Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus HepaStemin tehon arvioimiseksi ureakiertohäiriöissä lapsipotilailla (HEP002)

tiistai 13. lokakuuta 2020 päivittänyt: Promethera Therapeutics

Prospektiivinen, avoin, monikeskus-, teho- ja turvallisuustutkimus useista HepaStem-infuusioista ureakiertohäiriöissä lapsipotilailla

Tutkimuksen tavoitteena on arvioida HepaStem-hoidon tehokkuutta ureakiertohäiriöistä kärsivillä lapsipotilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

5

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-luc
  • Espanja
      • Badajoz, Espanja, 06010
        • Hospital Materno Infatil de Badajoz
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron de Barcelona
      • Málaga, Espanja, 29011
        • Hospital Materno Infantil de Málaga
  • Puola
      • Warszawa, Puola
        • Instytut - Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
  • Ranska
      • Lille, Ranska, 59037
        • Hôpital Jeanne de FLANDRE, CHRU LILLE

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 12 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Lapsipotilaat < 12 vuotta ennen infuusiota
  • Potilaalla on UCD
  • Potilaalla on porttilaskimon ja haarojen läpinäkyvyys normaalilla virtausnopeudella, kuten Doppler US -tutkimuksella vahvistetaan, ja porttilaskimon ja/tai sen omien saavutettavuudella.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Potilaalla on lievä sairauden vaikeusaste, helposti hallittavissa tavallisella hoitohoidolla, eikä toistuvia metabolisia kriisejä.
  • Potilas on rekisteröity maksansiirron jonotuslistalle tai hänelle on varattu elävän luovuttajan maksansiirto ennen tutkimuksen päättymistä.
  • Potilaalla on akuutti maksan vajaatoiminta.
  • Potilaalla on kliinisiä tai radiologisia todisteita maksakirroosista.
  • Potilaalla on tai hänellä on ollut maksan tai maksan ulkopuolinen pahanlaatuisuus.
  • Potilaalla on tunnettu kliinisesti merkittävä sydämen epämuodostuma.
  • Potilaalla on ollut laskimotromboosi tai hänellä on kliinisesti merkittävä poikkeava arvo proteiini S:n, proteiini C:n, anti-trombiini III:n ja/tai aktivoidun proteiini C -resistenssin (aPCR) suhteen seulonnassa. Jos suvussa on tiedossa, on suoritettava täydellinen koagulaatiotutkimus. Kaikissa edellä kuvatuissa tapauksissa tuloksista on keskusteltava PB:n kanssa ennen kuin potilas otetaan mukaan tutkimukseen.
  • Potilaalla oli tai on dialyysillä hoidettu munuaisten vajaatoiminta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: HepaStem
Tavoitekokonaisannos 50x10E6 solua/kg
Biologinen: HepaStem
HepaStem annetaan enintään 4 infuusiopäivänä, jaettuna 8 viikon ajanjaksolle, ja infuusiopäivien välillä on 2–3 viikon tauko. Solujen tavoitekokonaisannos on 50 x 10E6 solua/kg ruumiinpainoa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Teho määritettynä de novo ureageneesilla (C13-merkkiainemenetelmä)
Aikaikkuna: 6 minuuttia ensimmäisen infuusiopäivän jälkeen
6 minuuttia ensimmäisen infuusiopäivän jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Teho määritettynä de novo ureageneesilla (C13-merkkiainemenetelmä)
Aikaikkuna: 3, 9 ja 12 kuukautta ensimmäisen infuusiopäivän jälkeen
3, 9 ja 12 kuukautta ensimmäisen infuusiopäivän jälkeen
Tehokkuus määritettynä ammoniakki (NH3) -arvoilla
Aikaikkuna: enintään 12 kuukautta ensimmäisen infuusiopäivän jälkeen
enintään 12 kuukautta ensimmäisen infuusiopäivän jälkeen
Tehokkuus plasman aminohappojen perusteella
Aikaikkuna: enintään 12 kuukautta ensimmäisen infuusiopäivän jälkeen
enintään 12 kuukautta ensimmäisen infuusiopäivän jälkeen
Teho, joka on määritetty aineenvaihdunnan dekompensaatioiden raportissa
Aikaikkuna: enintään 12 kuukautta ensimmäisen infuusiopäivän jälkeen
enintään 12 kuukautta ensimmäisen infuusiopäivän jälkeen
Teho, joka on määritetty varsinaisesta tukihoidosta, proteiinirajoitusten säätämisestä ja aminohappolisäaineista
Aikaikkuna: enintään 12 kuukautta ensimmäisen infuusiopäivän jälkeen
enintään 12 kuukautta ensimmäisen infuusiopäivän jälkeen
Tehokkuus määritettynä raportti käyttäytymisestä, kognitiivisista taidoista ja terveyteen liittyvistä elämänlaatuindikaattoreista
Aikaikkuna: enintään 12 kuukautta ensimmäisen infuusiopäivän jälkeen
enintään 12 kuukautta ensimmäisen infuusiopäivän jälkeen
Turvallisuuden arvioiminen vuoden aikana HepaStem-infuusioiden jälkeen (komposiitti)
Aikaikkuna: enintään 12 kuukautta ensimmäisen infuusiopäivän jälkeen
Turvallisuusarviointi: (1) kliininen tila, (2) porttilaskimon hemodynamiikka, (3) maksan, sappitiehyiden ja portaalijärjestelmän morfologia, (4) laboratoriotestit, (5) luovuttajaspesifisten verenkierron antibioottien de novo havaitseminen -ihmisen leukosyyttiantigeenin (HLA) vasta-aineet ja/tai muut immuunijärjestelmään liittyvät markkerit, (6) vakavat haittatapahtumat ja kliinisesti merkittävät haittatapahtumat, jotka liittyvät HepaStemiin, tekniseen toimenpiteeseen ja samanaikaisiin hoitoihin.
enintään 12 kuukautta ensimmäisen infuusiopäivän jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Promethera Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 1. lokakuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 6. marraskuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 2. heinäkuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 3. heinäkuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 19. lokakuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 13. lokakuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. lokakuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HEP002

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset HepaStem

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Austria

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa