Kezelési alternatívák az iSGS-ben (NoAAC PR-02 tanulmány) (NoAAC PR-02)
Kezelési alternatívák felnőttkori ritka betegségekben; Az idiopátiás szubglottikus szűkület lehetőségeinek felmérése az észak-amerikai légúti együttműködésen alapuló PR-02 vizsgálatban (NoAAC PR-02 vizsgálat)
A tanulmány a kérdések megválaszolására irányul; (1) Mennyire működnek jól az iSGS-ben leggyakrabban használt kezelések? és (2) Milyen kompromisszumok kapcsolódnak az egyes megközelítésekhez az életminőség tekintetében?
A vizsgálat eredményeivel a kutatók remélik, hogy információkat tudnak nyújtani az iSGS-betegeknek: (1) Tekintettel személyes jellemzőimre, körülményeimre és preferenciáimra, mire számítsak, mi fog történni velem? és (2) Milyen lehetőségeim vannak, és milyen lehetséges előnyökkel és károkkal járnak ezek a lehetőségek?
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Részletes leírás
Az idiopátiás szubglottikus szűkület (iSGS) egy ritka betegség, amelyben a légcső ismeretlen ok nélkül szűkül. Noha nem gyakori (becslések szerint évi 1:400 000 fő előfordulási gyakorisága), mind a betegség, mind a terápiák mélyen befolyásolják a betegek légzési, kommunikációs és nyelési képességét. Légzési nehézségek (pl. nehézlégzés) a fő tünet és a halálozás és rokkantság elsődleges oka. A betegek azonban gyengítő hangváltozásokat és nyelési problémákat is tapasztalhatnak az állapot vagy annak kezelése miatt.
Az ilyen betegségben szenvedőknek gyakran évente több műtétre van szükségük. Számos kezelést fejlesztettek ki az iSGS kezelésére, de általában a következő kategóriába sorolhatók: 1) a légcső szűkületének endoszkópos tágítása (merev műszerekkel vagy felfújható ballonokkal); 2) a szűkület endoszkópos reszekciója (műtét utáni hosszantartó orvosi terápiával); vagy 3) nyitott nyaki műtét az érintett légcsőszakasz reszekciójával, end-to-end anasztomózissal. Minden betegnek ismételt műtétre lehet szüksége a légcső nyitva tartásához, ami növeli a kezelési mellékhatások és szövődmények valószínűségét. Minden megközelítésnek egyedi és gyakran mozgáskorlátozó mellékhatásai vannak, amelyek jelentősen befolyásolhatják a páciens életminőségét.
Mivel a betegség ritka, a betegek nehezen találnak megfelelő információkat ahhoz, hogy megértsék a kezelési lehetőségek spektrumát. Ez különösen nehéz, mert a legtöbb beteg súlyos légzési nehézségekkel küzd, és gyors kezelésre szorul, ami korlátozza a lehetőségek feltárását. Ezenkívül általánosan hiányoznak a jó minőségű, megbízható és hozzáférhető adatok, amelyek megalapozzák a betegek egyéni döntéshozatalát. A tökéletlen információk és a kezelési eredményekre vonatkozó korlátozott bizonyítékok megnehezítik a betegek döntéshozatalát, mivel megpróbálják egyensúlyba hozni a túlélést, a tüneteket és az életminőséget.
A rendelkezésre álló különböző kezelések relatív hatékonyságának megértésében mutatkozó hiányosságokon túlmenően egyetlen tanulmány sem tárta fel az iSGS funkcionális eredményeit (pl. milyen jól lélegzik, beszélnek és nyelnek a betegek a kezelések után). Ezek a végpontok fontosak a betegek számára, és vitathatatlanul elsődleges meghatározói a döntéshozatalban. A betegekkel való közvetlen kapcsolattartás kritikus fontosságú az életminőséggel kapcsolatos megfontolások megértéséhez, mivel a betegek és az orvosok nézőpontjai nem mindig azonosak. Például az eredmények azt mutatják, hogy az endoszkópos tágulás nagyobb arányban jár a betegség kiújulásával, és így ismételt műtét szükséges. Eközben a légcső nyitott reszekciója jelentős műtét, amely jelentős azonnali perioperatív kockázattal jár, és a hang- és nyelési változásokkal jár. Úgy tűnik, hogy a légcső nyitott reszekciója csökkenti a betegség kiújulásának kockázatát, de a haszon mértéke és az ezzel a megközelítéssel kapcsolatos kompromisszumok megválaszolatlan kérdések.
