Seguridad y eficacia de Acthar Gel en una población de diálisis ambulatoria

Informes recientes demostraron que Acthar gel es eficaz para inducir la remisión de la proteinuria en pacientes con síndrome nefrótico (Bomback 2011, 2012). Hay informes publicados limitados que documentan la respuesta clínica (creatinina, proteinuria, albúmina sérica y colesterol) a la terapia con ACTHAR en una población de hemodiálisis no diabética. Además de la disfunción renal y el alto riesgo de mortalidad, las personas que reciben diálisis también tienen disminución de la fuerza, baja capacidad de ejercicio, funcionamiento físico deficiente y baja calidad de vida (Edgell 1996, Johansen, 2001). Los déficits de fuerza están bien documentados en pacientes con enfermedad renal en etapa terminal [ESRD] (Cheema 2010, Yoda 2012). Hay varios informes que documentan una asociación entre los déficits de fuerza y ​​marcha y otras medidas de rendimiento físico en personas con ESRD (Bohannon 1994, Fitts 1997, Segura-Orti 2011). Es bien sabido que las medidas de rendimiento físico pueden predecir el riesgo de caídas y hospitalización en personas mayores (Guralnik JM, 2000).

Las deficiencias en el rendimiento físico pueden verse agravadas por un estado nutricional deficiente. Las personas con enfermedad renal crónica, particularmente en el contexto de la hemodiálisis o la terapia de reemplazo renal crónica, a menudo están desnutridas o se ven afectadas por un estado anormal de micronutrientes (McMahon 2012). Además, estudios anteriores han demostrado que más de un tercio de los ingresos relacionados con cuidados agudos relacionados con nefrología se caracterizan por desnutrición (Lim 2012), y que afecta del 23% al 76% de todos los pacientes que reciben hemodiálisis (incluidos los pacientes ambulatorios) (Blumenkrantz 1980, Ikizler 1996, Pecoits-Filho 2002).

La disminución del estado funcional y la desnutrición concomitante contribuyen al aumento de los reingresos hospitalarios, la duración prolongada de la estancia hospitalaria (e inevitablemente, el aumento de los costos médicos) y el aumento de la morbilidad y la mortalidad de los pacientes (Isabel 2003, Lim 2012). Dada la alta prevalencia de estas características en personas con enfermedad renal, es importante priorizar la identificación de medios novedosos y efectivos para sostener y mejorar la capacidad funcional de estos pacientes, y para mantener su estado nutricional y atenuar la desnutrición.

Hasta la fecha, no hay informes sobre el impacto de la terapia con gel Acthar en la función renal, la fuerza, el rendimiento físico, el estado nutricional y la calidad de vida en pacientes con NDHD. Este estudio determinará si la terapia con gel Acthar mantendrá o mejorará la función renal general medida con un estudio de orina de 24 horas al inicio y al final del período de estudio. Además, este estudio determinará si la terapia con gel Acthar mejorará el estado nutricional, físico y bioquímico en una población de hemodiálisis ambulatoria no diabética.