Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány a HepaStem hatékonyságának értékelésére karbamidciklus-zavarban szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegeknél (HEP002)

2020. október 13. frissítette: Promethera Therapeutics

Prospektív, nyílt, többközpontú, hatékonysági és biztonsági tanulmány számos HepaStem infúzióról karbamidciklus-zavarokban szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegeknél

A vizsgálat célja a HepaStem kezelés hatékonyságának felmérése karbamidciklus-zavarban szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

5

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Belgium
      • Brussels, Belgium, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
  • Franciaország
      • Lille, Franciaország, 59037
        • Hôpital Jeanne de FLANDRE, CHRU LILLE
  • Lengyelország
      • Warszawa, Lengyelország
        • Instytut - Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
  • Spanyolország
      • Badajoz, Spanyolország, 06010
        • Hospital Materno Infatil de Badajoz
      • Barcelona, Spanyolország, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron de Barcelona
      • Málaga, Spanyolország, 29011
        • Hospital Materno Infantil de Málaga

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 12 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Fő felvételi kritériumok:

  • Gyermekgyógyászati ​​betegek < 12 évvel az infúzió előtt
  • A beteg UCD-vel jelentkezik
  • A páciens a portális véna és az ágak átjárhatóságát mutatja, normál áramlási sebességgel, amint azt Doppler US-vizsgálat megerősítette, valamint a portális véna és/vagy a vénák hozzáférhetősége.

Fő kizárási kritériumok:

  • A beteg betegsége enyhe súlyosságú, a szokásos gondozási terápia mellett könnyen kontrollálható, nincs visszatérő anyagcsere-válság.
  • A páciens a vizsgálat befejezése előtt szerepel a májátültetési várólistán, vagy élődonoros májátültetésre tervezik.
  • A beteg akut májelégtelenséget mutat.
  • A betegnél a májcirrózis klinikai vagy radiológiai jelei vannak.
  • A beteg máj- vagy extrahepatikus rosszindulatú daganatot mutat, vagy kórtörténetében szerepel.
  • A betegnek ismert, klinikailag jelentős szívfejlődési rendellenessége van.
  • A betegnek személyes anamnézisében vénás trombózis szerepel, vagy a szűrés során a protein S, protein C, anti-trombin III és/vagy aktivált protein C rezisztencia (aPCR) klinikailag jelentős abnormális értéket mutat. Ismert családi anamnézis esetén teljes véralvadási vizsgálatot kell végezni. Minden fent leírt esetben az eredményeket meg kell beszélni a PB-vel, mielőtt a beteget bevonják a vizsgálatba.
  • A betegnek dialízissel kezelt veseelégtelensége volt vagy van.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: HepaStem
A teljes céldózis 50x10E6 sejt/kg
Biológiai: HepaStem
A HepaStem beadása legfeljebb 4 infúziós nap alatt történik, 8 hetes időszakra elosztva, az infúziós napok között 2-3 hetes időközzel. A sejtek megcélzott összdózisa 50x10E6 sejt/testtömeg-kg

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Hatékonyság de novo ureagenesis segítségével (C13 nyomjelző módszer) meghatározva
Időkeret: az első infúziós nap után 6 órával
az első infúziós nap után 6 órával

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Hatékonyság de novo ureagenesis segítségével (C13 nyomjelző módszer) meghatározva
Időkeret: az első infúziós nap után 3, 9 és 12 hónappal
az első infúziós nap után 3, 9 és 12 hónappal
Az ammónia (NH3) értékekkel meghatározott hatékonyság
Időkeret: az első infúziós napot követő 12 hónapig
az első infúziós napot követő 12 hónapig
A hatékonyságot a plazmában lévő aminosavak határozzák meg
Időkeret: az első infúziós napot követő 12 hónapig
az első infúziós napot követő 12 hónapig
Az anyagcsere-dekompenzációról szóló jelentés alapján meghatározott hatékonyság
Időkeret: az első infúziós napot követő 12 hónapig
az első infúziós napot követő 12 hónapig
A tényleges szupportív kezelésről, a fehérjekorlátozás módosításáról és az aminosav-kiegészítőkről szóló jelentésben meghatározott hatékonyság
Időkeret: az első infúziós napot követő 12 hónapig
az első infúziós napot követő 12 hónapig
Hatékonyság mint meghatározott jelentés a viselkedésről, a kognitív készségekről és az egészséggel kapcsolatos életminőség-mutatókról
Időkeret: az első infúziós napot követő 12 hónapig
az első infúziós napot követő 12 hónapig
A biztonságosság értékelése az év során a HepaStem infúziókat követően (kompozit)
Időkeret: az első infúziós napot követő 12 hónapig
Biztonsági értékelés (1) klinikai állapot, (2) portális véna hemodinamika, (3) máj, epeutak és portális rendszer morfológiája, (4) laboratóriumi vizsgálatok, (5) donorspecifikus keringési antitestek de novo kimutatása -humán leukocita antigén (HLA) antitestek és/vagy egyéb immunrendszerrel kapcsolatos markerek, (6) súlyos nemkívánatos események és klinikailag jelentős nemkívánatos események a HepaStem-mel, technikai beavatkozással és egyidejű kezelésekkel kapcsolatban.
az első infúziós napot követő 12 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Promethera Therapeutics

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2014. október 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. március 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. november 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. július 2.

Első közzététel (Becslés)

2015. július 3.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. október 19.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. október 13.

Utolsó ellenőrzés

2020. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • HEP002

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel