Veiligheid en werkzaamheid van HP Acthar-gel bij een poliklinische dialysepopulatie

Recente rapporten hebben aangetoond dat Acthar-gel effectief is om remissie van proteïnurie te induceren bij patiënten met het nefrotisch syndroom (Bomback 2011, 2012). Er zijn beperkte gepubliceerde rapporten die de klinische respons (creatinine, proteïnurie, serumalbumine en cholesterol) op ACTHAR-therapie documenteren bij een niet-diabetische hemodialysepopulatie. Naast nierdisfunctie en een hoog risico op sterfte, hebben personen die dialyse ondergaan ook verminderde kracht, lage inspanningscapaciteit, slecht fysiek functioneren en een lage kwaliteit van leven (Edgell 1996, Johansen, 2001). Krachttekorten zijn goed gedocumenteerd bij mensen met End Stage Renal Disease [ESRD] (Cheema 2010, Yoda 2012). Er zijn verschillende rapporten die een verband documenteren tussen kracht- en looptekorten en andere metingen van fysieke prestaties bij personen met ESRD (Bohannon 1994, Fitts 1997, Segura-Orti 2011). Het is algemeen bekend dat metingen van fysieke prestaties het risico op vallen en ziekenhuisopname bij oudere personen kunnen voorspellen (Guralnik JM, 2000).

Tekorten aan fysieke prestaties kunnen verder worden verergerd door een slechte voedingstoestand. Personen met chronische nierziekte, met name in het kader van hemodialyse of chronische nierfunctievervangende therapie, zijn vaak ondervoed en/of hebben een abnormale status van micronutriënten (McMahon 2012). Bovendien hebben eerdere studies aangetoond dat meer dan een derde van de acute zorg, nefrologie-gerelateerde opnames wordt gekenmerkt door ondervoeding (Lim 2012), en dat het 23% - 76% van alle patiënten treft die hemodialyse ondergaan (inclusief poliklinische patiënten) (Blumenkrantz 1980, Ikizler 1996, Pecoits-Filho 2002).

Een verminderde functionele status en daarmee gepaard gaande ondervoeding dragen bij tot meer ziekenhuisopnames, een langer verblijf (en onvermijdelijk hogere medische kosten) en meer morbiditeit en mortaliteit bij patiënten (Isabel 2003, Lim 2012). Gezien de hoge prevalentie van deze kenmerken bij personen met een nierziekte, is het belangrijk prioriteit te geven aan de identificatie van nieuwe en effectieve manieren om het functionele vermogen van deze patiënten te behouden en te verbeteren, hun voedingsstatus te behouden en ondervoeding te verminderen.

Tot op heden zijn er geen meldingen van de impact van Acthar-geltherapie op de nierfunctie, kracht, fysieke prestaties, voedingsstatus en kwaliteit van leven bij NDHD-patiënten. Deze studie zal bepalen of HP Acthar-geltherapie de algehele nierfunctie zal behouden of verbeteren, zoals gemeten met een 24-uurs urineonderzoek bij aanvang en aan het einde van de onderzoeksperiode. Bovendien zal deze studie bepalen of Acthar-geltherapie de voedings-, fysieke en biochemische status zal verbeteren in een ambulante niet-diabetische hemodialysepopulatie.