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Studio per valutare l'efficacia di HepaStem nei pazienti pediatrici con disturbi del ciclo dell'urea (HEP002)

13 ottobre 2020 aggiornato da: Promethera Therapeutics

Studio prospettico, in aperto, multicentrico, di efficacia e sicurezza di diverse infusioni di HepaStem in pazienti pediatrici con disturbi del ciclo dell'urea

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia del trattamento HepaStem in pazienti pediatrici affetti da disturbi del ciclo dell'urea.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

5

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Brussels, Belgio, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-luc
  • Francia
      • Lille, Francia, 59037
        • Hôpital Jeanne de FLANDRE, CHRU LILLE
  • Polonia
      • Warszawa, Polonia
        • Instytut - Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
  • Spagna
      • Badajoz, Spagna, 06010
        • Hospital Materno Infatil de Badajoz
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron de Barcelona
      • Málaga, Spagna, 29011
        • Hospital Materno Infantil de Málaga

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 12 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Principali criteri di inclusione:

  • Pazienti pediatrici < 12 anni prima dell'infusione
  • Il paziente presenta UCD
  • Il paziente mostra pervietà della vena porta e dei rami, con velocità di flusso normale come confermato dall'ecodoppler e accessibilità della vena porta e/o affluenti.

Principali criteri di esclusione:

  • Il paziente ha una gravità della malattia lieve, facilmente controllabile con la terapia standard, senza crisi metaboliche ricorrenti.
  • - Il paziente è registrato in una lista d'attesa per il trapianto di fegato o è programmato per il trapianto di fegato da donatore vivente prima della fine dello studio.
  • Il paziente presenta insufficienza epatica acuta.
  • Il paziente presenta evidenza clinica o radiologica di cirrosi epatica.
  • Il paziente presenta o ha una storia di neoplasia epatica o extraepatica.
  • Il paziente ha una malformazione cardiaca clinicamente significativa nota.
  • - Il paziente ha una storia personale di trombosi venosa o ha un valore anormale clinicamente significativo per la proteina S, la proteina C, l'antitrombina III e/o la resistenza alla proteina C attivata (aPCR) allo screening. In caso di storia familiare nota, deve essere eseguito un esame completo della coagulazione. In tutti i casi sopra descritti, i risultati devono essere discussi con PB prima di arruolare il paziente nello studio.
  • Il paziente ha avuto o ha un'insufficienza renale trattata con dialisi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: HepaStem
Obiettivo dose totale 50x10E6 cellule/kg
Biologico: HepaStem
HepaStem verrà somministrato in un massimo di 4 giorni di infusione, distribuiti su un periodo di 8 settimane con un intervallo di 2-3 settimane tra i giorni di infusione. La dose totale target di cellule sarà di 50x10E6 cellule/kg di peso corporeo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Efficacia determinata mediante ureagenesi de novo (metodo del tracciante C13)
Lasso di tempo: a 6 mesi dal primo giorno di infusione
a 6 mesi dal primo giorno di infusione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia determinata mediante ureagenesi de novo (metodo del tracciante C13)
Lasso di tempo: a 3, 9 e 12 mesi dopo il primo giorno di infusione
a 3, 9 e 12 mesi dopo il primo giorno di infusione
Efficacia determinata dai valori di ammoniaca (NH3).
Lasso di tempo: fino a 12 mesi dopo il primo giorno di infusione
fino a 12 mesi dopo il primo giorno di infusione
Efficacia determinata dagli amminoacidi nel plasma
Lasso di tempo: fino a 12 mesi dopo il primo giorno di infusione
fino a 12 mesi dopo il primo giorno di infusione
Efficacia determinata dal rapporto sugli scompensi metabolici
Lasso di tempo: fino a 12 mesi dopo il primo giorno di infusione
fino a 12 mesi dopo il primo giorno di infusione
Efficacia determinata dal rapporto sull'effettivo trattamento di supporto, aggiustamento della restrizione proteica e supplementi di aminoacidi
Lasso di tempo: fino a 12 mesi dopo il primo giorno di infusione
fino a 12 mesi dopo il primo giorno di infusione
Efficacia come relazione determinata sul comportamento, sulle capacità cognitive e sugli indicatori di qualità della vita relativi alla salute
Lasso di tempo: fino a 12 mesi dopo il primo giorno di infusione
fino a 12 mesi dopo il primo giorno di infusione
Valutare la sicurezza durante l'anno successivo alle infusioni di HepaStem (composito)
Lasso di tempo: fino a 12 mesi dopo il primo giorno di infusione
Valutazione della sicurezza in termini di (1) stato clinico, (2) emodinamica della vena porta, (3) morfologia del fegato, dei dotti biliari e del sistema portale, (4) test di laboratorio, (5) rilevazione de novo di anticorpi circolanti specifici del donatore -anticorpi antigene leucocitario umano (HLA) e/o altri marcatori immuno-correlati, (6) eventi avversi gravi ed eventi avversi clinicamente significativi correlati a HepaStem, intervento tecnico e trattamenti concomitanti.
fino a 12 mesi dopo il primo giorno di infusione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Promethera Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 ottobre 2014

Completamento primario (Effettivo)

1 marzo 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

1 marzo 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 novembre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 luglio 2015

Primo Inserito (Stima)

3 luglio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 ottobre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 ottobre 2020

Ultimo verificato

1 ottobre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HEP002

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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