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Étude pour évaluer l'efficacité d'HepaStem chez les patients pédiatriques souffrant de troubles du cycle de l'urée (HEP002)

13 octobre 2020 mis à jour par: Promethera Therapeutics

Étude prospective, ouverte, multicentrique, d'efficacité et d'innocuité de plusieurs perfusions d'HepaStem chez des patients pédiatriques présentant des troubles du cycle de l'urée

L'objectif de l'étude est d'évaluer l'efficacité du traitement HepaStem chez les patients pédiatriques souffrant de troubles du cycle de l'urée.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

5

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Belgique
      • Brussels, Belgique, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
  • Espagne
      • Badajoz, Espagne, 06010
        • Hospital Materno Infatil de Badajoz
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron de Barcelona
      • Málaga, Espagne, 29011
        • Hospital Materno Infantil de Málaga
  • France
      • Lille, France, 59037
        • Hôpital Jeanne de FLANDRE, CHRU LILLE
  • Pologne
      • Warszawa, Pologne
        • Instytut - Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 12 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Principaux critères d'inclusion :

  • Patients pédiatriques < 12 ans avant la perfusion
  • Le patient présente un UCD
  • Le patient montre une perméabilité de la veine porte et des branches, avec une vitesse d'écoulement normale confirmée par l'échographie Doppler et une accessibilité de la veine porte et/ou des affluents.

Principaux critères d'exclusion :

  • Le patient a une gravité légère de la maladie, facilement contrôlée par un traitement standard, sans crises métaboliques récurrentes.
  • Le patient est inscrit sur une liste d'attente de greffe de foie ou est programmé pour une greffe de foie de donneur vivant avant la fin de l'étude.
  • Le patient présente une insuffisance hépatique aiguë.
  • Le patient présente des signes cliniques ou radiologiques de cirrhose du foie.
  • Le patient présente ou a des antécédents de malignité hépatique ou extrahépatique.
  • Le patient a une malformation cardiaque cliniquement significative connue.
  • Le patient a des antécédents personnels de thrombose veineuse ou présente une valeur anormale cliniquement significative pour la protéine S, la protéine C, l'anti-thrombine III et / ou la résistance à la protéine C activée (aPCR) lors du dépistage. En cas d'antécédents familiaux connus, un bilan de coagulation complet doit être réalisé. Dans tous les cas décrits ci-dessus, les résultats doivent être discutés avec PB avant d'inscrire le patient à l'étude.
  • Le patient avait ou a une insuffisance rénale traitée par dialyse.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: HepaStem
Dose totale cible 50x10E6 cellules/kg
Biologique: HepaStem
HepaStem sera administré en 4 jours de perfusion maximum, répartis sur une période de 8 semaines avec un intervalle de 2 à 3 semaines entre les jours de perfusion. La dose totale cible de cellules sera de 50x10E6 cellules/kg de poids corporel

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Efficacité déterminée par uréogenèse de novo (méthode du traceur C13)
Délai: à 6 m après le premier jour de perfusion
à 6 m après le premier jour de perfusion

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité déterminée par uréogenèse de novo (méthode du traceur C13)
Délai: à 3, 9 et 12 mois après le premier jour de perfusion
à 3, 9 et 12 mois après le premier jour de perfusion
Efficacité déterminée par les valeurs d'ammoniac (NH3)
Délai: jusqu'à 12 mois après le premier jour de perfusion
jusqu'à 12 mois après le premier jour de perfusion
Efficacité déterminée par les acides aminés dans le plasma
Délai: jusqu'à 12 mois après le premier jour de perfusion
jusqu'à 12 mois après le premier jour de perfusion
Efficacité déterminée par le rapport des décompensations métaboliques
Délai: jusqu'à 12 mois après le premier jour de perfusion
jusqu'à 12 mois après le premier jour de perfusion
Efficacité déterminée par le rapport sur le traitement de soutien réel, l'ajustement de la restriction protéique et les suppléments d'acides aminés
Délai: jusqu'à 12 mois après le premier jour de perfusion
jusqu'à 12 mois après le premier jour de perfusion
Rapport d'efficacité déterminé sur le comportement, les capacités cognitives et les indicateurs de qualité de vie liés à la santé
Délai: jusqu'à 12 mois après le premier jour de perfusion
jusqu'à 12 mois après le premier jour de perfusion
Pour évaluer la sécurité au cours de l'année suivant les perfusions d'HepaStem (composite)
Délai: jusqu'à 12 mois après le premier jour de perfusion
Évaluation de l'innocuité en termes de (1) statut clinique, (2) hémodynamique de la veine porte, (3) morphologie du foie, des voies biliaires et du système porte, (4) tests de laboratoire, (5) détection de novo d'anticorps circulants spécifiques au donneur - des anticorps contre l'antigène des leucocytes humains (HLA) et/ou d'autres marqueurs liés au système immunitaire, (6) des événements indésirables graves et des événements indésirables cliniquement significatifs liés à HepaStem, à une intervention technique et à des traitements concomitants.
jusqu'à 12 mois après le premier jour de perfusion

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Promethera Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 octobre 2014

Achèvement primaire (Réel)

1 mars 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

1 mars 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 novembre 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 juillet 2015

Première publication (Estimation)

3 juillet 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

19 octobre 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 octobre 2020

Dernière vérification

1 octobre 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • HEP002

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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