外来透析集団における Acthar Gel の安全性と有効性

最近の報告では、アクタールゲルがネフローゼ症候群患者のタンパク尿の寛解を誘導するのに効果的であることが示されました (Bomback 2011, 2012)。 非糖尿病血液透析集団における ACTHAR 療法に対する臨床反応 (クレアチニン、タンパク尿、血清アルブミン、およびコレステロール) を文書化した公開レポートは限られています。 腎機能障害と高い死亡リスクに加えて、透析を受ける人は筋力の低下、運動能力の低下、身体機能の低下、生活の質の低下も見られます (Edgell 1996, Johansen, 2001)。 末期腎疾患 [ESRD] 患者の筋力低下はよく報告されています (Cheema 2010, Yoda 2012)。 ESRD患者の筋力と歩行障害、およびその他の身体能力の測定値との関連を文書化したいくつかの報告があります（Bohannon 1994、Fitts 1997、Segura-Orti 2011）。 身体能力の測定値が高齢者の転倒や入院のリスクを予測する可能性があることはよく知られています (Guralnik JM, 2000)。

身体能力の低下は、栄養状態の悪さによってさらに悪化する可能性があります。 特に血液透析または慢性腎代替療法との関連で、慢性腎疾患のある人は、しばしば栄養失調であるか、および/または異常な微量栄養素の状態に影響されています (McMahon 2012)。 さらに、以前の研究では、急性期治療や腎臓関連の入院の 3 分の 1 以上が栄養失調を特徴としており (Lim 2012)、血液透析を受けている全患者 (外来患者を含む) の 23% から 76% が影響を受けていることが示されています (Blumenkrantz 1980 年、Ikizler 1996 年、Pecoits-Filho 2002 年）。

機能状態の低下と付随する栄養失調は、再入院の増加、入院期間の延長 (そして必然的に医療費の増加)、患者の罹患率と死亡率の増加に寄与します (Isabel 2003, Lim 2012)。 腎疾患患者におけるこれらの特徴の有病率が高いことを考えると、これらの患者の機能的能力を維持および改善し、栄養状態を維持し、栄養失調を軽減するための新規かつ効果的な手段の特定を優先することが重要です。

今日まで、NDHD 患者の腎機能、筋力、身体能力、栄養状態、生活の質に対する Acthar ゲル療法の影響に関する報告はありません。 この研究では、ベースライン時および研究期間終了時の 24 時間尿検査で測定されるように、Actar ゲル療法が全体的な腎機能を維持または改善するかどうかを判断します。 さらに、この研究では、Achar ゲル療法が外来患者の非糖尿病血液透析集団の栄養状態、身体状態、および生化学的状態を改善するかどうかを判断します。