요소주기 장애 소아 환자에서 HepaStem의 효능 평가 연구(HEP002)
2020년 10월 13일 업데이트: Promethera Therapeutics
요소 주기 장애 소아 환자에서 여러 가지 HepaStem 주입에 대한 전향적, 오픈 라벨, 다기관, 효능 및 안전성 연구
이 연구의 목적은 요소 순환 장애를 앓고 있는 소아 환자에서 HepaStem 치료의 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
5
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Brussels, 벨기에, 1200
- Cliniques Universitaires Saint-luc
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Badajoz, 스페인, 06010
- Hospital Materno Infatil de Badajoz
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Barcelona, 스페인, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron de Barcelona
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Málaga, 스페인, 29011
- Hospital Materno Infantil de Málaga
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Warszawa, 폴란드
- Instytut - Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
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Lille, 프랑스, 59037
- Hôpital Jeanne de FLANDRE, CHRU LILLE
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이하 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
주요 포함 기준:
- 주입 전 12년 미만의 소아 환자
- 환자는 UCD로 제시
- 환자는 Doppler US로 확인된 정상 유속 및 문맥 및/또는 부유물에 대한 접근 가능성과 함께 문맥 및 가지의 개통성을 보입니다.
주요 배제 기준:
- 환자는 질병의 중증도가 경미하고 표준 치료 요법으로 쉽게 조절되며 재발성 대사 위기가 없습니다.
- 환자가 간 이식 대기자 명단에 등록되어 있거나 연구 종료 전에 생체 기증자 간 이식이 예정되어 있습니다.
- 환자는 급성 간부전을 나타냅니다.
- 환자는 간경화의 임상적 또는 방사선학적 증거를 제시합니다.
- 환자는 간 또는 간외 악성종양의 병력이 있거나 이력이 있습니다.
- 환자는 임상적으로 유의한 심장 기형이 있는 것으로 알려져 있습니다.
- 환자는 정맥 혈전증의 개인 병력이 있거나 스크리닝 시 단백질 S, 단백질 C, 항트롬빈 III 및/또는 활성화된 단백질 C 저항(aPCR)에 대해 임상적으로 유의미한 비정상적인 값을 가지고 있습니다. 가족력이 있는 경우 완전한 응고 검사를 시행해야 합니다. 위에서 설명한 모든 경우에 환자를 연구에 등록하기 전에 PB와 결과를 논의해야 합니다.
- 환자는 투석으로 치료받은 신부전이 있었거나 가지고 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 헤파스템
목표 총 투여량 50x10E6 cells/kg
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HepaStem은 주입일 사이에 2~3주 간격으로 8주 기간에 걸쳐 최대 4일의 주입일에 투여됩니다.
세포의 목표 총 투여량은 50x10E6 세포/kg 체중입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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De novo ureagenesis(C13 추적자 방법)에 의해 결정된 효능
기간: 첫 번째 주입 후 6m에서
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첫 번째 주입 후 6m에서
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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De novo ureagenesis(C13 추적자 방법)에 의해 결정된 효능
기간: 첫 주입일로부터 3, 9, 12개월에
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첫 주입일로부터 3, 9, 12개월에
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암모니아(NH3) 값으로 결정된 효능
기간: 최초 주입일로부터 최대 12개월
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최초 주입일로부터 최대 12개월
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혈장 내 아미노산에 의해 결정되는 효능
기간: 최초 주입일로부터 최대 12개월
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최초 주입일로부터 최대 12개월
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대사 부전 보고에 의해 결정된 효능
기간: 최초 주입일로부터 최대 12개월
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최초 주입일로부터 최대 12개월
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실제 지지 요법, 단백질 제한 및 아미노산 보충제의 조정에 대한 보고서에 의해 결정된 효능
기간: 최초 주입일로부터 최대 12개월
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최초 주입일로부터 최대 12개월
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행동, 인지 능력 및 건강 관련 삶의 질 지표에 대한 결정된 보고서로서의 효능
기간: 최초 주입일로부터 최대 12개월
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최초 주입일로부터 최대 12개월
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HepaStem 주입 후 1년 동안의 안전성 평가(복합)
기간: 최초 주입일로부터 최대 12개월
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(1) 임상 상태, (2) 문맥 혈류역학, (3) 간, 담관 및 문맥계의 형태학, (4) 실험실 검사, (5) 기증자 특정 순환 항진균제의 De novo 검출 측면에서 안전성 평가 -인간 백혈구 항원(HLA) 항체 및/또는 기타 면역 관련 마커, (6) HepaStem, 기술적 개입 및 병용 치료와 관련된 중대한 부작용 및 임상적으로 유의미한 부작용.
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최초 주입일로부터 최대 12개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2014년 10월 1일
기본 완료 (실제)
2017년 3월 1일
연구 완료 (실제)
2017년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 11월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 7월 2일
처음 게시됨 (추정)
2015년 7월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 10월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 10월 13일
마지막으로 확인됨
2020년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- HEP002
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