, California, Stati Uniti, 92103
- University Of California San Diego
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94115
- University of California San Francisco
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Colorado
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Denver, Colorado, Stati Uniti, 80045
- University of Colorado
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Florida
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
- University of Miami
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
- Emory University School of Medicine
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Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
- Augusta University
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Illinois
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Downers Grove, Illinois, Stati Uniti, 60515
- Bastian Voice Institute
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
- University of Iowa
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Louisiana
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Baton Rouge, Louisiana, Stati Uniti, 70809
- Louisiana State University
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
- Johns Hopkins
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Harvard Medical School -Massachusetts Eye and Ear Infirmary
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- University of Michigan
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55902
- Mayo Clinic
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
- University of Nebraska
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10016
- New York University Medical Center
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Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
- University of Rochester
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
- University of North Carolina
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
- Duke University
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45267
- University of Cincinatti
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Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
- Cleveland Clinic
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Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43212
- The Ohio State University Wexner Medical Center
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Oregon
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Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19140
- Temple University
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
- University of Pittsburgh
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
- University of Texas Southwestern
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Baylor College of Medicine
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
- University of Utah
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908-0713
- University of Virginia
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
- University of Washington
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
- University of Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maggiore di 18 anni di età.
- La lesione deve coinvolgere la sottoglottide.
Criteri di esclusione:
- Meno di 18 anni
- Pazienti senza capacità di acconsentire per se stessi
- Storia di significativa lesione traumatica laringotracheale.
- Storia di intubazione endotracheale o tracheotomia entro 2 anni dalla presentazione.
- Chirurgia maggiore della parte anteriore del collo.
- Storia di irradiazione del collo.
- Storia di lesioni caustiche o termiche al complesso laringotracheale.
- Storia di una vasculite clinicamente diagnosticata o di una malattia vascolare da collage.
- Titoli anticorpali citoplasmatici antinucleari positivi.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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pazienti ISGS
I partecipanti riceveranno un trattamento standard di cura presso il rispettivo centro e saranno seguiti longitudinalmente per i cambiamenti dei sintomi, la necessità di ulteriori trattamenti, le complicanze e avranno i risultati riportati dal paziente (PRO) somministrati a intervalli determinati a priori.
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Ciò si ottiene con strumenti rigidi o palloncini gonfiabili.
Ciò si ottiene con laser C02 e accoppiato con una terapia medica prolungata dopo l'intervento chirurgico.
Resezione del segmento tracheale interessato con anastomosi end-to-end
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Efficacia del trattamento: tempo per la procedura ricorrente
Lasso di tempo: 3 anni
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3 anni
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Efficacia del trattamento: necessità di tracheostomia
Lasso di tempo: 3 anni
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3 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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QOL
Lasso di tempo: 3 anni
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Valutazione della qualità della vita del paziente: voce (VHI-10)
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3 anni
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QOL
Lasso di tempo: 3 anni
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Valutazione della qualità della vita del paziente: disfagia (EAT-10)
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3 anni
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QOL
Lasso di tempo: 3 anni
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Valutazione della qualità della vita del paziente: respirazione (dispnea BPCO)
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3 anni
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QOL
Lasso di tempo: 3 anni
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Valutazione della qualità della vita del paziente: qualità generale della vita (SF-12)
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3 anni
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Esito riferito dal paziente
Lasso di tempo: 3 anni
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PRO non tradizionale incentrato sul supporto sociale
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3 anni
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Esito riferito dal paziente
Lasso di tempo: 3 anni
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PRO non tradizionale focalizzato sulla paura della recidiva della malattia
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3 anni
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Esito riferito dal paziente
Lasso di tempo: 3 anni
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PRO non tradizionale incentrato sull'ansia e sul peso della malattia
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3 anni
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Esito riferito dal paziente
Lasso di tempo: 3 anni
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PRO non tradizionale incentrato sullo stile decisionale partecipativo
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3 anni
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Collaboratori e investigatori
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Alexander Gelbard, MD, Vanderbilt University Medical Center
- Cattedra di studio: David O. Francis, MD, MS, Vanderbilt University Medical Center
Pubblicazioni e link utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 150917
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