Sikkerhed og effektivitet af Acthar Gel i en ambulant dialysepopulation

Nylige rapporter har vist, at Acthar gel er effektiv til at inducere remission af proteinuri hos patienter med nefrotisk syndrom (Bomback 2011, 2012). Der er begrænsede publicerede rapporter, der dokumenterer det kliniske respons (kreatinin, proteinuri, serumalbumin og kolesterol) på ACTHAR-behandling i en ikke-diabetisk hæmodialysepopulation. Ud over nyreinsufficiens og høj risiko for dødelighed har personer, der får dialyse, også nedsat styrke, lav træningskapacitet, dårlig fysisk funktion og lav livskvalitet (Edgell 1996, Johansen, 2001). Styrkeunderskud er veldokumenteret hos dem med End Stage Renal Disease [ESRD] (Cheema 2010, Yoda 2012). Der er flere rapporter, der dokumenterer en sammenhæng mellem styrke og gangbesvær og andre mål for fysisk præstation hos personer med ESRD (Bohannon 1994, Fitts 1997, Segura-Orti 2011). Det er velkendt, at mål for fysisk ydeevne kan forudsige risiko for fald og hospitalsindlæggelse hos ældre personer (Guralnik JM, 2000).

Underskud til fysisk ydeevne kan yderligere forværres af dårlig ernæringsstatus. Personer med kronisk nyresygdom, især i forbindelse med hæmodialyse eller kronisk nyreudskiftningsterapi, er ofte underernærede og/eller påvirkes af unormal mikronæringsstofstatus (McMahon 2012). Desuden har tidligere undersøgelser vist, at mere end en tredjedel af akutte, nefrologiske indlæggelser er karakteriseret ved underernæring (Lim 2012), og at det påvirker fra 23 % - 76 % af alle patienter i hæmodialyse (inklusive ambulante patienter)(Blumenkrantz) 1980, Ikizler 1996, Pecoits-Filho 2002).

Nedsat funktionsstatus og samtidig underernæring bidrager til øgede hospitalsgenindlæggelser, forlænget liggetid (og uundgåeligt øgede medicinske omkostninger) og øget sygelighed og dødelighed hos patienter (Isabel 2003, Lim 2012). I betragtning af den høje forekomst af disse karakteristika hos personer med nyresygdom, er det vigtigt at prioritere identifikation af nye og effektive midler til at opretholde og forbedre disse patienters funktionelle evne og til at opretholde deres ernæringsstatus og dæmpe underernæring.

Til dato er der ingen rapporter om virkningen af ​​Acthar gelbehandling på nyrefunktion, styrke, fysisk ydeevne, ernæringsstatus og livskvalitet hos NDHD-patienter. Denne undersøgelse vil afgøre, om Acthar gelterapi vil opretholde eller forbedre den overordnede nyrefunktion målt med 24 timers urinundersøgelse ved baseline og ved afslutningen af ​​undersøgelsesperioden. Derudover vil denne undersøgelse afgøre, om Acthar gelterapi vil forbedre ernæringsmæssig, fysisk og biokemisk status i en ambulant ikke-diabetisk hæmodialysepopulation.