Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse til evaluering af effektiviteten af ​​HepaStem hos pædiatriske patienter med urinstofcyklus (HEP002)

13. oktober 2020 opdateret af: Promethera Therapeutics

Prospektiv, åben etiket, multicenter-, effektivitets- og sikkerhedsundersøgelse af flere infusioner af hepaStem hos pædiatriske patienter med urinstofcykluslidelser

Formålet med undersøgelsen er at vurdere effektiviteten af ​​HepaStem-behandling hos pædiatriske patienter, der lider af urinstofcyklusforstyrrelser.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-luc
  • Frankrig
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Hôpital Jeanne de FLANDRE, CHRU LILLE
  • Polen
      • Warszawa, Polen
        • Instytut - Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
  • Spanien
      • Badajoz, Spanien, 06010
        • Hospital Materno Infatil de Badajoz
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron de Barcelona
      • Málaga, Spanien, 29011
        • Hospital Materno Infantil de Málaga

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 12 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Hovedinkluderingskriterier:

  • Pædiatriske patienter < 12 år før infusion
  • Patient præsenterer med UCD
  • Patienten viser åbenhed af portvenen og grene med normal flowhastighed som bekræftet af Doppler UL og tilgængelighed af portvenen og/eller affluanter.

Vigtigste ekskluderingskriterier:

  • Patienten har mild sygdoms sværhedsgrad, let kontrolleret under standardbehandling, uden tilbagevendende metaboliske kriser.
  • Patienten er registreret på en levertransplantationsventeliste eller er planlagt til levertransplantation af levende donor inden afslutningen af ​​undersøgelsen.
  • Patienten har akut leversvigt.
  • Patienten fremviser kliniske eller radiologiske tegn på levercirrhose.
  • Patienten har eller har en historie med lever- eller ekstrahepatisk malignitet.
  • Patienten har en kendt klinisk signifikant hjertemisdannelse.
  • Patienten har en personlig historie med venøs trombose eller har en klinisk signifikant abnorm værdi for protein S, protein C, anti-trombin III og/eller aktiveret protein C-resistens (aPCR) ved screening. I tilfælde af kendt familiehistorie bør der udføres en fuldstændig koagulationsoparbejdning. I alle ovenfor beskrevne tilfælde skal resultaterne diskuteres med PB, før patienten indskrives i undersøgelsen.
  • Patienten havde eller har en nyreinsufficiens behandlet ved dialyse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: HepaStem
Mål total dosis 50x10E6 celler/kg
Biologisk: HepaStem
HepaStem vil blive administreret i maksimalt 4 infusionsdage fordelt over en 8-ugers periode med et interval på 2 til 3 uger mellem infusionsdage. Den samlede måldosis af celler vil være 50x10E6 celler/kg legemsvægt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Effekt som bestemt ved de novo ureagenese (C13-sporingsmetode)
Tidsramme: 6 m efter første infusionsdag
6 m efter første infusionsdag

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekt som bestemt ved de novo ureagenese (C13-sporingsmetode)
Tidsramme: 3, 9 og 12 måneder efter første infusionsdag
3, 9 og 12 måneder efter første infusionsdag
Effektivitet bestemt af ammoniak (NH3) værdier
Tidsramme: op til 12 måneder efter første infusionsdag
op til 12 måneder efter første infusionsdag
Effekt som bestemt af aminosyrer i plasma
Tidsramme: op til 12 måneder efter første infusionsdag
op til 12 måneder efter første infusionsdag
Effekt som bestemt ved rapport om metaboliske dekompensationer
Tidsramme: op til 12 måneder efter første infusionsdag
op til 12 måneder efter første infusionsdag
Effekt som bestemt af rapport om faktisk understøttende behandling, justering af proteinrestriktion og aminosyretilskud
Tidsramme: op til 12 måneder efter første infusionsdag
op til 12 måneder efter første infusionsdag
Effektivitet som bestemt rapport om adfærd, kognitive færdigheder og sundhedsrelaterede livskvalitetsindikatorer
Tidsramme: op til 12 måneder efter første infusionsdag
op til 12 måneder efter første infusionsdag
For at evaluere sikkerheden i løbet af året efter HepaStem-infusioner (komposit)
Tidsramme: op til 12 måneder efter første infusionsdag
Sikkerhedsevaluering i form af (1) klinisk status, (2) portalvenehæmodynamik, (3) morfologi af leveren, galdegangene og portalsystemet, (4) laboratorietests, (5) De novo-detektion af donorspecifikke cirkulerende anti -humane leukocytantigen (HLA) antistoffer og/eller andre immunrelaterede markører, (6) alvorlige bivirkninger og klinisk signifikante bivirkninger relateret til HepaStem, teknisk intervention og samtidige behandlinger.
op til 12 måneder efter første infusionsdag

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Promethera Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. oktober 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. marts 2017

Studieafslutning (Faktiske)

1. marts 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. november 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. juli 2015

Først opslået (Skøn)

3. juli 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. oktober 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. oktober 2020

Sidst verificeret

1. oktober 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HEP002

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Urea cyklus lidelser

Kliniske forsøg med HepaStem

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Switzerland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner