Behandlingsalternativ i iSGS (NoAAC PR-02-studie) (NoAAC PR-02)
Behandlingsalternativ vid sällsynt vuxensjukdom; Bedömning av alternativ vid idiopatisk subglottisk stenos North American Airway Collaborative PR-02-studie (NoAAC PR-02-studie)
Studien syftar till att besvara frågorna; (1) Hur väl fungerar de mest använda behandlingarna i iSGS? och (2) Vilka avvägningar mellan livskvalitet är förknippade med varje tillvägagångssätt?
Med resultaten av denna studie hoppas utredarna kunna ge information till iSGS-patienter: (1) Med tanke på mina personliga egenskaper, tillstånd och preferenser, vad ska jag förvänta mig kommer att hända mig? och (2) Vilka är mina alternativ, och vilka är de potentiella fördelarna och nackdelarna med dessa alternativ?
Studieöversikt
Status
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Idiopatisk subglottisk stenos (iSGS) är en sällsynt sjukdom där luftstrupen smalnar av utan känd anledning. Även om det är ovanligt (med en uppskattad incidens på 1:400 000 personer per år), påverkar både sjukdomen och dess terapier djupt patienternas förmåga att andas, kommunicera och svälja. Andningssvårigheter (dvs. dyspné) är kännetecknet och den primära orsaken till dödsfall och funktionshinder. Men patienter kan också uppleva försvagande röstförändringar och sväljproblem på grund av tillståndet eller dess behandling.
Personer med denna sjukdom kräver ofta flera operationer per år. En mängd olika behandlingar har avancerats för att hantera iSGS men kategoriseras generellt i: 1) endoskopisk utvidgning av trakealstenosen (som genomförs med stela instrument eller uppblåsbara ballonger); 2) endoskopisk resektion av stenosen (med långvarig medicinsk terapi efter operation); eller 3) öppen halsoperation med resektion av det angripna trakealsegmentet med anastomos från ände till ände. Varje patient kan kräva upprepade operationer för att hålla luftstrupen öppen, vilket ökar risken för behandlingsbiverkningar och komplikationer. Alla tillvägagångssätt har unika och ofta invalidiserande biverkningar, som avsevärt kan påverka en patients livskvalitet.
Eftersom sjukdomen är sällsynt är det svårt för patienter att hitta bra information så att de kan förstå spektrumet av behandlingsalternativ. Detta är särskilt svårt eftersom de flesta patienter har svåra andningsbesvär och behöver behandling snabbt, vilket begränsar deras förmåga att utforska alternativ. Dessutom finns det en allmän brist på högkvalitativa, tillförlitliga och tillgängliga data för att informera enskilda patienters beslutsfattande. Ofullkomlig information och begränsad evidens om behandlingsresultat komplicerar patientens beslutsfattande när de försöker balansera överlevnad, symtom och livskvalitetsöverväganden.
Utöver luckorna i att förstå den relativa effektiviteten av de olika tillgängliga behandlingarna, har inga studier undersökt funktionella resultat i iSGS (dvs. hur väl patienterna andas, talar och sväljer efter behandlingar). Dessa effektmått är viktiga för patienterna och är utan tvekan en primär avgörande faktor i beslutsfattande. Direkt engagemang med patienter är avgörande för att förstå dessa livskvalitetsöverväganden, eftersom patientens och läkarens perspektiv inte alltid är desamma. Exempelvis visar resultat att endoskopisk dilatation är förknippad med en högre frekvens av sjukdomsåterfall och därmed behov av upprepad operation. Samtidigt är öppen luftrörsresektion en stor operation med betydande omedelbara perioperativa risker och har förknippats med förändringar i röst och sväljning. Öppen luftrörsresektion verkar minska risken för återfall av sjukdomen, men graden av nytta och de avvägningar som är förknippade med detta tillvägagångssätt är obesvarade frågor.
