Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке эффективности HepaStem при нарушениях цикла мочевины у педиатрических пациентов (HEP002)

13 октября 2020 г. обновлено: Promethera Therapeutics

Проспективное, открытое, многоцентровое исследование эффективности и безопасности нескольких инфузий HepaStem при нарушениях цикла мочевины у педиатрических пациентов

Цель исследования — оценить эффективность лечения HepaStem у детей с нарушениями цикла мочевины.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

5

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
      • Brussels, Бельгия, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-luc
  • Испания
      • Badajoz, Испания, 06010
        • Hospital Materno Infatil de Badajoz
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron de Barcelona
      • Málaga, Испания, 29011
        • Hospital Materno Infantil de Málaga
  • Польша
      • Warszawa, Польша
        • Instytut - Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
  • Франция
      • Lille, Франция, 59037
        • Hôpital Jeanne de FLANDRE, CHRU LILLE

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 12 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Основные критерии включения:

  • Педиатрические пациенты < 12 лет до инфузии
  • Пациент представляет с UCD
  • Пациент демонстрирует проходимость воротной вены и ее ветвей с нормальной скоростью кровотока, подтвержденной допплерографией, и доступность воротной вены и/или притоков.

Основные критерии исключения:

  • У больного легкая степень тяжести заболевания, легко контролируемая стандартной терапией, без рецидивирующих метаболических кризов.
  • Пациент зарегистрирован в листе ожидания на трансплантацию печени или ему назначена трансплантация печени от живого донора до окончания исследования.
  • У больного имеется острая печеночная недостаточность.
  • У пациента имеются клинические или рентгенологические признаки цирроза печени.
  • Пациент имеет или имеет в анамнезе печеночное или внепеченочное злокачественное новообразование.
  • У пациента имеется известный клинически значимый порок сердца.
  • Пациент имеет венозный тромбоз в анамнезе или клинически значимое отклонение от нормы для протеина S, протеина С, антитромбина III и/или резистентности к активированному протеину С (аПЦР) при скрининге. В случае известного семейного анамнеза следует провести полную коагуляцию. Во всех вышеописанных случаях результаты необходимо обсудить с ПБ до включения пациента в исследование.
  • У пациента была или есть почечная недостаточность, которую лечили диализом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: HepaStem
Целевая общая доза 50x10E6 клеток/кг
Биологический: HepaStem
HepaStem будет вводиться в течение максимум 4 дней инфузии в течение 8-недельного периода с интервалом от 2 до 3 недель между днями инфузии. Целевая общая доза клеток будет составлять 50x10E6 клеток/кг массы тела.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Эффективность, определяемая с помощью уреагенеза de novo (метод индикатора C13)
Временное ограничение: через 6 мес после первого дня инфузии
через 6 мес после первого дня инфузии

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Эффективность, определяемая с помощью уреагенеза de novo (метод индикатора C13)
Временное ограничение: через 3, 9 и 12 месяцев после первого дня инфузии
через 3, 9 и 12 месяцев после первого дня инфузии
Эффективность, определяемая значениями аммиака (NH3)
Временное ограничение: до 12 месяцев после первого дня инфузии
до 12 месяцев после первого дня инфузии
Эффективность, определяемая аминокислотами в плазме
Временное ограничение: до 12 месяцев после первого дня инфузии
до 12 месяцев после первого дня инфузии
Эффективность, определяемая отчетом о метаболической декомпенсации
Временное ограничение: до 12 месяцев после первого дня инфузии
до 12 месяцев после первого дня инфузии
Эффективность согласно отчету о фактическом поддерживающем лечении, корректировке ограничения белка и добавок аминокислот.
Временное ограничение: до 12 месяцев после первого дня инфузии
до 12 месяцев после первого дня инфузии
Эффективность как определенный отчет о поведении, когнитивных навыках и показателях качества жизни, связанных со здоровьем
Временное ограничение: до 12 месяцев после первого дня инфузии
до 12 месяцев после первого дня инфузии
Для оценки безопасности в течение года после инфузий HepaStem (композитный)
Временное ограничение: до 12 месяцев после первого дня инфузии
Оценка безопасности с точки зрения (1) клинического состояния, (2) гемодинамики воротной вены, (3) морфологии печени, желчных протоков и портальной системы, (4) лабораторных тестов, (5) обнаружения de novo донор-специфических циркулирующих антигенов. -антитела к человеческому лейкоцитарному антигену (HLA) и/или другие иммунные маркеры, (6) серьезные нежелательные явления и клинически значимые нежелательные явления, связанные с HepaStem, техническим вмешательством и сопутствующим лечением.
до 12 месяцев после первого дня инфузии

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Promethera Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 октября 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 марта 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 марта 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 ноября 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 июля 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

3 июля 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

19 октября 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 октября 2020 г.

Последняя проверка

1 октября 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HEP002

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования HepaStem

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Kuwait

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться