Bezpečnost a účinnost Acthar Gelu u ambulantně dialyzované populace

Nedávné zprávy ukázaly, že gel Acthar je účinný při navození remise proteinurie u pacientů s nefrotickým syndromem (Bomback 2011, 2012). Existují omezené publikované zprávy dokumentující klinickou odpověď (kreatinin, proteinurie, sérový albumin a cholesterol) na léčbu ACTHAR u nediabetické hemodialyzované populace. Kromě renální dysfunkce a vysokého rizika úmrtnosti mají jedinci, kteří podstupují dialýzu, také sníženou sílu, nízkou pohybovou kapacitu, špatné fyzické fungování a nízkou kvalitu života (Edgell 1996, Johansen, 2001). Deficity síly jsou dobře zdokumentovány u pacientů s konečným stádiem onemocnění ledvin [ESRD] (Cheema 2010, Yoda 2012). Existuje několik zpráv dokumentujících souvislost mezi deficitem síly a chůze a dalšími měřítky fyzického výkonu u osob s ESRD (Bohannon 1994, Fitts 1997, Segura-Orti 2011). Je dobře známo, že měření fyzické výkonnosti může předpovídat riziko pádu a hospitalizace u starších jedinců (Guralnik JM, 2000).

Nedostatky fyzického výkonu mohou být dále umocněny špatným stavem výživy. Osoby s chronickým onemocněním ledvin, zejména v souvislosti s hemodialýzou nebo chronickou terapií náhrady ledvin, jsou často podvyživené a/nebo trpí abnormálním stavem mikronutrientů (McMahon 2012). Kromě toho předchozí studie ukázaly, že více než třetina přijetí v akutní péči související s nefrologií je charakterizována podvýživou (Lim 2012) a že postihuje 23 % až 76 % všech pacientů na hemodialýze (včetně ambulantních pacientů) (Blumenkrantz 1980, Ikizler 1996, Pecoits-Filho 2002).

Snížený funkční stav a doprovodná podvýživa přispívají ke zvýšenému počtu hospitalizací, prodloužené délce pobytu (a nevyhnutelně zvýšeným nákladům na léčbu) a zvýšené morbiditě a úmrtnosti pacientů (Isabel 2003, Lim 2012). Vzhledem k vysoké prevalenci těchto charakteristik u osob s onemocněním ledvin je důležité upřednostnit identifikaci nových a účinných prostředků k udržení a zlepšení funkčních schopností těchto pacientů a k udržení jejich nutričního stavu a zmírnění malnutrice.

K dnešnímu dni neexistují žádné zprávy o dopadu gelové terapie Acthar na renální funkce, sílu, fyzickou výkonnost, nutriční stav a kvalitu života u pacientů s NDHD. Tato studie určí, zda gelová terapie Acthar udrží nebo zlepší celkovou funkci ledvin, jak bylo změřeno pomocí 24hodinové studie moči na začátku a na konci období studie. Kromě toho tato studie určí, zda gelová terapie Acthar zlepší nutriční, fyzický a biochemický stav u ambulantní nediabetické hemodialyzované populace.