Acthar-geelin turvallisuus ja teho avohoitodialyysipopulaatiossa

Viimeaikaiset raportit ovat osoittaneet, että Acthar-geeli on tehokas proteinurian lievittämisessä nefroottista oireyhtymää sairastavilla potilailla (Bomback 2011, 2012). On vain vähän julkaistuja raportteja, joissa dokumentoidaan kliininen vaste (kreatiniini, proteinuria, seerumin albumiini ja kolesteroli) ACTHAR-hoidolle ei-diabeettisessa hemodialyysipopulaatiossa. Munuaisten vajaatoiminnan ja suuren kuolleisuusriskin lisäksi dialyysihoitoa saavilla henkilöillä on myös heikentynyt voima, alhainen harjoittelukyky, huono fyysinen toiminta ja huono elämänlaatu (Edgell 1996, Johansen, 2001). Voimavajeet ovat hyvin dokumentoituja potilailla, joilla on loppuvaiheen munuaistauti [ESRD] (Cheema 2010, Yoda 2012). On olemassa useita raportteja, joissa dokumentoidaan yhteys voiman ja kävelyvajeen ja muiden fyysisen suorituskyvyn mittareiden välillä ESRD-potilailla (Bohannon 1994, Fitts 1997, Segura-Orti 2011). Tiedetään hyvin, että fyysisen suorituskyvyn mittaukset voivat ennustaa kaatumis- ja sairaalahoitoriskiä vanhemmilla henkilöillä (Guralnik JM, 2000).

Fyysisen suorituskyvyn puutteita voi entisestään pahentaa huono ravitsemustila. Henkilöt, joilla on krooninen munuaissairaus, erityisesti hemodialyysin tai kroonisen munuaiskorvaushoidon yhteydessä, ovat usein aliravittuja ja/tai heillä on epänormaali hivenravinnetila (McMahon 2012). Lisäksi aiemmat tutkimukset ovat osoittaneet, että yli kolmannekselle akuuttihoitoon, nefrologiaan liittyvistä hoitoon otetuista potilaista on ominaista aliravitsemus (Lim 2012), ja se vaikuttaa 23–76 %:iin kaikista hemodialyysipotilaista (mukaan lukien avohoidot) (Blumenkrantz). 1980, Ikizler 1996, Pecoits-Filho 2002).

Heikentynyt toimintatila ja samanaikainen aliravitsemus lisäävät sairaalassa olevien takaisinottoa, pidentävät oleskeluaikaa (ja väistämättä lisääntyvät lääketieteelliset kustannukset) ja lisäävät potilaiden sairastuvuutta ja kuolleisuutta (Isabel 2003, Lim 2012). Koska nämä ominaisuudet ovat yleisiä munuaissairauspotilailla, on tärkeää asettaa etusijalle uusien ja tehokkaiden keinojen tunnistaminen näiden potilaiden toimintakyvyn ylläpitämiseksi ja parantamiseksi sekä heidän ravitsemustilansa ylläpitämiseksi ja aliravitsemuksen lieventämiseksi.

Toistaiseksi ei ole raportoitu Acthar-geelihoidon vaikutuksesta munuaisten toimintaan, vahvuuteen, fyysiseen suorituskykyyn, ravitsemustilaan ja elämänlaatuun NDHD-potilailla. Tämä tutkimus määrittää, ylläpitääkö tai parantaako Acthar-geelihoito munuaisten yleistä toimintaa 24 tunnin virtsatutkimuksella mitattuna lähtötilanteessa ja tutkimusjakson lopussa. Lisäksi tämä tutkimus määrittää, parantaako Acthar-geelihoito ravitsemuksellista, fyysistä ja biokemiallista tilaa avohoidossa ei-diabeettisessa hemodialyysipopulaatiossa.