Bezpieczeństwo i skuteczność żelu Acthar w populacji dializowanych pacjentów ambulatoryjnych

Ostatnie doniesienia wykazały, że żel Acthar skutecznie indukuje remisję białkomoczu u pacjentów z zespołem nerczycowym (Bomback 2011, 2012). Opublikowano ograniczoną liczbę doniesień dokumentujących odpowiedź kliniczną (kreatynina, białkomocz, albumina surowicy i cholesterol) na leczenie preparatem ACTHAR w populacji pacjentów hemodializowanych bez cukrzycy. Oprócz dysfunkcji nerek i wysokiego ryzyka zgonu, osoby poddawane dializie mają również zmniejszoną siłę, niską wydolność wysiłkową, słabe funkcjonowanie fizyczne i niską jakość życia (Edgell 1996, Johansen, 2001). Deficyty siły są dobrze udokumentowane u osób ze schyłkową niewydolnością nerek [ESRD] (Cheema 2010, Yoda 2012). Istnieje kilka doniesień dokumentujących związek między deficytami siły i chodu a innymi miernikami sprawności fizycznej u osób z ESRD (Bohannon 1994, Fitts 1997, Segura-Orti 2011). Powszechnie wiadomo, że miary sprawności fizycznej mogą przewidywać ryzyko upadków i hospitalizacji u osób starszych (Guralnik JM, 2000).

Deficyty sprawności fizycznej mogą być dodatkowo spotęgowane przez zły stan odżywienia. Osoby z przewlekłą chorobą nerek, szczególnie w kontekście hemodializy lub przewlekłej terapii nerkozastępczej, są często niedożywione i/lub mają nieprawidłowy status mikroelementów (McMahon 2012). Co więcej, poprzednie badania wykazały, że ponad jedna trzecia przyjęć na oddziałach intensywnej opieki medycznej związanych z nefrologią charakteryzuje się niedożywieniem (Lim 2012) i że dotyczy to od 23% do 76% wszystkich pacjentów poddawanych hemodializie (w tym pacjentów ambulatoryjnych) (Blumenkrantz 1980, Ikizler 1996, Pecoits-Filho 2002).

Obniżony stan funkcjonalny i towarzyszące mu niedożywienie przyczyniają się do częstszych ponownych przyjęć do szpitala, wydłużenia czasu pobytu (i nieuchronnie zwiększonych kosztów leczenia) oraz zwiększonej zachorowalności i śmiertelności pacjentów (Isabel 2003, Lim 2012). Biorąc pod uwagę dużą częstość występowania tych cech u osób z chorobami nerek, ważne jest, aby nadać priorytet identyfikacji nowych i skutecznych środków, za pomocą których można utrzymać i poprawić zdolność funkcjonalną tych pacjentów oraz utrzymać ich stan odżywienia i złagodzić niedożywienie.

Do tej pory nie ma doniesień o wpływie terapii żelem Acthar na czynność nerek, siłę, wydolność fizyczną, stan odżywienia i jakość życia pacjentów z NDHD. Badanie to określi, czy terapia żelowa Acthar utrzyma lub poprawi ogólną czynność nerek, jak zmierzono w 24-godzinnym badaniu moczu na początku badania i pod koniec okresu badania. Ponadto badanie to określi, czy terapia żelowa Acthar poprawi stan odżywienia, stan fizyczny i biochemiczny w populacji ambulatoryjnej pacjentów hemodializowanych bez cukrzycy.