尿素サイクル異常症の小児患者におけるヘパステムの有効性を評価する研究 (HEP002)
2020年10月13日 更新者：Promethera Therapeutics
尿素サイクル障害の小児患者における HepaStem の複数の輸液の前向き、非盲検、多施設、有効性および安全性研究
この研究の目的は、尿素サイクル障害に苦しむ小児患者における HepaStem 治療の有効性を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
5
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Badajoz、スペイン、06010
- Hospital Materno Infatil de Badajoz
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Barcelona、スペイン、08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron de Barcelona
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Málaga、スペイン、29011
- Hospital Materno Infantil de Málaga
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Lille、フランス、59037
- Hôpital Jeanne de FLANDRE, CHRU LILLE
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Brussels、ベルギー、1200
- Cliniques Universitaires Saint-luc
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Warszawa、ポーランド
- Instytut - Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳未満 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
主な包含基準:
- -注入前の12歳未満の小児患者
- 患者はUCDを呈しています
- 患者は門脈および枝の開存性を示し、通常の流速はドップラー US によって確認され、門脈および/または富裕層へのアクセス可能性を示します。
主な除外基準:
- 患者の疾患の重症度は軽度であり、標準治療下で容易にコントロールでき、再発する代謝危機はありません。
- -患者は肝移植の待機リストに登録されているか、研究の終了前に生体肝移植が予定されています。
- 患者は急性肝不全を呈しています。
- -患者は肝硬変の臨床的または放射線学的証拠を示します。
- -患者は、肝臓または肝臓外の悪性腫瘍を示しているか、その病歴があります。
- -患者には、既知の臨床的に重大な心奇形があります。
- -患者は静脈血栓症の個人歴があるか、スクリーニング時にプロテインS、プロテインC、抗トロンビンIII、および/または活性化プロテインC耐性（aPCR）の臨床的に重大な異常値を持っています。 家族歴が判明している場合は、完全な凝固検査を実施する必要があります。 上記のすべてのケースで、患者を研究に登録する前に、結果について PB と話し合う必要があります。
- -患者は透析によって治療された腎不全を持っているか持っています。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ヘパステム
目標総投与量 50x10E6 細胞/kg
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HepaStem は最大 4 回の注入日で投与され、注入日の間に 2 ～ 3 週間の間隔をあけて 8 週間にわたって投与されます。
細胞の目標総投与量は 50x10E6 細胞/kg 体重になります
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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De novo ureagenesis (C13 トレーサー法) によって決定される有効性
時間枠：最初の注入日から6m後
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最初の注入日から6m後
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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De novo ureagenesis (C13 トレーサー法) によって決定される有効性
時間枠：最初の注入日から 3、9、12 か月後
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最初の注入日から 3、9、12 か月後
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アンモニア (NH3) 値によって決定される有効性
時間枠：初回注入日から最大12か月
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初回注入日から最大12か月
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血漿中のアミノ酸によって決定される有効性
時間枠：初回注入日から最大12か月
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初回注入日から最大12か月
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代謝性代償不全の報告によって決定される有効性
時間枠：初回注入日から最大12か月
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初回注入日から最大12か月
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実際の支持療法のレポート、タンパク質制限の調整、およびアミノ酸サプリメントによって決定される有効性
時間枠：初回注入日から最大12か月
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初回注入日から最大12か月
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行動、認知スキル、および健康関連の生活の質の指標に関する決定されたレポートとしての有効性
時間枠：初回注入日から最大12か月
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初回注入日から最大12か月
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HepaStem 注入後 1 年間の安全性を評価する (複合)
時間枠：初回注入日から最大12か月
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(1) 臨床状態、(2) 門脈血行動態、(3) 肝臓、胆管および門脈系の形態、(4) 臨床検査、(5) ドナー特異的循環抗ウイルスの新規検出に関する安全性評価- ヒト白血球抗原 (HLA) 抗体、および/またはその他の免疫関連マーカー、(6) HepaStem、技術的介入、および併用治療に関連する重篤な有害事象および臨床的に重大な有害事象。
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初回注入日から最大12か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2014年10月1日
一次修了 (実際)
2017年3月1日
研究の完了 (実際)
2017年3月1日
試験登録日
最初に提出
2014年11月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年7月2日
最初の投稿 (見積もり)
2015年7月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年10月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年10月13日
最終確認日
2020年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- HEP002
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