Den föreslagna studien från North American Airway Collaborative (NoAAC PR-02) är utformad för att fylla detta tomrum. Vår prospektiva studie kommer att direkt jämföra effektiviteten av standardbehandlingar och bedöma deras associerade livskvalitetsavvägningar hos iSGS-patienter.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
St Leonards, Australien
- University of Sydney
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
- The University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85054
- Mayo Clinic
-
-
California
-
Irvine, California, Förenta staterna, 92606
- University of California Irvine
-
Loma Linda, California, Förenta staterna, 92354
- Loma Linda University Health Care
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90033
- University of Southern California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
- University of California Los Angeles
-
Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
- Stanford University
-
San Diego, California, Förenta staterna, 92103
- University of California San Diego
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94115
- University of California San Francisco
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Förenta staterna, 80045
- University of Colorado
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- University of Miami
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- Emory University School of Medicine
-
Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
- Augusta University
-
-
Illinois
-
Downers Grove, Illinois, Förenta staterna, 60515
- Bastian Voice Institute
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- University of Iowa
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Förenta staterna, 70809
- Louisiana State University
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
- Johns Hopkins
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Harvard Medical School -Massachusetts Eye and Ear Infirmary
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
- University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55902
- Mayo Clinic
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68198
- University of Nebraska
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10016
- New York University Medical Center
-
Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
- University of Rochester
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
- University of North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
- Duke University
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45267
- University of Cincinatti
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43212
- The Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19140
- Temple University
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
- University of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
- University of Texas Southwestern
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22908-0713
- University of Virginia
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
- University of Washington
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53792
- University of Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
-
Reykjavik, Island, 101-155
- Landspitali University Hospital
-
-
-
-
-
London, Storbritannien, W6 8RF
- Charing Cross Hospital, Imperial College London
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Testmetod
Studera befolkning
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Över 18 år.
- Lesionen måste involvera subglottis.
Exklusions kriterier:
- Mindre än 18 år
- Patienter utan förmåga att ge sitt samtycke
- Historik av betydande laryngotracheal traumatisk skada.
- Historik av endotrakeal intubation eller trakeotomi inom 2 år efter presentationen.
- Stor operation i främre nacken.
- Historik om halsbestrålning.
- Historik av frätande eller termiska skador på laryngotrachealkomplexet.
- Historik av en kliniskt diagnostiserad vaskulit eller collage vaskulär sjukdom.
- Positiva antinukleära cytoplasmatiska antikroppstitrar.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiv: Blivande
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
iSGS-patienter
Deltagarna kommer att få standardbehandling vid respektive center och kommer att följas longitudinellt för symtomförändringar, behov av ytterligare behandling, komplikationer och kommer att få patientrapporterade utfall (PRO) administrerade med i förväg bestämda intervall.
|
Detta åstadkoms med stela instrument eller uppblåsbara ballonger.
Detta uppnås med C02-lasrar och tillsammans med långvarig medicinsk behandling efter operationen.
Resektion av det angripna trakealsegmentet med end-to-end anastomos
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Behandlingseffektivitet: Tid till återkommande ingrepp
Tidsram: 3 år
|
3 år
|
|
Behandlingseffektivitet: Behov av trakeostomi
Tidsram: 3 år
|
3 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
QOL
Tidsram: 3 år
|
Bedömning av patientens livskvalitet: röst (VHI-10)
|
3 år
|
|
QOL
Tidsram: 3 år
|
Bedömning av patientens livskvalitet: dysfagi (EAT-10)
|
3 år
|
|
QOL
Tidsram: 3 år
|
Bedömning av patientens livskvalitet: andning (KOL-dyspné)
|
3 år
|
|
QOL
Tidsram: 3 år
|
Patienternas livskvalitetsbedömning: allmän livskvalitet (SF-12)
|
3 år
|
|
Patientrapporterat utfall
Tidsram: 3 år
|
Icke-traditionell PRO fokuserade på socialt stöd
|
3 år
|
|
Patientrapporterat utfall
Tidsram: 3 år
|
Icke-traditionell PRO fokuserade på rädsla för att sjukdomen ska återkomma
|
3 år
|
|
Patientrapporterat utfall
Tidsram: 3 år
|
Icke-traditionell PRO fokuserad på sjukdomsångest och belastning
|
3 år
|
|
Patientrapporterat utfall
Tidsram: 3 år
|
Icke-traditionell PRO fokuserade på deltagande beslutsfattande stil
|
3 år
|
Samarbetspartners och utredare
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Alexander Gelbard, MD, Vanderbilt University Medical Center
- Studiestol: David O. Francis, MD, MS, Vanderbilt University Medical Center
Publikationer och användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 150917
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Endoskopisk dilatation av subglottisk stenos
-
Mahidol UniversityAvslutad