Sikkerhet og effekt av Acthar Gel i en poliklinisk dialysepopulasjon

Nyere rapporter har vist at Acthar gel er effektiv for å indusere remisjon av proteinuri hos pasienter med nefrotisk syndrom (Bomback 2011, 2012). Det er begrensede publiserte rapporter som dokumenterer den kliniske responsen (kreatinin, proteinuri, serumalbumin og kolesterol) på ACTHAR-behandling i en ikke-diabetisk hemodialysepopulasjon. I tillegg til nedsatt nyrefunksjon og høy risiko for dødelighet, har individer som får dialyse også nedsatt styrke, lav treningskapasitet, dårlig fysisk funksjon og lav livskvalitet (Edgell 1996, Johansen, 2001). Styrkeunderskudd er godt dokumentert hos de med nyresykdom i sluttstadiet [ESRD] (Cheema 2010, Yoda 2012). Det finnes flere rapporter som dokumenterer en assosiasjon mellom styrke- og gangsvikt og andre mål på fysisk ytelse hos personer med ESRD (Bohannon 1994, Fitts 1997, Segura-Orti 2011). Det er velkjent at mål på fysisk ytelse kan forutsi risiko for fall og sykehusinnleggelse hos eldre individer (Guralnik JM, 2000).

Underskudd til fysisk ytelse kan bli ytterligere forsterket av dårlig ernæringsstatus. Personer med kronisk nyresykdom, spesielt i sammenheng med hemodialyse eller kronisk nyreerstatningsterapi, er ofte underernærte og/eller påvirkes av unormal mikronæringsstatus (McMahon 2012). Videre har tidligere studier vist at mer enn en tredjedel av akuttmedisinske, nefrologirelaterte innleggelser er preget av underernæring (Lim 2012), og at det rammer fra 23 % - 76 % av alle pasienter som får hemodialyse (inkludert polikliniske pasienter)(Blumenkrantz) 1980, Ikizler 1996, Pecoits-Filho 2002).

Redusert funksjonsstatus og samtidig underernæring bidrar til økte sykehusinnleggelser, forlenget liggetid (og uunngåelig økte medisinske kostnader), og økt sykelighet og dødelighet av pasienter (Isabel 2003, Lim 2012). Gitt den høye prevalensen av disse egenskapene hos personer med nyresykdom, er det viktig å prioritere identifisering av nye og effektive midler for å opprettholde og forbedre funksjonsevnen til disse pasientene, og for å opprettholde deres ernæringsstatus og dempe underernæring.

Til dags dato er det ingen rapporter om virkningen av Acthar gelbehandling på nyrefunksjon, styrke, fysisk ytelse, ernæringsstatus og livskvalitet hos NDHD-pasienter. Denne studien vil avgjøre om Acthar gelterapi vil opprettholde eller forbedre den generelle nyrefunksjonen målt med 24 timers urinstudie ved baseline og ved slutten av studieperioden. I tillegg vil denne studien avgjøre om Acthar gelterapi vil forbedre ernæringsmessig, fysisk og biokjemisk status i en poliklinisk ikke-diabetisk hemodialysepopulasjon.