Segurança e eficácia do Acthar Gel em uma população de diálise ambulatorial

Relatórios recentes demonstraram que o Acthar gel é eficaz para induzir a remissão da proteinúria em pacientes com síndrome nefrótica (Bomback 2011, 2012). Há poucos relatos publicados documentando a resposta clínica (creatinina, proteinúria, albumina sérica e colesterol) à terapia com ACTHAR em uma população não diabética em hemodiálise. Além da disfunção renal e alto risco de mortalidade, os indivíduos que recebem diálise também apresentam diminuição da força, baixa capacidade de exercício, mau funcionamento físico e baixa qualidade de vida (Edgell 1996, Johansen, 2001). Os déficits de força estão bem documentados naqueles com doença renal terminal [ESRD] (Cheema 2010, Yoda 2012). Existem vários relatórios documentando uma associação entre déficits de força e marcha e outras medidas de desempenho físico em pessoas com ESRD (Bohannon 1994, Fitts 1997, Segura-Orti 2011). É bem conhecido que as medidas de desempenho físico podem prever o risco de queda e hospitalização em indivíduos mais velhos (Guralnik JM, 2000).

Déficits no desempenho físico podem ser ainda agravados por um estado nutricional ruim. Pessoas com doença renal crônica, particularmente no contexto de hemodiálise ou terapia renal substitutiva crônica, são frequentemente desnutridas e/ou afetadas por status anormal de micronutrientes (McMahon 2012). Além disso, estudos anteriores mostraram que mais de um terço das admissões relacionadas à nefrologia em cuidados agudos são caracterizadas por desnutrição (Lim 2012) e que afeta de 23% a 76% de todos os pacientes em hemodiálise (incluindo pacientes ambulatoriais) (Blumenkrantz 1980, Ikizler 1996, Pecoits-Filho 2002).

A diminuição do estado funcional e a desnutrição concomitante contribuem para o aumento de reinternações hospitalares, tempo prolongado de permanência (e inevitavelmente, aumento dos custos médicos) e aumento da morbidade e mortalidade dos pacientes (Isabel 2003, Lim 2012). Dada a alta prevalência dessas características em pessoas com doença renal, é importante priorizar a identificação de meios novos e eficazes para sustentar e melhorar a capacidade funcional desses pacientes, manter seu estado nutricional e atenuar a desnutrição.

Até o momento, não há relatos do impacto da terapia com gel Acthar na função renal, força, desempenho físico, estado nutricional e qualidade de vida em pacientes com NDHD. Este estudo determinará se a terapia com gel Acthar manterá ou melhorará a função renal geral conforme medido com estudo de urina de 24 horas no início e no final do período de estudo. Além disso, este estudo determinará se a terapia com gel Acthar melhorará o estado nutricional, físico e bioquímico em uma população de hemodiálise não diabética ambulatorial.