小児における同種造血幹細胞移植後の再発性白血病のモニタリングと治療

研究に参加するための包含基準:

• 通常の医療の一部ではない研究関連の手順を実施する前に、患者または法定後見人（必要に応じて）による自発的な書面によるインフォームドコンセント。将来の医療を損なうことなく、いつでも同意を撤回できることを理解した上で

• 以下の女性患者：

  • -スクリーニング訪問の前に少なくとも1年間閉経後、または
  • 外科的に無菌である、または
  • 彼らが出産の可能性がある場合、同時に、インフォームドコンセントに署名した時点から研究治療の最後の投与の30日後まで、2つの効果的な避妊方法を実践することに同意する、または異性間性交を完全に控えることに同意する

または 男性患者、たとえ外科的に不妊手術を受けていたとしても (すなわち、精管切除後の状態)、以下の患者:

• -研究治療期間全体および研究治療の最終投与後30日まで、効果的なバリア避妊を実践することに同意する、または

• 異性間性交を完全に控えることに同意する

  • Lansky (15 歳未満の場合)/Karnofsky (16 歳以上の場合) パフォーマンス ステータス > 50%
  • -肝機能：総ビリルビン≤2.5mg / dl、およびALT / AST <または正常上限の5倍に等しい
  • 腎機能：クレアチニンクリアランス > 60ml/分/1.73 m2 (24 時間収集または核 (糸球体濾過率) GFR またはシスタチン C 計算によって決定)
  • 心機能：LVEF > 50% または LVSF > 27%
  • 肺機能検査: DLCO および FEV1 > 50% (PFT を実行できる場合、PFT を実行できない場合 SAO2 > 室内空気で 94%)。
  • 急性白血病または骨髄異形成症候群（MDS）

ボルテゾミブとプラバスタチンによる治療を開始するための包含基準

• Lansky Performance Status (年齢が 15 歳未満の場合) /Karnofsky (年齢が 16 歳以上の場合) Performance Status > 50%
• -肝機能：総ビリルビン≤2.5 mg / dl、およびALT / AST <または正常上限の5倍に等しい（ULN）
• 腎機能：Cr <年齢のULN
• -次のいずれかによって記録された全身性疾患の再発：形態学、フローサイトメトリー、細胞遺伝学および/またはFISH。
• -患者は、登録前7日以内に20,000 /μLを超える血小板数を持っています。 患者はこの評価の前に輸血される場合がありますが、登録時に血小板不応性ではない場合があります。
• -患者は、登録前7日以内に500 /μLを超える絶対好中球数を持っています。
• 以前にプロトコルのモニタリング部分に登録されていなかったHSCT後に再発が確認された患者も、再発時に登録基準が満たされた場合、登録して新しい組み合わせを受ける資格があります。

除外基準:

-以下の除外基準のいずれかを満たす患者は、研究で治療されるべきではありません：

• -患者はグレード2以上の末梢神経障害を患っています
• -患者は登録前の6か月以内に心筋梗塞を起こしたか、ニューヨーク心臓協会（NYHA）のクラスIIIまたはIVの心不全、制御不能な狭心症、制御不能な重度の心室性不整脈、または心電図による急性虚血または能動伝導系の異常の証拠。 研究に参加する前に、スクリーニング時の心電図異常は、医学的に関連がないものとして研究者が文書化する必要があります。
• -患者はボルテゾミブ、ホウ素、またはマンニトールに対して過敏症を持っています。
• 授乳中または妊娠中の女性患者。
• -この臨床研究への参加を妨げる可能性がある深刻な医学的または精神医学的疾患。
• -別の悪性腫瘍（幹細胞移植の適応である血液悪性腫瘍以外）の残存または再発の証拠 移植準備レジメン開始時
• -ボルテゾミブ/プラバスタチンの開始から14日以内および治療期間中、この試験に含まれていない他の治験薬を使用した臨床試験への参加。
• -ボルテゾミブ/プラバスタチンの開始前3週間以内の放射線療法。 同時放射線療法（照射野の大きさで局所化する必要がある）を必要とする被験者の登録は、放射線療法が完了し、治療の最終日から 3 週間が経過するまで延期する必要があります。