Acthar Gel 在门诊透析人群中的安全性和有效性

最近的报告表明 Acthar 凝胶可有效诱导肾病综合征患者的蛋白尿缓解（Bomback 2011、2012）。 有有限的已发表报告记录在非糖尿病血液透析人群中对 ACTHAR 治疗的临床反应（肌酐、蛋白尿、血清白蛋白和胆固醇）。 除了肾功能障碍和高死亡风险外，接受透析的个体还存在体力下降、运动能力低、身体机能差和生活质量低下的问题（Edgell 1996，Johansen，2001）。 终末期肾病 [ESRD] 患者的力量缺陷已得到充分证明（Cheema 2010，Yoda 2012）。 有几份报告记录了 ESRD 患者的力量和步态缺陷与其他身体表现测量之间的关联（Bohannon 1994，Fitts 1997，Segura-Orti 2011）。 众所周知，体能指标可以预测老年人跌倒和住院的风险（Guralnik JM，2000）。

营养状况不佳可能会进一步加剧身体机能不足。 患有慢性肾病的人，特别是在血液透析或慢性肾脏替代治疗的情况下，通常营养不良和/或受到异常微量营养素状态的影响（McMahon 2012）。 此外，之前的研究表明，超过三分之一的急性护理、肾病相关入院的特征是营养不良（Lim 2012），并且它影响了所有接受血液透析的患者（包括门诊患者）的 23% - 76%（Blumenkrantz 1980 年，Ikizler 1996 年，Pecoits-Filho 2002 年）。

功能状态下降和伴随的营养不良导致再入院率增加、住院时间延长（并且不可避免地增加医疗费用）以及患者的发病率和死亡率增加（Isabel 2003，Lim 2012）。 鉴于这些特征在肾病患者中普遍存在，重要的是优先确定新的有效方法来维持和改善这些患者的功能能力，并维持他们的营养状况并减轻营养不良。

迄今为止，还没有关于 Acthar 凝胶疗法对 NDHD 患者肾功能、力量、身体机能、营养状况和生活质量的影响的报道。 这项研究将确定 Acthar 凝胶疗法是否会维持或改善整体肾功能，如在基线和研究期结束时通过 24 小时尿液研究所测量的那样。 此外，这项研究将确定 Acthar 凝胶疗法是否会改善门诊非糖尿病血液透析人群的营养、身体和生化状况。