외래 투석 인구에서 Acthar Gel의 안전성 및 효능

최근 보고에 따르면 Acthar 젤은 신증후군 환자에서 단백뇨 완화를 유도하는 데 효과적입니다(Bomback 2011, 2012). 비당뇨병 혈액투석 인구에서 ACTHAR 요법에 대한 임상 반응(크레아티닌, 단백뇨, 혈청 알부민 및 콜레스테롤)을 문서화한 제한된 공개 보고서가 있습니다. 신장 기능 장애 및 높은 사망 위험 외에도 투석을 받는 개인은 근력 저하, 운동 능력 저하, 신체 기능 저하 및 삶의 질 저하를 겪습니다(Edgell 1996, Johansen, 2001). 근력 결핍은 말기 신장 질환[ESRD] 환자에게서 잘 기록되어 있습니다(Cheema 2010, Yoda 2012). ESRD 환자의 근력 및 보행 결손과 기타 신체적 수행 측정 사이의 연관성을 문서화한 여러 보고서가 있습니다(Bohannon 1994, Fitts 1997, Segura-Orti 2011). 신체적 성능 측정이 노인의 낙상 및 입원 위험을 예측할 수 있다는 것은 잘 알려져 있습니다(Guralnik JM, 2000).

신체 기능의 결함은 영양 상태가 좋지 않을 경우 더욱 심화될 수 있습니다. 특히 혈액 투석 또는 만성 신장 대체 요법과 관련하여 만성 신장 질환이 있는 사람은 종종 영양실조 및/또는 비정상적인 미량영양소 상태의 영향을 받습니다(McMahon 2012). 또한, 이전 연구에 따르면 급성기 치료, 신장 관련 입원의 1/3 이상이 영양실조로 특징지어지며(Lim 2012), 혈액투석을 받는 모든 환자(외래 환자 포함)의 23% - 76%에 영향을 미치는 것으로 나타났습니다(Blumenkrantz 1980, Ikizler 1996, Pecoits-Filho 2002).

기능 상태의 저하와 이에 수반되는 영양실조는 병원 재입원 증가, 입원 기간 연장(그리고 필연적으로 의료 비용 증가), 이환율 및 사망률 환자 증가에 기여합니다(Isabel 2003, Lim 2012). 신장 질환자에서 이러한 특성의 높은 유병률을 감안할 때, 이러한 환자의 기능적 능력을 유지 및 개선하고 영양 상태를 유지하고 영양 실조를 완화하기 위한 새롭고 효과적인 방법을 식별하는 것이 중요합니다.

현재까지 Acthar 젤 요법이 NDHD 환자의 신장 기능, 근력, 신체 기능, 영양 상태 및 삶의 질에 미치는 영향에 대한 보고는 없습니다. 이 연구는 Acthar 젤 요법이 기준선과 연구 기간 종료 시 24시간 소변 연구로 측정된 전체 신장 기능을 유지하거나 개선하는지 여부를 결정할 것입니다. 또한 이 연구는 Acthar 젤 요법이 외래 환자 비당뇨병 혈액투석 집단에서 영양, 신체 및 생화학적 상태를 개선하는지 여부를 결정할 것입니다.