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Estudio para evaluar la eficacia de HepaStem en pacientes pediátricos con trastornos del ciclo de la urea (HEP002)

13 de octubre de 2020 actualizado por: Promethera Therapeutics

Estudio prospectivo, abierto, multicéntrico, de eficacia y seguridad de varias infusiones de HepaStem en pacientes pediátricos con trastornos del ciclo de la urea

El objetivo del estudio es evaluar la eficacia del tratamiento con HepaStem en pacientes pediátricos que padecen trastornos del ciclo de la urea.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

5

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
  • España
      • Badajoz, España, 06010
        • Hospital Materno Infatil de Badajoz
      • Barcelona, España, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron de Barcelona
      • Málaga, España, 29011
        • Hospital Materno Infantil de Málaga
  • Francia
      • Lille, Francia, 59037
        • Hôpital Jeanne de FLANDRE, CHRU LILLE
  • Polonia
      • Warszawa, Polonia
        • Instytut - Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 12 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Principales Criterios de Inclusión:

  • Pacientes pediátricos < 12 años antes de la infusión
  • El paciente presenta UCD
  • El paciente muestra permeabilidad de la vena porta y sus ramas, con velocidad de flujo normal confirmada por US Doppler y accesibilidad de la vena porta y/o afluentes.

Principales Criterios de Exclusión:

  • El paciente tiene una gravedad leve de la enfermedad, que se controla fácilmente con el tratamiento estándar, sin crisis metabólicas recurrentes.
  • El paciente está registrado en una lista de espera de trasplante de hígado o está programado para un trasplante de hígado de donante vivo antes del final del estudio.
  • El paciente presenta insuficiencia hepática aguda.
  • El paciente presenta evidencia clínica o radiológica de cirrosis hepática.
  • El paciente presenta o tiene antecedentes de malignidad hepática o extrahepática.
  • El paciente tiene una malformación cardíaca clínicamente significativa conocida.
  • El paciente tiene antecedentes personales de trombosis venosa o tiene un valor anormal clínicamente significativo de proteína S, proteína C, antitrombina III y/o resistencia a la proteína C activada (aPCR) en la selección. En caso de antecedentes familiares conocidos, se debe realizar un estudio completo de coagulación. En todos los casos descritos anteriormente, los resultados deben discutirse con PB antes de inscribir al paciente en el estudio.
  • El paciente tenía o tiene una insuficiencia renal tratada con diálisis.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: HepaStem
Dosis total objetivo 50x10E6 células/kg
Biológico: HepaStem
HepaStem se administrará en un máximo de 4 días de infusión, distribuidos en un período de 8 semanas con un intervalo de 2 a 3 semanas entre los días de infusión. La dosis total objetivo de células será de 50x10E6 células/kg de peso corporal

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Eficacia determinada por ureagénesis de novo (método de trazador C13)
Periodo de tiempo: a los 6 m después del primer día de infusión
a los 6 m después del primer día de infusión

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eficacia determinada por ureagénesis de novo (método de trazador C13)
Periodo de tiempo: a los 3, 9 y 12 meses después del primer día de infusión
a los 3, 9 y 12 meses después del primer día de infusión
Eficacia determinada por los valores de amoníaco (NH3)
Periodo de tiempo: hasta 12 meses después del primer día de infusión
hasta 12 meses después del primer día de infusión
Eficacia determinada por los aminoácidos en plasma
Periodo de tiempo: hasta 12 meses después del primer día de infusión
hasta 12 meses después del primer día de infusión
Eficacia determinada por informe de descompensaciones metabólicas
Periodo de tiempo: hasta 12 meses después del primer día de infusión
hasta 12 meses después del primer día de infusión
Eficacia determinada por el informe sobre el tratamiento de apoyo real, el ajuste de la restricción de proteínas y los suplementos de aminoácidos
Periodo de tiempo: hasta 12 meses después del primer día de infusión
hasta 12 meses después del primer día de infusión
Eficacia según informe determinado sobre comportamiento, habilidades cognitivas e indicadores de calidad de vida relacionados con la salud
Periodo de tiempo: hasta 12 meses después del primer día de infusión
hasta 12 meses después del primer día de infusión
Evaluar la seguridad durante el año siguiente a las infusiones de HepaStem (compuesto)
Periodo de tiempo: hasta 12 meses después del primer día de infusión
Evaluación de seguridad en términos de (1) estado clínico, (2) hemodinámica de la vena porta, (3) morfología del hígado, los conductos biliares y el sistema porta, (4) pruebas de laboratorio, (5) detección de novo de anticuerpos circulantes específicos del donante. -anticuerpos contra el antígeno leucocitario humano (HLA) y/u otros marcadores relacionados con el sistema inmunitario, (6) eventos adversos graves y eventos adversos clínicamente significativos relacionados con HepaStem, la intervención técnica y los tratamientos concomitantes.
hasta 12 meses después del primer día de infusión

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Promethera Therapeutics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de octubre de 2014

Finalización primaria (Actual)

1 de marzo de 2017

Finalización del estudio (Actual)

1 de marzo de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de noviembre de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de julio de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

3 de julio de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

19 de octubre de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de octubre de 2020

Última verificación

1 de octubre de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • HEP002

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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