A North American Airway Collaborative által javasolt tanulmány (NoAAC PR-02) ezt az űrt hivatott pótolni. Prospektív tanulmányunk közvetlenül összehasonlítja a standard gondozási kezelések hatékonyságát, és felméri a kapcsolódó életminőség kompromisszumokat az iSGS-betegeknél.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
St Leonards, Ausztrália
- University of Sydney
-
-
-
-
-
London, Egyesült Királyság, W6 8RF
- Charing Cross Hospital, Imperial College London
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
- The University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85054
- Mayo Clinic
-
-
California
-
Irvine, California, Egyesült Államok, 92606
- University of California Irvine
-
Loma Linda, California, Egyesült Államok, 92354
- Loma Linda University Health Care
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90033
- University of Southern California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
- University of California Los Angeles
-
Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
- Stanford University
-
San Diego, California, Egyesült Államok, 92103
- University of California San Diego
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94115
- University of California San Francisco
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- University of Colorado
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
- University of Miami
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
- Emory University School of Medicine
-
Augusta, Georgia, Egyesült Államok, 30912
- Augusta University
-
-
Illinois
-
Downers Grove, Illinois, Egyesült Államok, 60515
- Bastian Voice Institute
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
- University of Iowa
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Egyesült Államok, 70809
- Louisiana State University
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
- Johns Hopkins
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
- Harvard Medical School -Massachusetts Eye and Ear Infirmary
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
- University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55902
- Mayo Clinic
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68198
- University of Nebraska
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10016
- New York University Medical Center
-
Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642
- University of Rochester
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599
- University of North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
- Duke University
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45267
- University of Cincinatti
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43212
- The Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19140
- Temple University
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
- University of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
- University of Texas Southwestern
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Egyesült Államok, 22908-0713
- University of Virginia
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98195
- University of Washington
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53792
- University of Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
-
Reykjavik, Izland, 101-155
- Landspitali University Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 18 évesnél idősebb.
- A léziónak érintenie kell a szubglottist.
Kizárási kritériumok:
- 18 évesnél fiatalabb
- Betegek, akik nem képesek beleegyezni önmagukba
- Jelentős laryngotrachealis traumás sérülés anamnézisében.
- Endotracheális intubáció vagy tracheotómia a kórtörténetben a megjelenést követő 2 éven belül.
- Nagy elülső nyaki műtét.
- A nyak besugárzásának története.
- A laryngotrachealis komplex maró vagy termikus sérüléseinek története.
- Klinikailag diagnosztizált vasculitis vagy kollázsérbetegség anamnézisében.
- Pozitív antinukleáris citoplazmatikus antitest-titerek.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Kohorsz
- Időperspektívák: Leendő
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
iSGS betegek
A résztvevők standard ellátásban részesülnek az adott központban, és longitudinálisan követik őket a tünetek változásai, a további kezelés szükségessége és a szövődmények tekintetében, valamint előzetesen meghatározott időközönként a betegek által jelentett eredményeket (PRO-kat) adják be.
|
Ezt merev műszerekkel vagy felfújható léggömbökkel érik el.
Ezt C02 lézerekkel érik el, és a műtét utáni hosszan tartó orvosi terápiával párosítják.
Az érintett légcsőszakasz reszekciója end-to-end anasztomózissal
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A kezelés hatékonysága: Idő az ismétlődő eljárásig
Időkeret: 3 év
|
3 év
|
|
A kezelés hatékonysága: Tracheostomia szükségessége
Időkeret: 3 év
|
3 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
QOL
Időkeret: 3 év
|
Beteg életminőségének felmérése: hang (VHI-10)
|
3 év
|
|
QOL
Időkeret: 3 év
|
A betegek életminőségének értékelése: dysphagia (EAT-10)
|
3 év
|
|
QOL
Időkeret: 3 év
|
A beteg életminőségének értékelése: légzés (COPD nehézlégzés)
|
3 év
|
|
QOL
Időkeret: 3 év
|
Beteg életminőségének felmérése: általános életminőség (SF-12)
|
3 év
|
|
A beteg által bejelentett eredmény
Időkeret: 3 év
|
A nem hagyományos PRO a szociális támogatásra összpontosít
|
3 év
|
|
A beteg által bejelentett eredmény
Időkeret: 3 év
|
A nem hagyományos PRO a betegség kiújulásától való félelemre összpontosított
|
3 év
|
|
A beteg által bejelentett eredmény
Időkeret: 3 év
|
A nem hagyományos PRO a betegség szorongására és teherre összpontosít
|
3 év
|
|
A beteg által bejelentett eredmény
Időkeret: 3 év
|
A nem hagyományos PRO a részvételen alapuló döntéshozatali stílusra összpontosított
|
3 év
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Alexander Gelbard, MD, Vanderbilt University Medical Center
- Tanulmányi szék: David O. Francis, MD, MS, Vanderbilt University Medical Center
Publikációk és hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 150917
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .