Behandelingsalternatieven in iSGS (NoAAC PR-02-onderzoek) (NoAAC PR-02)
Behandelingsalternatieven bij zeldzame ziekten bij volwassenen; Beoordeling van opties in idiopathische subglottische stenose North American Airway Collaborative PR-02 Study (NoAAC PR-02 Study)
Het onderzoek is gericht op het beantwoorden van de vragen; (1) Hoe goed werken de meest gebruikte behandelingen in iSGS? en (2) Welke compromissen op het gebied van kwaliteit van leven zijn verbonden aan elke benadering?
Met de resultaten van dit onderzoek hopen de onderzoekers informatie te verstrekken aan iSGS-patiënten: (1) Wat kan ik verwachten dat er met mij zal gebeuren, gezien mijn persoonlijke kenmerken, omstandigheden en voorkeuren? en (2) Wat zijn mijn opties en wat zijn de mogelijke voor- en nadelen van deze opties?
Studie Overzicht
Toestand
Gedetailleerde beschrijving
Idiopathische subglottische stenose (iSGS) is een zeldzame ziekte waarbij de luchtpijp zonder bekende reden vernauwt. Hoewel ongebruikelijk (met een geschatte incidentie van 1:400.000 personen per jaar), hebben zowel de ziekte als de therapieën een grote invloed op het vermogen van patiënten om te ademen, te communiceren en te slikken. Ademhalingsproblemen (bijv. kortademigheid) is het kenmerkende symptoom en de primaire doodsoorzaak en invaliditeit. Patiënten kunnen echter ook slopende stemveranderingen en slikproblemen ervaren als gevolg van de aandoening of de behandeling ervan.
Mensen met deze ziekte hebben vaak meerdere operaties per jaar nodig. Er is een verscheidenheid aan behandelingen ontwikkeld om iSGS te behandelen, maar deze worden over het algemeen onderverdeeld in: 1) endoscopische dilatatie van de tracheale stenose (verwezenlijkt met harde instrumenten of opblaasbare ballonnen); 2) endoscopische resectie van de stenose (met langdurige medische therapie na de operatie); of 3) open halschirurgie met resectie van het aangetaste tracheale segment met end-to-end anastomose. Elke patiënt kan herhaalde operaties nodig hebben om hun luchtpijp open te houden, wat de kans op bijwerkingen en complicaties van de behandeling vergroot. Alle benaderingen hebben unieke en vaak invaliderende bijwerkingen, die de kwaliteit van leven van een patiënt aanzienlijk kunnen beïnvloeden.
Omdat de ziekte zeldzaam is, is het voor patiënten moeilijk om goede informatie te vinden, zodat ze het spectrum aan behandelingsopties kunnen begrijpen. Dit is vooral moeilijk omdat de meeste patiënten ernstige ademhalingsproblemen hebben en snel behandeld moeten worden, waardoor ze minder mogelijkheden hebben om opties te onderzoeken. Bovendien is er een algemeen gebrek aan hoogwaardige, betrouwbare en toegankelijke gegevens om de besluitvorming van individuele patiënten te ondersteunen. Onvolmaakte informatie en beperkt bewijs over behandelresultaten bemoeilijken de besluitvorming van de patiënt, aangezien zij proberen een evenwicht te vinden tussen overleving, symptomen en overwegingen over de kwaliteit van leven.
Afgezien van de hiaten in het begrijpen van de relatieve effectiviteit van de verschillende beschikbare behandelingen, hebben geen studies de functionele resultaten in iSGS (d.w.z. hoe goed patiënten ademen, spreken en slikken na behandelingen). Deze eindpunten zijn belangrijk voor patiënten en zijn aantoonbaar een primaire bepalende factor bij de besluitvorming. Directe betrokkenheid bij patiënten is van cruciaal belang om deze overwegingen op het gebied van kwaliteit van leven te begrijpen, aangezien de perspectieven van patiënt en arts niet altijd hetzelfde zijn. De resultaten laten bijvoorbeeld zien dat endoscopische dilatatie geassocieerd is met een hogere kans op terugkeer van de ziekte en dus de noodzaak van herhaalde operaties. Ondertussen is open tracheale resectie een grote operatie met aanzienlijke onmiddellijke peri-operatieve risico's en is in verband gebracht met veranderingen in stem en slikken. Open tracheale resectie lijkt het risico op terugkeer van de ziekte te verminderen, maar de mate van voordeel en de afwegingen die aan deze aanpak zijn verbonden, zijn onbeantwoorde vragen.
