Sicherheit und Wirksamkeit von Acthar Gel in einer ambulanten Dialysepopulation

Jüngste Berichte haben gezeigt, dass Acthar Gel wirksam ist, um eine Remission der Proteinurie bei Patienten mit nephrotischem Syndrom zu induzieren (Bomback 2011, 2012). Es gibt begrenzte veröffentlichte Berichte, die das klinische Ansprechen (Kreatinin, Proteinurie, Serumalbumin und Cholesterin) auf die ACTHAR-Therapie bei einer nicht-diabetischen Hämodialysepopulation dokumentieren. Zusätzlich zu einer Nierenfunktionsstörung und einem hohen Sterblichkeitsrisiko weisen Personen, die eine Dialyse erhalten, auch eine verminderte Kraft, eine geringe körperliche Leistungsfähigkeit, eine schlechte körperliche Funktionsfähigkeit und eine geringe Lebensqualität auf (Edgell 1996, Johansen, 2001). Kraftdefizite sind bei Patienten mit terminaler Niereninsuffizienz [ESRD] gut dokumentiert (Cheema 2010, Yoda 2012). Es gibt mehrere Berichte, die einen Zusammenhang zwischen Kraft- und Gangdefiziten und anderen Messgrößen der körperlichen Leistungsfähigkeit bei Personen mit ESRD dokumentieren (Bohannon 1994, Fitts 1997, Segura-Orti 2011). Es ist allgemein bekannt, dass Messungen der körperlichen Leistungsfähigkeit das Risiko für Stürze und Krankenhausaufenthalte bei älteren Personen vorhersagen können (Guralnik JM, 2000).

Defizite bei der körperlichen Leistungsfähigkeit können durch einen schlechten Ernährungszustand weiter verstärkt werden. Personen mit chronischer Nierenerkrankung, insbesondere im Rahmen einer Hämodialyse oder einer chronischen Nierenersatztherapie, sind häufig mangelernährt und/oder von einem anormalen Mikronährstoffstatus betroffen (McMahon 2012). Darüber hinaus haben frühere Studien gezeigt, dass mehr als ein Drittel der nephrologischen Akuteinweisungen durch Mangelernährung gekennzeichnet sind (Lim 2012), und dass 23 % bis 76 % aller Hämodialysepatienten (einschließlich ambulanter Patienten) davon betroffen sind (Blumenkrantz 1980, Ikizler 1996, Pecoits-Filho 2002).

Verringerter Funktionsstatus und begleitende Mangelernährung tragen zu vermehrten Krankenhauseinweisungen, verlängerter Aufenthaltsdauer (und unweigerlich höheren medizinischen Kosten) und erhöhter Morbidität und Mortalität bei Patienten bei (Isabel 2003, Lim 2012). Angesichts der hohen Prävalenz dieser Merkmale bei Personen mit Nierenerkrankungen ist es wichtig, der Identifizierung neuer und wirksamer Mittel Priorität einzuräumen, um die Funktionsfähigkeit dieser Patienten zu erhalten und zu verbessern und ihren Ernährungszustand zu erhalten und Mangelernährung abzuschwächen.

Bisher gibt es keine Berichte über die Auswirkungen der Acthar-Geltherapie auf Nierenfunktion, Kraft, körperliche Leistungsfähigkeit, Ernährungszustand und Lebensqualität bei NDHD-Patienten. Diese Studie wird bestimmen, ob die Acthar-Gel-Therapie die allgemeine Nierenfunktion erhält oder verbessert, gemessen mit einer 24-Stunden-Urinstudie zu Studienbeginn und am Ende des Studienzeitraums. Darüber hinaus wird diese Studie bestimmen, ob die Acthar-Geltherapie den Ernährungs-, physischen und biochemischen Zustand in einer ambulanten nicht-diabetischen Hämodialysepopulation verbessern wird.