Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å evaluere effekten av HepaStem i ureasyklusforstyrrelser pediatriske pasienter (HEP002)

13. oktober 2020 oppdatert av: Promethera Therapeutics

Prospektiv, åpen etikett-, multisenter-, effektivitets- og sikkerhetsstudie av flere infusjoner av hepastem hos ureasyklusforstyrrelser pediatriske pasienter

Målet med studien er å vurdere effekten av HepaStem-behandling hos pediatriske pasienter som lider av ureasyklusforstyrrelser.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-luc
  • Frankrike
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Hôpital Jeanne de FLANDRE, CHRU LILLE
  • Polen
      • Warszawa, Polen
        • Instytut - Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
  • Spania
      • Badajoz, Spania, 06010
        • Hospital Materno Infatil de Badajoz
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron de Barcelona
      • Málaga, Spania, 29011
        • Hospital Materno Infantil de Málaga

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 12 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Hovedinkluderingskriterier:

  • Pediatriske pasienter < 12 år før infusjon
  • Pasienten har UCD
  • Pasienten viser åpenhet av portvenen og grenene, med normal strømningshastighet bekreftet av Doppler US og tilgjengelighet for portvenen og/eller overflod.

Hovedekskluderingskriterier:

  • Pasienten har mild sykdomsgrad, lett kontrollert under standardbehandling, uten tilbakevendende metabolske kriser.
  • Pasienten er registrert på en levertransplantasjonsventeliste eller er planlagt for levertransplantasjon fra levende donor før slutten av studien.
  • Pasienten har akutt leversvikt.
  • Pasienten presenterer kliniske eller radiologiske bevis på levercirrhose.
  • Pasienten har eller har en historie med lever- eller ekstrahepatisk malignitet.
  • Pasienten har en kjent klinisk signifikant hjertemisdannelse.
  • Pasienten har en personlig historie med venøs trombose, eller har en klinisk signifikant unormal verdi for protein S, protein C, antitrombin III og/eller aktivert Protein C-resistens (aPCR) ved screening. Ved kjent familiehistorie bør en fullstendig koagulasjonsopparbeidelse utføres. I alle ovenfor beskrevne tilfeller må resultatene diskuteres med PB før pasienten meldes inn i studien.
  • Pasienten hadde eller har en nyresvikt behandlet med dialyse.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: HepaStem
Mål totaldose 50x10E6 celler/kg
Biologisk: HepaStem
HepaStem vil bli administrert i maksimalt 4 infusjonsdager, fordelt over en 8-ukers periode med et intervall på 2 til 3 uker mellom infusjonsdagene. Mål totaldosen av celler vil være 50x10E6 celler/kg kroppsvekt

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Effekt som bestemt ved de novo ureagenese (C13 sporingsmetode)
Tidsramme: 6 m etter første infusjonsdag
6 m etter første infusjonsdag

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effekt som bestemt ved de novo ureagenese (C13 sporingsmetode)
Tidsramme: 3, 9 og 12 måneder etter første infusjonsdag
3, 9 og 12 måneder etter første infusjonsdag
Effekt som bestemt av Ammoniakk (NH3) verdier
Tidsramme: opptil 12 måneder etter første infusjonsdag
opptil 12 måneder etter første infusjonsdag
Effekt som bestemt av aminosyrer i plasma
Tidsramme: opptil 12 måneder etter første infusjonsdag
opptil 12 måneder etter første infusjonsdag
Effekt som bestemt av rapport om metabolske dekompensasjoner
Tidsramme: opptil 12 måneder etter første infusjonsdag
opptil 12 måneder etter første infusjonsdag
Effekt som bestemt av rapport om faktisk støttende behandling, justering av proteinrestriksjon og aminosyretilskudd
Tidsramme: opptil 12 måneder etter første infusjonsdag
opptil 12 måneder etter første infusjonsdag
Effekt som bestemt rapport om atferd, kognitive ferdigheter og helserelaterte livskvalitetsindikatorer
Tidsramme: opptil 12 måneder etter første infusjonsdag
opptil 12 måneder etter første infusjonsdag
For å evaluere sikkerheten i løpet av året etter HepaStem-infusjoner (kompositt)
Tidsramme: opptil 12 måneder etter første infusjonsdag
Sikkerhetsevaluering når det gjelder (1) klinisk status, (2) portvenehemodynamikk, (3) morfologi av leveren, gallegangene og portalsystemet, (4) laboratorietester, (5) De novo deteksjon av donorspesifikke sirkulerende anti -humane leukocyttantigen (HLA) antistoffer, og/eller andre immunrelaterte markører, (6) alvorlige bivirkninger og klinisk signifikante bivirkninger relatert til HepaStem, teknisk intervensjon og samtidig behandling.
opptil 12 måneder etter første infusjonsdag

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Promethera Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. oktober 2014

Primær fullføring (Faktiske)

1. mars 2017

Studiet fullført (Faktiske)

1. mars 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. november 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. juli 2015

Først lagt ut (Anslag)

3. juli 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. oktober 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. oktober 2020

Sist bekreftet

1. oktober 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HEP002

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på HepaStem

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Gabon

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere