Säkerhet och effekt av Acthar Gel i en poliklinisk dialyspopulation

Nya rapporter har visat att Acthar gel är effektiv för att inducera remission av proteinuri hos patienter med nefrotiskt syndrom (Bomback 2011, 2012). Det finns begränsade publicerade rapporter som dokumenterar det kliniska svaret (kreatinin, proteinuri, serumalbumin och kolesterol) på ACTHAR-behandling i en icke-diabetisk hemodialyspopulation. Förutom nedsatt njurfunktion och hög risk för dödlighet har individer som får dialys även nedsatt styrka, låg träningskapacitet, dålig fysisk funktion och låg livskvalitet (Edgell 1996, Johansen, 2001). Styrkebrist är väl dokumenterat hos dem med njursjukdom i slutstadiet [ESRD] (Cheema 2010, Yoda 2012). Det finns flera rapporter som dokumenterar ett samband mellan styrka och gångbrist och andra mått på fysisk prestation hos personer med ESRD (Bohannon 1994, Fitts 1997, Segura-Orti 2011). Det är välkänt att mått på fysisk prestation kan förutsäga risk för fall och sjukhusvistelse hos äldre individer (Guralnik JM, 2000).

Brister i fysisk prestationsförmåga kan ytterligare förvärras av dålig näringsstatus. Personer med kronisk njursjukdom, särskilt i samband med hemodialys eller kronisk njurersättningsterapi, är ofta undernärda och/eller påverkas av onormal mikronäringsstatus (McMahon 2012). Dessutom har tidigare studier visat att mer än en tredjedel av akutvårds-, nefrologirelaterade inläggningar kännetecknas av undernäring (Lim 2012), och att det drabbar från 23 % - 76 % av alla patienter som får hemodialys (inklusive öppenvård)(Blumenkrantz) 1980, Ikizler 1996, Pecoits-Filho 2002).

Minskad funktionsstatus och samtidig undernäring bidrar till ökade återinläggningar på sjukhus, förlängd vistelsetid (och oundvikligen ökade medicinska kostnader) och ökad sjuklighet och dödlighet för patienter (Isabel 2003, Lim 2012). Med tanke på den höga förekomsten av dessa egenskaper hos personer med njursjukdom är det viktigt att prioritera identifiering av nya och effektiva sätt för att upprätthålla och förbättra funktionsförmågan hos dessa patienter och för att bibehålla deras näringsstatus och dämpa undernäring.

Hittills finns det inga rapporter om effekten av Acthar gelterapi på njurfunktion, styrka, fysisk prestation, näringsstatus och livskvalitet hos patienter med NDHD. Denna studie kommer att avgöra om Acthar gelterapi kommer att bibehålla eller förbättra den totala njurfunktionen mätt med 24 timmars urinstudie vid baslinjen och i slutet av studieperioden. Dessutom kommer denna studie att avgöra om Acthar-gelterapi kommer att förbättra den näringsmässiga, fysiska och biokemiska statusen i en poliklinisk icke-diabetisk hemodialyspopulation.