De voorgestelde studie van de North American Airway Collaborative (NoAAC PR-02) is bedoeld om deze leemte op te vullen. Onze prospectieve studie zal de effectiviteit van standaardbehandelingen rechtstreeks vergelijken en de bijbehorende afwegingen voor kwaliteit van leven bij iSGS-patiënten beoordelen.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
St Leonards, Australië
- University of Sydney
-
-
-
-
-
Reykjavik, IJsland, 101-155
- Landspitali University Hospital
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, W6 8RF
- Charing Cross Hospital, Imperial College London
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
- The University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85054
- Mayo Clinic
-
-
California
-
Irvine, California, Verenigde Staten, 92606
- University of California Irvine
-
Loma Linda, California, Verenigde Staten, 92354
- Loma Linda University Health Care
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
- University of Southern California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
- University of California Los Angeles
-
Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
- Stanford University
-
San Diego, California, Verenigde Staten, 92103
- University of California San Diego
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94115
- University of California San Francisco
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- University of Colorado
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
- University of Miami
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
- Emory University School of Medicine
-
Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
- Augusta University
-
-
Illinois
-
Downers Grove, Illinois, Verenigde Staten, 60515
- Bastian Voice Institute
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
- University of Iowa
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Verenigde Staten, 70809
- Louisiana State University
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
- Johns Hopkins
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Harvard Medical School -Massachusetts Eye and Ear Infirmary
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
- University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55902
- Mayo Clinic
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198
- University of Nebraska
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10016
- New York University Medical Center
-
Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
- University of Rochester
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
- University of North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
- Duke University
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45267
- University of Cincinatti
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43212
- The Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19140
- Temple University
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
- University of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
- University of Texas Southwestern
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908-0713
- University of Virginia
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
- University of Washington
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792
- University of Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Ouder dan 18 jaar.
- De laesie moet de subglottis omvatten.
Uitsluitingscriteria:
- Minder dan 18 jaar oud
- Patiënten die niet in staat zijn om zelf toestemming te geven
- Geschiedenis van significant laryngotracheaal traumatisch letsel.
- Geschiedenis van endotracheale intubatie of tracheotomie binnen 2 jaar na presentatie.
- Grote anterieure halsoperatie.
- Geschiedenis van nekbestraling.
- Geschiedenis van bijtende of thermische verwondingen aan het laryngotracheale complex.
- Geschiedenis van een klinisch gediagnosticeerde vasculitis of collage vasculaire ziekte.
- Positieve antinucleaire cytoplasmatische antilichaamtiters.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
iSGS-patiënten
Deelnemers krijgen standaardbehandeling in het betreffende centrum en worden longitudinaal gevolgd op symptoomveranderingen, behoefte aan verdere behandeling, complicaties, en er worden door de patiënt gerapporteerde uitkomsten (PRO's) toegediend met vooraf bepaalde intervallen.
|
Dit wordt bereikt met harde instrumenten of opblaasbare ballonnen.
Dit wordt bereikt met C02-lasers en gepaard met langdurige medische therapie na de operatie.
Resectie van het aangetaste tracheale segment met end-to-end anastomose
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Effectiviteit van de behandeling: Tijd tot terugkerende procedure
Tijdsspanne: 3 jaar
|
3 jaar
|
|
Behandelingseffectiviteit: behoefte aan tracheostomie
Tijdsspanne: 3 jaar
|
3 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
QOL
Tijdsspanne: 3 jaar
|
Beoordeling van de kwaliteit van leven van de patiënt: stem (VHI-10)
|
3 jaar
|
|
QOL
Tijdsspanne: 3 jaar
|
Beoordeling van de kwaliteit van leven van de patiënt: dysfagie (EAT-10)
|
3 jaar
|
|
QOL
Tijdsspanne: 3 jaar
|
Beoordeling van de kwaliteit van leven van de patiënt: ademhaling (COPD-dyspnoe)
|
3 jaar
|
|
QOL
Tijdsspanne: 3 jaar
|
Beoordeling van de kwaliteit van leven van de patiënt: algemene kwaliteit van leven (SF-12)
|
3 jaar
|
|
Patiënt gerapporteerd resultaat
Tijdsspanne: 3 jaar
|
Niet-traditionele PRO gericht op sociale ondersteuning
|
3 jaar
|
|
Patiënt gerapporteerd resultaat
Tijdsspanne: 3 jaar
|
Niet-traditionele PRO gericht op angst voor terugkeer van de ziekte
|
3 jaar
|
|
Patiënt gerapporteerd resultaat
Tijdsspanne: 3 jaar
|
Niet-traditionele PRO gericht op ziekteangst en ziektelast
|
3 jaar
|
|
Patiënt gerapporteerd resultaat
Tijdsspanne: 3 jaar
|
Niet-traditionele PRO gericht op participatieve besluitvormingsstijl
|
3 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Alexander Gelbard, MD, Vanderbilt University Medical Center
- Studie stoel: David O. Francis, MD, MS, Vanderbilt University Medical Center
Publicaties en nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 150917
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .