Innocuité et efficacité d'Acthar Gel dans une population de patients dialysés en ambulatoire

Des rapports récents ont démontré que le gel Acthar est efficace pour induire la rémission de la protéinurie chez les patients atteints du syndrome néphrotique (Bomback 2011, 2012). Il existe peu de rapports publiés documentant la réponse clinique (créatinine, protéinurie, albumine sérique et cholestérol) au traitement par ACTHAR dans une population non diabétique en hémodialyse. En plus d'un dysfonctionnement rénal et d'un risque élevé de mortalité, les personnes sous dialyse ont également une force réduite, une faible capacité d'exercice, un mauvais fonctionnement physique et une faible qualité de vie (Edgell 1996, Johansen, 2001). Les déficits de force sont bien documentés chez les personnes atteintes d'insuffisance rénale terminale [IRT] (Cheema 2010, Yoda 2012). Plusieurs rapports documentent une association entre les déficits de force et de marche et d'autres mesures de la performance physique chez les personnes atteintes d'IRT (Bohannon 1994, Fitts 1997, Segura-Orti 2011). Il est bien connu que les mesures de la performance physique peuvent prédire le risque de chute et d'hospitalisation chez les personnes âgées (Guralnik JM, 2000).

Les déficits de performance physique peuvent être encore aggravés par un mauvais état nutritionnel. Les personnes atteintes d'insuffisance rénale chronique, en particulier dans le cadre d'une hémodialyse ou d'une thérapie de remplacement rénal chronique, sont souvent mal nourries et/ou sont affectées par un statut anormal en micronutriments (McMahon 2012). De plus, des études antérieures ont montré que plus d'un tiers des admissions en soins aigus et liées à la néphrologie sont caractérisées par la malnutrition (Lim 2012) et qu'elle affecte de 23 % à 76 % de tous les patients sous hémodialyse (y compris les patients externes) (Blumenkrantz 1980, Ikizler 1996, Pécoits-Filho 2002).

La diminution de l'état fonctionnel et la malnutrition concomitante contribuent à l'augmentation des réadmissions à l'hôpital, à la prolongation de la durée du séjour (et inévitablement, à l'augmentation des coûts médicaux) et à l'augmentation de la morbidité et de la mortalité des patients (Isabel 2003, Lim 2012). Compte tenu de la forte prévalence de ces caractéristiques chez les personnes atteintes d'insuffisance rénale, il est important de prioriser l'identification de moyens nouveaux et efficaces permettant de maintenir et d'améliorer la capacité fonctionnelle de ces patients, de maintenir leur état nutritionnel et d'atténuer la malnutrition.

À ce jour, il n'existe aucun rapport sur l'impact de la thérapie par gel Acthar sur la fonction rénale, la force, les performances physiques, l'état nutritionnel et la qualité de vie des patients atteints de NDHD. Cette étude déterminera si la thérapie par gel Acthar maintiendra ou améliorera la fonction rénale globale telle que mesurée avec une étude d'urine de 24 heures au départ et à la fin de la période d'étude. En outre, cette étude déterminera si la thérapie par gel Acthar améliorera l'état nutritionnel, physique et biochimique d'une population ambulatoire non diabétique en hémodialyse.