Estudo para avaliar a eficácia do HepaStem em pacientes pediátricos com distúrbios do ciclo da uréia (HEP002)
13 de outubro de 2020 atualizado por: Promethera Therapeutics
Estudo prospectivo, aberto, multicêntrico, de eficácia e segurança de várias infusões de HepaStem em pacientes pediátricos com distúrbios do ciclo da uréia
O objetivo do estudo é avaliar a eficácia do tratamento com HepaStem em pacientes pediátricos que sofrem de distúrbios do ciclo da ureia.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
5
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Brussels, Bélgica, 1200
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
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Badajoz, Espanha, 06010
- Hospital Materno Infatil de Badajoz
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Barcelona, Espanha, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron de Barcelona
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Málaga, Espanha, 29011
- Hospital Materno Infantil de Málaga
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Lille, França, 59037
- Hôpital Jeanne de FLANDRE, CHRU LILLE
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Warszawa, Polônia
- Instytut - Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 12 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Pacientes pediátricos < 12 anos antes da infusão
- Paciente apresenta UCD
- Paciente apresenta perviedade da veia porta e ramos, com velocidade de fluxo normal confirmada por US Doppler e acessibilidade da veia porta e/ou afluentes.
Principais Critérios de Exclusão:
- Paciente apresenta gravidade leve da doença, facilmente controlada com terapia padrão, sem crises metabólicas recorrentes.
- O paciente está inscrito em uma lista de espera para transplante de fígado ou está agendado para transplante de fígado de doador vivo antes do final do estudo.
- Paciente apresenta insuficiência hepática aguda.
- Paciente apresenta evidência clínica ou radiológica de cirrose hepática.
- O paciente apresenta ou tem história de malignidade hepática ou extra-hepática.
- O paciente tem uma malformação cardíaca clinicamente significativa conhecida.
- O paciente tem um histórico pessoal de trombose venosa ou tem um valor anormal clinicamente significativo para proteína S, proteína C, antitrombina III e/ou resistência à proteína C ativada (aPCR) na triagem. Em caso de história familiar conhecida, deve-se realizar uma avaliação completa da coagulação. Em todos os casos descritos acima, os resultados precisam ser discutidos com PB antes de inscrever o paciente no estudo.
- O paciente teve ou tem insuficiência renal tratada por diálise.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: HepaStem
Dose total alvo 50x10E6 células/kg
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HepaStem será administrado em no máximo 4 dias de infusão, distribuídos por um período de 8 semanas com um intervalo de 2 a 3 semanas entre os dias de infusão.
A dose total alvo de células será de 50x10E6 células/kg de peso corporal
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Eficácia determinada pela ureagênese de novo (método do marcador C13)
Prazo: aos 6m após o primeiro dia de infusão
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aos 6m após o primeiro dia de infusão
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Eficácia determinada pela ureagênese de novo (método do marcador C13)
Prazo: aos 3, 9 e 12 meses após o primeiro dia de infusão
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aos 3, 9 e 12 meses após o primeiro dia de infusão
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Eficácia determinada pelos valores de Amônia (NH3)
Prazo: até 12 meses após o primeiro dia de infusão
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até 12 meses após o primeiro dia de infusão
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Eficácia determinada por aminoácidos no plasma
Prazo: até 12 meses após o primeiro dia de infusão
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até 12 meses após o primeiro dia de infusão
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Eficácia determinada pelo relatório de descompensações metabólicas
Prazo: até 12 meses após o primeiro dia de infusão
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até 12 meses após o primeiro dia de infusão
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Eficácia determinada pelo relatório do tratamento de suporte real, ajuste da restrição de proteínas e suplementos de aminoácidos
Prazo: até 12 meses após o primeiro dia de infusão
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até 12 meses após o primeiro dia de infusão
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Relatório de eficácia conforme determinado sobre comportamento, habilidades cognitivas e indicadores de qualidade de vida relacionados à saúde
Prazo: até 12 meses após o primeiro dia de infusão
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até 12 meses após o primeiro dia de infusão
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Avaliar a segurança durante o ano seguinte às infusões de HepaStem (composto)
Prazo: até 12 meses após o primeiro dia de infusão
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Avaliação de segurança em termos de (1) estado clínico, (2) hemodinâmica da veia porta, (3) morfologia do fígado, ductos biliares e sistema portal, (4) exames laboratoriais, (5) detecção de novo de anticorpos circulantes específicos do doador -anticorpos do antígeno leucocitário humano (HLA) e/ou outros marcadores relacionados ao sistema imunológico, (6) eventos adversos graves e eventos adversos clinicamente significativos relacionados ao HepaStem, intervenção técnica e tratamentos concomitantes.
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até 12 meses após o primeiro dia de infusão
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de outubro de 2014
Conclusão Primária (Real)
1 de março de 2017
Conclusão do estudo (Real)
1 de março de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de novembro de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
2 de julho de 2015
Primeira postagem (Estimativa)
3 de julho de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
19 de outubro de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de outubro de 2020
Última verificação
1 de outubro de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Metabolismo de Aminoácidos, Erros Inatos
- Doença
- Distúrbios Inatos do Ciclo da Uréia
Outros números de identificação do estudo
- HEP002
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