Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność HepaStem w zaburzeniach cyklu mocznikowego u dzieci i młodzieży (HEP002)

13 października 2020 zaktualizowane przez: Promethera Therapeutics

Prospektywne, otwarte, wieloośrodkowe badanie skuteczności i bezpieczeństwa kilku wlewów hepaStem w zaburzeniach cyklu mocznikowego u pacjentów pediatrycznych

Celem pracy jest ocena skuteczności leczenia HepaStem u dzieci z zaburzeniami cyklu mocznikowego.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

5

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
  • Francja
      • Lille, Francja, 59037
        • Hôpital Jeanne de FLANDRE, CHRU LILLE
  • Hiszpania
      • Badajoz, Hiszpania, 06010
        • Hospital Materno Infatil de Badajoz
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron de Barcelona
      • Málaga, Hiszpania, 29011
        • Hospital Materno Infantil de Málaga
  • Polska
      • Warszawa, Polska
        • Instytut - Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 12 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Główne kryteria włączenia:

  • Pacjenci pediatryczni < 12 lat przed infuzją
  • Pacjent zgłasza się z UCD
  • Pacjent wykazuje drożność żyły wrotnej i odgałęzień, prawidłową prędkość przepływu potwierdzoną badaniem dopplerowskim USG oraz dostępność żyły wrotnej i/lub dopływów.

Główne kryteria wykluczenia:

  • Pacjent ma łagodne nasilenie choroby, łatwe do kontrolowania w ramach standardowej terapii, bez nawracających kryzysów metabolicznych.
  • Pacjent jest zarejestrowany na liście oczekujących na przeszczep wątroby lub jest zaplanowany na przeszczep wątroby od żywego dawcy przed zakończeniem badania.
  • Pacjent ma ostrą niewydolność wątroby.
  • Pacjent ma kliniczne lub radiologiczne cechy marskości wątroby.
  • U pacjenta występuje lub występował w przeszłości nowotwór wątroby lub pozawątrobowy.
  • Pacjent ma znaną klinicznie istotną wadę serca.
  • Pacjent ma osobistą historię zakrzepicy żylnej lub ma klinicznie istotną nieprawidłową wartość białka S, białka C, antytrombiny III i / lub oporności na aktywowane białko C (aPCR) podczas badania przesiewowego. W przypadku znanego wywiadu rodzinnego należy wykonać pełne badanie krzepnięcia. We wszystkich opisanych powyżej przypadkach wyniki należy omówić z PB przed włączeniem pacjenta do badania.
  • Pacjent miał lub ma niewydolność nerek leczoną dializą.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: HepaStem
Docelowa dawka całkowita 50x10E6 komórek/kg
Biologiczny: HepaStem
HepaStem będzie podawany w ciągu maksymalnie 4 dni infuzji, rozłożonych na okres 8 tygodni z przerwą 2 do 3 tygodni pomiędzy dniami infuzji. Docelowa całkowita dawka komórek będzie wynosić 50x10E6 komórek/kg masy ciała

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Skuteczność określona przez ureagenezę de novo (metoda znacznika C13)
Ramy czasowe: 6 minut po pierwszym dniu infuzji
6 minut po pierwszym dniu infuzji

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność określona przez ureagenezę de novo (metoda znacznika C13)
Ramy czasowe: w 3, 9 i 12 miesięcy po pierwszym dniu infuzji
w 3, 9 i 12 miesięcy po pierwszym dniu infuzji
Skuteczność określona przez wartości amoniaku (NH3).
Ramy czasowe: do 12 miesięcy po pierwszym dniu infuzji
do 12 miesięcy po pierwszym dniu infuzji
Skuteczność określona na podstawie aminokwasów w osoczu
Ramy czasowe: do 12 miesięcy po pierwszym dniu infuzji
do 12 miesięcy po pierwszym dniu infuzji
Skuteczność określona na podstawie raportu o dekompensacjach metabolicznych
Ramy czasowe: do 12 miesięcy po pierwszym dniu infuzji
do 12 miesięcy po pierwszym dniu infuzji
Skuteczność określona na podstawie raportu z rzeczywistego leczenia wspomagającego, dostosowania restrykcji białkowych i suplementów aminokwasowych
Ramy czasowe: do 12 miesięcy po pierwszym dniu infuzji
do 12 miesięcy po pierwszym dniu infuzji
Skuteczność jako określony raport dotyczący zachowania, umiejętności poznawczych i wskaźników jakości życia związanych ze zdrowiem
Ramy czasowe: do 12 miesięcy po pierwszym dniu infuzji
do 12 miesięcy po pierwszym dniu infuzji
Ocena bezpieczeństwa w ciągu roku po infuzjach HepaStem (kompozyt)
Ramy czasowe: do 12 miesięcy po pierwszym dniu infuzji
Ocena bezpieczeństwa pod kątem (1) stanu klinicznego, (2) hemodynamiki żyły wrotnej, (3) morfologii wątroby, dróg żółciowych i układu wrotnego, (4) badań laboratoryjnych, (5) wykrywania de novo specyficznych dla dawcy antygenów krążących -przeciwciała antygenu ludzkich leukocytów (HLA) i/lub inne markery związane z odpornością, (6) poważne zdarzenia niepożądane i klinicznie istotne zdarzenia niepożądane związane z HepaStem, interwencją techniczną i leczeniem towarzyszącym.
do 12 miesięcy po pierwszym dniu infuzji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Promethera Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 marca 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 listopada 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 lipca 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

3 lipca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 października 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 października 2020

Ostatnia weryfikacja

1 października 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HEP002

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na HepaStem

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Egypt

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj