Studie k hodnocení účinnosti HepaStem u pediatrických pacientů s poruchami cyklu močoviny (HEP002)
13. října 2020 aktualizováno: Promethera Therapeutics
Prospektivní, otevřená, multicentrická studie účinnosti a bezpečnosti několika infuzí HepaStem u dětských pacientů s poruchami cyklu močoviny
Cílem studie je posoudit účinnost léčby HepaStem u dětských pacientů trpících poruchami cyklu močoviny.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
5
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Brussels, Belgie, 1200
- Cliniques Universitaires Saint-luc
-
-
-
-
-
Lille, Francie, 59037
- Hôpital Jeanne de FLANDRE, CHRU LILLE
-
-
-
-
-
Warszawa, Polsko
- Instytut - Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Badajoz, Španělsko, 06010
- Hospital Materno Infatil de Badajoz
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron de Barcelona
-
Málaga, Španělsko, 29011
- Hospital Materno Infantil de Málaga
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Ne starší než 12 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Hlavní kritéria pro zařazení:
- Pediatričtí pacienti < 12 let před infuzí
- Pacient má UCD
- Pacient vykazuje průchodnost portální žíly a větví, s normální rychlostí proudění, jak bylo potvrzeno Dopplerem US, a dostupností portální žíly a/nebo afluantů.
Hlavní kritéria vyloučení:
- Pacient má mírnou závažnost onemocnění, snadno kontrolovatelnou standardní léčebnou terapií, bez opakovaných metabolických krizí.
- Pacient je registrován na čekací listině na transplantaci jater nebo je naplánována transplantace jater od žijícího dárce před koncem studie.
- Pacient má akutní jaterní selhání.
- Pacient má klinické nebo radiologické známky jaterní cirhózy.
- Pacient má nebo má v anamnéze jaterní nebo extrahepatální malignitu.
- Pacient má známou klinicky významnou srdeční malformaci.
- Pacient má v osobní anamnéze žilní trombózu nebo má klinicky významnou abnormální hodnotu proteinu S, proteinu C, antitrombinu III a/nebo aktivované rezistence na protein C (aPCR) při screeningu. V případě známé rodinné anamnézy by mělo být provedeno kompletní koagulační vyšetření. Ve všech výše popsaných případech je třeba výsledky prodiskutovat s PB před zařazením pacienta do studie.
- Pacient měl nebo má renální insuficienci léčenou dialýzou.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: HepaStem
Cílová celková dávka 50x10E6 buněk/kg
|
HepaStem bude podáván v maximálně 4 dnech infuze, rozložených do 8týdenního období s intervalem 2 až 3 týdnů mezi dny infuze.
Cílová celková dávka buněk bude 50x10E6 buněk/kg tělesné hmotnosti
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Účinnost stanovená de novo ureagenezí (metoda traceru C13)
Časové okno: v 6m den po první infuzi
|
v 6m den po první infuzi
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Účinnost stanovená de novo ureagenezí (metoda traceru C13)
Časové okno: ve 3, 9 a 12 měsících po prvním dni infuze
|
ve 3, 9 a 12 měsících po prvním dni infuze
|
|
|
Účinnost stanovena hodnotami amoniaku (NH3).
Časové okno: až 12 měsíců po dni první infuze
|
až 12 měsíců po dni první infuze
|
|
|
Účinnost stanovená aminokyselinami v plazmě
Časové okno: až 12 měsíců po dni první infuze
|
až 12 měsíců po dni první infuze
|
|
|
Účinnost stanovená zprávou o metabolických dekompenzacích
Časové okno: až 12 měsíců po dni první infuze
|
až 12 měsíců po dni první infuze
|
|
|
Účinnost stanovena zprávou o aktuální podpůrné léčbě, úpravě omezení bílkovin a doplňcích aminokyselin
Časové okno: až 12 měsíců po dni první infuze
|
až 12 měsíců po dni první infuze
|
|
|
Stanovená účinnost podává zprávu o chování, kognitivních dovednostech a ukazatelích kvality života souvisejících se zdravím
Časové okno: až 12 měsíců po dni první infuze
|
až 12 měsíců po dni první infuze
|
|
|
K vyhodnocení bezpečnosti během roku po infuzích HepaStem (kompozitní)
Časové okno: až 12 měsíců po dni první infuze
|
Hodnocení bezpečnosti z hlediska (1) klinického stavu, (2) hemodynamiky portální žíly, (3) morfologie jater, žlučových cest a portálního systému, (4) laboratorních testů, (5) de novo detekce cirkulujících anti -protilátky proti lidskému leukocytárnímu antigenu (HLA) a/nebo jiné imunosouvisející markery, (6) závažné nežádoucí příhody a klinicky významné nežádoucí příhody související s HepaStem, technickou intervencí a souběžnou léčbou.
|
až 12 měsíců po dni první infuze
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. října 2014
Primární dokončení (Aktuální)
1. března 2017
Dokončení studie (Aktuální)
1. března 2017
Termíny zápisu do studia
První předloženo
6. listopadu 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
2. července 2015
První zveřejněno (Odhad)
3. července 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
19. října 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
13. října 2020
Naposledy ověřeno
1. října 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Metabolické choroby
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolismus, vrozené chyby
- Nemoci mozku, Metabolické
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Metabolismus aminokyselin, vrozené chyby
- Choroba
- Poruchy cyklu močoviny, vrozené
Další identifikační čísla studie
- HEP002
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .