Безопасность и эффективность геля Acthar в амбулаторной диализной популяции

Недавние отчеты показали, что гель Acthar эффективен для индукции ремиссии протеинурии у пациентов с нефротическим синдромом (Bomback 2011, 2012). Имеются ограниченные опубликованные отчеты, документирующие клинический ответ (креатинин, протеинурия, сывороточный альбумин и холестерин) на терапию ACTHAR у пациентов, не страдающих диабетом, находящихся на гемодиализе. В дополнение к почечной дисфункции и высокому риску смертности у людей, получающих диализ, также наблюдается снижение силы, низкая переносимость физических нагрузок, плохое физическое функционирование и низкое качество жизни (Edgell 1996, Johansen, 2001). Дефицит силы хорошо задокументирован у пациентов с терминальной стадией почечной недостаточности [ESRD] (Cheema 2010, Yoda 2012). Есть несколько отчетов, документирующих связь между дефицитом силы и походки и другими показателями физической работоспособности у лиц с терминальной почечной недостаточностью (Bohannon 1994, Fitts 1997, Segura-Orti 2011). Хорошо известно, что показатели физической работоспособности могут предсказать риск падения и госпитализации у пожилых людей (Гуральник Ю.М., 2000).

Дефицит физической работоспособности может усугубляться плохим состоянием питания. Лица с хроническим заболеванием почек, особенно в контексте гемодиализа или хронической заместительной почечной терапии, часто недоедают и/или страдают от аномального статуса питательных микроэлементов (McMahon 2012). Кроме того, предыдущие исследования показали, что более трети случаев неотложной помощи, связанных с нефрологией, характеризуются недостаточностью питания (Lim 2012), и что она затрагивает от 23% до 76% всех пациентов, получающих гемодиализ (включая амбулаторных) (Blumenkrantz). 1980, Икизлер, 1996, Пекуа-Фильо, 2002).

Снижение функционального статуса и сопутствующее недоедание способствуют увеличению числа повторных госпитализаций, увеличению продолжительности пребывания в стационаре (и неизбежно увеличению медицинских расходов) и увеличению заболеваемости и смертности пациентов (Isabel 2003, Lim 2012). Учитывая высокую распространенность этих характеристик у лиц с почечной недостаточностью, важно уделить первоочередное внимание поиску новых и эффективных средств, с помощью которых можно поддерживать и улучшать функциональные возможности этих пациентов, а также поддерживать их нутритивный статус и смягчать недостаточность питания.

На сегодняшний день нет сообщений о влиянии терапии гелем Acthar на функцию почек, силу, физическую работоспособность, состояние питания и качество жизни у пациентов с NDHD. Это исследование определит, будет ли терапия гелем Актара поддерживать или улучшать общую функцию почек по данным 24-часового исследования мочи в начале исследования и в конце периода исследования. Кроме того, это исследование определит, улучшит ли терапия гелем Acthar питательный, физический и биохимический статус у амбулаторных пациентов, не страдающих диабетом, находящихся на гемодиализе.