Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie för att utvärdera effektiviteten av HepaStem i ureacykelstörningar pediatriska patienter (HEP002)

13 oktober 2020 uppdaterad av: Promethera Therapeutics

Prospektiv, öppen etikett, multicenter, effektivitets- och säkerhetsstudie av flera infusioner av hepaStem i ureacykelstörningar hos pediatriska patienter

Syftet med studien är att utvärdera effekten av HepaStem-behandling hos pediatriska patienter som lider av ureacykelstörningar.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

5

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
  • Frankrike
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Hôpital Jeanne de FLANDRE, CHRU LILLE
  • Polen
      • Warszawa, Polen
        • Instytut - Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
  • Spanien
      • Badajoz, Spanien, 06010
        • Hospital Materno Infatil de Badajoz
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron de Barcelona
      • Málaga, Spanien, 29011
        • Hospital Materno Infantil de Málaga

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 12 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Huvudkriterier för inkludering:

  • Pediatriska patienter < 12 år före infusion
  • Patienten har UCD
  • Patienten uppvisar öppenhet i portalvenen och grenarna, med normal flödeshastighet som bekräftats av Doppler US och åtkomlighet för portalvenen och/eller överflödiga ämnen.

Huvudsakliga uteslutningskriterier:

  • Patienten har lindrig sjukdomsgrad, lätt kontrollerad under standardbehandling, utan återkommande metabola kriser.
  • Patienten är registrerad på en väntelista för levertransplantationer eller är schemalagd för levertransplantation från levande givare innan studien är slut.
  • Patienten uppvisar akut leversvikt.
  • Patienten uppvisar kliniska eller radiologiska tecken på levercirros.
  • Patienten har eller har en historia av lever- eller extrahepatisk malignitet.
  • Patienten har en känd kliniskt signifikant hjärtmissbildning.
  • Patienten har en personlig historia av venös trombos eller har ett kliniskt signifikant onormalt värde för protein S, protein C, antitrombin III och/eller aktiverat protein C-resistens (aPCR) vid screening. Vid känd familjehistoria bör en fullständig koagulationsupparbetning utföras. I alla ovan beskrivna fall måste resultaten diskuteras med PB innan patienten registreras i studien.
  • Patienten hade eller har en njurinsufficiens behandlad med dialys.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: HepaStem
Mål total dos 50x10E6 celler/kg
Biologisk: HepaStem
HepaStem kommer att administreras under maximalt 4 infusionsdagar, fördelade över en 8-veckorsperiod med ett intervall på 2 till 3 veckor mellan infusionsdagarna. Den totala måldosen av celler kommer att vara 50x10E6 celler/kg kroppsvikt

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Effekt som bestäms genom de novo ureagenes (C13-spårningsmetod)
Tidsram: 6 m efter första infusionsdagen
6 m efter första infusionsdagen

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Effekt som bestäms genom de novo ureagenes (C13-spårningsmetod)
Tidsram: 3, 9 och 12 månader efter första infusionsdagen
3, 9 och 12 månader efter första infusionsdagen
Effekt som bestäms av ammoniak (NH3) värden
Tidsram: upp till 12 månader efter första infusionsdagen
upp till 12 månader efter första infusionsdagen
Effekt som bestäms av aminosyror i plasma
Tidsram: upp till 12 månader efter första infusionsdagen
upp till 12 månader efter första infusionsdagen
Effekt som bestäms av rapport om metaboliska dekompensationer
Tidsram: upp till 12 månader efter första infusionsdagen
upp till 12 månader efter första infusionsdagen
Effekt som bestäms av rapport om faktisk stödjande behandling, justering av proteinrestriktion och aminosyratillskott
Tidsram: upp till 12 månader efter första infusionsdagen
upp till 12 månader efter första infusionsdagen
Effektivitet som fastställd rapport om beteende, kognitiva färdigheter och hälsorelaterade livskvalitetsindikatorer
Tidsram: upp till 12 månader efter första infusionsdagen
upp till 12 månader efter första infusionsdagen
För att utvärdera säkerheten under året efter HepaStem-infusioner (komposit)
Tidsram: upp till 12 månader efter första infusionsdagen
Säkerhetsutvärdering i termer av (1) klinisk status, (2) portvens hemodynamik, (3) morfologi hos levern, gallgångarna och portalsystemet, (4) laboratorietester, (5) De novo-detektion av donatorspecifika cirkulerande anti -humana leukocytantigen (HLA) antikroppar och/eller andra immunrelaterade markörer, (6) allvarliga biverkningar och kliniskt signifikanta biverkningar relaterade till HepaStem, teknisk intervention och samtidiga behandlingar.
upp till 12 månader efter första infusionsdagen

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Promethera Therapeutics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 oktober 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

1 mars 2017

Avslutad studie (Faktisk)

1 mars 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 november 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 juli 2015

Första postat (Uppskatta)

3 juli 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

19 oktober 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 oktober 2020

Senast verifierad

1 oktober 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • HEP002

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera