Sicurezza ed efficacia di Acthar Gel in una popolazione in dialisi ambulatoriale

Rapporti recenti hanno dimostrato che Acthar gel è efficace per indurre la remissione della proteinuria nei pazienti con sindrome nefrosica (Bomback 2011, 2012). Ci sono limitati rapporti pubblicati che documentano la risposta clinica (creatinina, proteinuria, albumina sierica e colesterolo) alla terapia con ACTHAR in una popolazione in emodialisi non diabetica. Oltre alla disfunzione renale e all'alto rischio di mortalità, gli individui che ricevono la dialisi hanno anche una forza ridotta, una bassa capacità di esercizio, una scarsa funzionalità fisica e una bassa qualità della vita (Edgell 1996, Johansen, 2001). I deficit di forza sono ben documentati in quelli con malattia renale allo stadio terminale [ESRD] (Cheema 2010, Yoda 2012). Ci sono diversi rapporti che documentano un'associazione tra forza e deficit di andatura e altre misure di prestazioni fisiche in persone con ESRD (Bohannon 1994, Fitts 1997, Segura-Orti 2011). È ben noto che le misure delle prestazioni fisiche possono prevedere il rischio di cadute e ospedalizzazione negli individui più anziani (Guralnik JM, 2000).

I deficit nelle prestazioni fisiche possono essere ulteriormente aggravati da un cattivo stato nutrizionale. Le persone con malattia renale cronica, in particolare nel contesto dell'emodialisi o della terapia sostitutiva renale cronica, sono spesso malnutrite e/o sono affette da uno stato anomalo dei micronutrienti (McMahon 2012). Inoltre, studi precedenti hanno dimostrato che più di un terzo dei ricoveri per acuti correlati alla nefrologia è caratterizzato da malnutrizione (Lim 2012) e che colpisce dal 23% al 76% di tutti i pazienti sottoposti a emodialisi (compresi i pazienti ambulatoriali) (Blumenkrantz 1980, Ikizler 1996, Pecoits-Filho 2002).

Il ridotto stato funzionale e la malnutrizione concomitante contribuiscono ad aumentare i ricoveri ospedalieri, prolungare la durata della degenza (e inevitabilmente, aumentare i costi medici) e aumentare la morbilità e la mortalità dei pazienti (Isabel 2003, Lim 2012). Data l'elevata prevalenza di queste caratteristiche nelle persone con malattia renale, è importante dare la priorità all'identificazione di mezzi nuovi ed efficaci con cui sostenere e migliorare la capacità funzionale di questi pazienti, mantenere il loro stato nutrizionale e attenuare la malnutrizione.

Ad oggi, non ci sono segnalazioni sull'impatto della terapia con Acthar gel sulla funzionalità renale, forza, prestazioni fisiche, stato nutrizionale e qualità della vita nei pazienti con NDHD. Questo studio determinerà se la terapia con Acthar gel manterrà o migliorerà la funzionalità renale complessiva misurata con lo studio delle urine delle 24 ore al basale e alla fine del periodo di studio. Inoltre, questo studio determinerà se la terapia con gel Acthar migliorerà lo stato nutrizionale, fisico e biochimico in una popolazione ambulatoriale non diabetica in emodialisi.