Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid van HepaStem bij ureumcyclusstoornissen bij pediatrische patiënten (HEP002)

13 oktober 2020 bijgewerkt door: Promethera Therapeutics

Prospectieve, open-label, multicenter, werkzaamheids- en veiligheidsstudie van verschillende infusies van HepaStem bij ureumcyclusstoornissen Pediatrische patiënten

Het doel van de studie is om de werkzaamheid van HepaStem-behandeling te beoordelen bij pediatrische patiënten die lijden aan ureumcyclusstoornissen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

5

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Brussels, België, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
  • Frankrijk
      • Lille, Frankrijk, 59037
        • Hôpital Jeanne de FLANDRE, CHRU LILLE
  • Polen
      • Warszawa, Polen
        • Instytut - Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
  • Spanje
      • Badajoz, Spanje, 06010
        • Hospital Materno Infatil de Badajoz
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron de Barcelona
      • Málaga, Spanje, 29011
        • Hospital Materno Infantil de Málaga

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 12 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Pediatrische patiënten < 12 jaar voorafgaand aan de infusie
  • Patiënt presenteert zich met UCD
  • Patiënt vertoont doorgankelijkheid van de poortader en vertakkingen, met een normale stroomsnelheid zoals bevestigd door Doppler US en toegankelijkheid van de poortader en/of zijaders.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Patiënt heeft een milde ziekte-ernst, gemakkelijk onder controle te houden met de standaardbehandeling, zonder terugkerende metabole crises.
  • Patiënt staat ingeschreven op een wachtlijst voor levertransplantatie of staat gepland voor levertransplantatie met een levende donor voor het einde van het onderzoek.
  • Patiënt vertoont acuut leverfalen.
  • Patiënt presenteert klinisch of radiologisch bewijs van levercirrose.
  • Patiënt presenteert of heeft een voorgeschiedenis van hepatische of extrahepatische maligniteit.
  • Patiënt heeft een bekende klinisch significante hartafwijking.
  • Patiënt heeft een persoonlijke voorgeschiedenis van veneuze trombose, of heeft een klinisch significante abnormale waarde voor proteïne S, proteïne C, antitrombine III en/of geactiveerde proteïne C-resistentie (aPCR) bij screening. In het geval van een bekende familiegeschiedenis moet een volledig stollingsonderzoek worden uitgevoerd. In alle hierboven beschreven gevallen moeten de resultaten met PB worden besproken voordat de patiënt in het onderzoek wordt opgenomen.
  • Patiënt had of heeft een nierinsufficiëntie behandeld door dialyse.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: HepaStem
Doel totale dosis 50x10E6 cellen/kg
Biologisch: HepaStem
HepaStem wordt toegediend in maximaal 4 infuusdagen, verspreid over een periode van 8 weken met een interval van 2 tot 3 weken tussen infuusdagen. De beoogde totale dosis cellen zal 50x10E6 cellen/kg lichaamsgewicht zijn

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Werkzaamheid zoals bepaald door de novo ureagenese (C13 tracermethode)
Tijdsspanne: op 6 meter na de eerste infusiedag
op 6 meter na de eerste infusiedag

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Werkzaamheid zoals bepaald door de novo ureagenese (C13 tracermethode)
Tijdsspanne: op 3, 9 en 12 maanden na de eerste infusiedag
op 3, 9 en 12 maanden na de eerste infusiedag
Werkzaamheid zoals bepaald door Ammoniak (NH3) waarden
Tijdsspanne: tot 12 maanden na de eerste infusiedag
tot 12 maanden na de eerste infusiedag
Werkzaamheid zoals bepaald door aminozuren in plasma
Tijdsspanne: tot 12 maanden na de eerste infusiedag
tot 12 maanden na de eerste infusiedag
Werkzaamheid zoals bepaald door melding van metabole decompensaties
Tijdsspanne: tot 12 maanden na de eerste infusiedag
tot 12 maanden na de eerste infusiedag
Werkzaamheid zoals bepaald door rapport over feitelijke ondersteunende behandeling, aanpassing van eiwitrestrictie en aminozuursupplementen
Tijdsspanne: tot 12 maanden na de eerste infusiedag
tot 12 maanden na de eerste infusiedag
Werkzaamheid als vastgesteld rapport over gedrag, cognitieve vaardigheden en gezondheidsgerelateerde indicatoren voor kwaliteit van leven
Tijdsspanne: tot 12 maanden na de eerste infusiedag
tot 12 maanden na de eerste infusiedag
Om de veiligheid te evalueren gedurende het jaar na HepaStem-infusies (composiet)
Tijdsspanne: tot 12 maanden na de eerste infusiedag
Veiligheidsevaluatie in termen van (1) klinische status, (2) hemodynamica van de poortader, (3) morfologie van de lever, galwegen en poortsysteem, (4) laboratoriumtesten, (5) De novo detectie van donorspecifieke circulerende antistoffen - antilichamen tegen humaan leukocytenantigeen (HLA) en/of andere immuungerelateerde markers, (6) ernstige bijwerkingen en klinisch significante bijwerkingen gerelateerd aan HepaStem, technische interventie en gelijktijdige behandelingen.
tot 12 maanden na de eerste infusiedag

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Promethera Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 oktober 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 november 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 juli 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

3 juli 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 oktober 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 oktober 2020

Laatst geverifieerd

1 oktober 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • HEP002

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ureumcyclusstoornissen

Klinische onderzoeken op HepaStem

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Japan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren