Az Acthar gél biztonságossága és hatékonysága járóbeteg-dialízisben részesülő populációban

A legújabb jelentések kimutatták, hogy az Acthar gél hatékonyan váltja ki a proteinuria remisszióját nephrosis szindrómás betegeknél (Bomback 2011, 2012). Korlátozott számú publikált jelentés dokumentál az ACTHAR-kezelésre adott klinikai választ (kreatinin, proteinuria, szérumalbumin és koleszterin) nem diabéteszes hemodializált populációban. A veseműködési zavaron és a magas halálozási kockázaton túlmenően a dialízisben részesülő egyének ereje csökkent, alacsony a testmozgási kapacitása, rossz a fizikai működése és alacsony az életminőségük (Edgell 1996, Johansen, 2001). Az erőhiány jól dokumentált a végstádiumú vesebetegségben [ESRD] szenvedőknél (Cheema 2010, Yoda 2012). Számos jelentés dokumentál összefüggést az erő és a járáshiány, valamint az ESRD-ben szenvedő személyek fizikai teljesítményének egyéb mutatói között (Bohannon 1994, Fitts 1997, Segura-Orti 2011). Köztudott, hogy a fizikai teljesítmény mérései előre jelezhetik az idősek elesésének és kórházi kezelésének kockázatát (Guralnik JM, 2000).

A fizikai teljesítőképesség hiányait tovább fokozhatja a rossz táplálkozási állapot. A krónikus vesebetegségben szenvedők, különösen a hemodialízis vagy krónikus vesepótló kezelés során, gyakran alultápláltak és/vagy kóros mikrotápanyag-státusz befolyásolja őket (McMahon 2012). Ezenkívül korábbi tanulmányok kimutatták, hogy az akut ellátással, nefrológiával kapcsolatos felvételek több mint egyharmadát alultápláltság jellemzi (Lim 2012), és ez a hemodialízisben részesülő betegek 23–76%-át érinti (beleértve a járóbetegeket is) (Blumenkrantz). 1980, Ikizler 1996, Pecoits-Filho 2002).

A csökkent funkcionális állapot és az egyidejű alultápláltság hozzájárul a kórházi visszafogadások megnövekedéséhez, a tartózkodási idő meghosszabbodásához (és elkerülhetetlenül a megnövekedett egészségügyi költségekhez), valamint a betegek megnövekedett morbiditásához és mortalitásához (Isabel 2003, Lim 2012). Tekintettel ezeknek a jellemzőknek a vesebetegségben szenvedő betegek körében való nagy előfordulására, fontos prioritásként kezelni az új és hatékony eszközök azonosítását, amelyekkel fenntartható és javítható ezeknek a betegeknek a funkcionális képessége, valamint megőrizhető tápláltsági állapotuk és csökkenthető az alultápláltság.

A mai napig nem érkezett jelentés az Acthar gélterápia vesefunkcióra, erőre, fizikai teljesítményre, tápláltsági állapotra és életminőségre gyakorolt ​​hatásáról NDHD-betegeknél. Ez a vizsgálat azt fogja meghatározni, hogy az Acthar gélterápia fenntartja-e vagy javítja-e az általános veseműködést a kiinduláskor és a vizsgálati időszak végén 24 órás vizeletvizsgálattal mérve. Ezenkívül ez a tanulmány meghatározza, hogy az Acthar gélterápia javítja-e a táplálkozási, fizikai és biokémiai állapotot egy ambuláns, nem diabéteszes hemodializált populációban.