어린이의 동종이계 조혈모세포 이식 후 재발성 백혈병의 모니터링 및 치료

연구 참여를 위한 포함 기준:

• 정상적인 의료의 일부가 아닌 연구 관련 절차를 수행하기 전에 환자 또는 법적 보호자(적절한 경우)의 자발적 서면 동의서, 향후 의료 서비스를 침해하지 않고 언제든지 피험자가 동의를 철회할 수 있다는 이해

• 다음과 같은 여성 환자:

  • 스크리닝 방문 전 최소 1년 동안 폐경 후이거나, 또는
  • 외과적으로 불임인 경우, 또는
  • 가임 가능성이 있는 경우, 정보에 입각한 동의서에 서명한 시점부터 연구 치료의 마지막 투여 후 30일까지 동시에 2가지 효과적인 피임 방법을 실행하는 데 동의하거나 이성애 성교를 완전히 삼가는 데 동의합니다.

또는 수술로 불임 처리(즉, 정관 절제술 후 상태)하더라도 다음과 같은 남성 환자:

• 전체 연구 치료 기간 동안 그리고 연구 치료의 마지막 투여 후 30일까지 효과적인 차단 피임법을 실행하는 데 동의하거나,

• 이성간 성교를 완전히 삼가는 데 동의합니다.

  • Lansky(만 15세 미만인 경우)/Karnofsky(만 16세 초과인 경우) 수행 상태 > 50%
  • 간 기능: 총 빌리루빈 ≤ 2.5mg/dl 및 ALT/AST < 또는 정상 상한치의 5배
  • 신장 기능: 크레아티닌 청소율 > 60 ml/min/1.73 m2(24시간 수집 또는 핵(사구체 여과율) GFR 또는 시스타틴 C 계산에 의해 결정됨)
  • 심장 기능: LVEF > 50% 또는 LVSF > 27%
  • 폐 기능 검사: DLCO 및 FEV1 > 50%(PFT를 수행할 수 있는 경우, 실내 공기에서 PFT를 수행할 수 없는 경우 SAO2 > 94%).
  • 급성 백혈병 또는 골수이형성 증후군(MDS)

보르테조밉 및 프라바스타틴으로 치료를 시작하기 위한 포함 기준

• Lansky 수행 상태(연령 < 15세)/Karnofsky(연령 >16세) 수행 상태 > 50%
• 간 기능: 총 빌리루빈 ≤ 2.5 mg/dl 및 ALT/AST < 5 x 정상 상한치(ULN)
• 신장 기능: Cr < 연령에 대한 ULN
• 다음 중 하나로 기록된 전신 질환의 재발: 형태, 유세포 분석, 세포 유전학 및/또는 FISH.
• 환자는 등록 전 7일 이내에 혈소판 수가 20,000/μL 이상입니다. 환자는 이 평가 전에 수혈을 받을 수 있지만 등록 시 혈소판 불응성이 아닐 수 있습니다.
• 환자는 등록 전 7일 이내에 절대 호중구 수가 500/μL를 초과합니다.
• 이전에 프로토콜의 모니터링 부분에 등록되지 않은 조혈모세포이식 후 재발이 확인된 환자도 재발 시 등록 기준이 충족되면 등록할 수 있고 새로운 조합을 받을 수 있습니다.

제외 기준:

다음 제외 기준 중 하나를 충족하는 환자는 연구에서 치료되지 않습니다.

• 환자는 등급 2 이상의 말초 신경병증이 있습니다.
• 환자는 등록 전 6개월 이내에 심근 경색이 있거나 뉴욕 심장 협회(NYHA) 클래스 III 또는 IV 심부전, 제어되지 않는 협심증, 심각한 제어되지 않는 심실 부정맥 또는 급성 허혈 또는 능동 전도 시스템 이상에 대한 심전도 증거가 있습니다. 연구 시작 전, 스크리닝 시 모든 ECG 이상은 의학적으로 관련이 없는 것으로 조사자가 문서화해야 합니다.
• 환자는 보르테조밉, 붕소 또는 만니톨에 과민증이 있습니다.
• 수유 중이거나 임신 중인 여성 환자.
• 본 임상 연구 참여를 방해할 가능성이 있는 심각한 의학적 또는 정신 질환.
• 이식 준비 요법 개시 시점에 다른 악성종양(줄기세포 이식의 적응증인 혈액 악성종양 제외)의 잔류 또는 재발의 증거
• 보르테조밉/프라바스타틴 시작 후 14일 이내 및 치료 기간 동안 이 시험에 포함되지 않은 다른 시험용 제제를 사용한 임상 시험에 참여.
• 보르테조밉/프라바스타틴 시작 전 3주 이내에 방사선 요법. 동시 방사선 치료가 필요한 피험자(조사야 크기가 국소화되어야 함)의 등록은 방사선 치료가 완료되고 마지막 치료 날짜로부터 3주가 경과할 때까지 연기되어야 합니다.