评估 HepaStem 在尿素循环障碍儿科患者中疗效的研究 (HEP002)
2020年10月13日 更新者：Promethera Therapeutics
前瞻性、开放标签、多中心、在尿素循环障碍儿科患者中多次输注 HepaStem 的疗效和安全性研究
该研究的目的是评估 HepaStem 治疗对患有尿素循环障碍的儿科患者的疗效。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
5
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Brussels、比利时、1200
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
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Lille、法国、59037
- Hôpital Jeanne de FLANDRE, CHRU LILLE
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Warszawa、波兰
- Instytut - Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
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Badajoz、西班牙、06010
- Hospital Materno Infatil de Badajoz
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Barcelona、西班牙、08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron de Barcelona
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Málaga、西班牙、29011
- Hospital Materno Infantil de Málaga
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 12年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
主要纳入标准：
- 输注前 < 12 岁的儿科患者
- 患者出现 UCD
- 患者显示门静脉和分支开放，多普勒超声证实血流速度正常，门静脉和/或支流可及。
主要排除标准：
- 患者的疾病严重程度较轻，在标准护理疗法下很容易得到控制，没有复发性代谢危机。
- 患者在肝移植等候名单上登记或计划在研究结束前进行活体肝移植。
- 患者出现急性肝功能衰竭。
- 患者提出肝硬化的临床或放射学证据。
- 患者存在或有肝脏或肝外恶性肿瘤病史。
- 患者患有已知的具有临床意义的心脏畸形。
- 患者有静脉血栓形成的个人史，或在筛选时蛋白 S、蛋白 C、抗凝血酶 III 和/或活化蛋白 C 耐药性 (aPCR) 具有临床显着异常值。 如果已知家族史，则应进行完整的凝血检查。 在上述所有情况下，在将患者纳入研究之前，需要与 PB 讨论结果。
- 患者患有或患有通过透析治疗的肾功能不全。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：肝干
目标总剂量 50x10E6 个细胞/kg
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HepaStem 将在最多 4 个输注日内给药，分布在 8 周的时间内，输注日之间间隔 2 至 3 周。
目标细胞总剂量为 50x10E6 个细胞/kg 体重
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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通过从头尿素生成（C13 示踪剂方法）确定的功效
大体时间：第一次输注后 6 米
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第一次输注后 6 米
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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通过从头尿素生成（C13 示踪剂方法）确定的功效
大体时间：首次输注日后 3、9 和 12 个月
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首次输注日后 3、9 和 12 个月
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由氨 (NH3) 值确定的功效
大体时间：首次输注日后最多 12 个月
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首次输注日后最多 12 个月
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功效由血浆中的氨基酸决定
大体时间：首次输注日后最多 12 个月
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首次输注日后最多 12 个月
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根据代谢失代偿报告确定的疗效
大体时间：首次输注日后最多 12 个月
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首次输注日后最多 12 个月
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根据实际支持治疗、蛋白质限制调整和氨基酸补充剂的报告确定的疗效
大体时间：首次输注日后最多 12 个月
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首次输注日后最多 12 个月
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功效作为关于行为、认知技能和健康相关生活质量指标的确定报告
大体时间：首次输注日后最多 12 个月
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首次输注日后最多 12 个月
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评估 HepaStem 输注（复合）后一年内的安全性
大体时间：首次输注日后最多 12 个月
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根据 (1) 临床状态，(2) 门静脉血流动力学，(3) 肝脏、胆管和门静脉系统的形态，(4) 实验室检查，(5) 从头检测供体特异性循环抗体的安全性评估-人类白细胞抗原 (HLA) 抗体和/或其他免疫相关标记物，(6) 与 HepaStem、技术干预和伴随治疗相关的严重不良事件和具有临床意义的不良事件。
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首次输注日后最多 12 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2014年10月1日
初级完成 (实际的)
2017年3月1日
研究完成 (实际的)
2017年3月1日
研究注册日期
首次提交
2014年11月6日
首先提交符合 QC 标准的
2015年7月2日
首次发布 (估计)
2015年7月3日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年10月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年10月13日
最后验证
2020年10月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- HEP002
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