Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Studie zur Bewertung der Wirksamkeit von HepaStem bei pädiatrischen Patienten mit Störungen des Harnstoffzyklus (HEP002)

13. Oktober 2020 aktualisiert von: Promethera Therapeutics

Prospektive, offene, multizentrische Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie mehrerer HepaStem-Infusionen bei pädiatrischen Patienten mit Störungen des Harnstoffzyklus

Ziel der Studie ist es, die Wirksamkeit der HepaStem-Behandlung bei pädiatrischen Patienten mit Störungen des Harnstoffzyklus zu beurteilen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

5

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-luc
  • Frankreich
      • Lille, Frankreich, 59037
        • Hôpital Jeanne de FLANDRE, CHRU LILLE
  • Polen
      • Warszawa, Polen
        • Instytut - Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
  • Spanien
      • Badajoz, Spanien, 06010
        • Hospital Materno Infatil de Badajoz
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron de Barcelona
      • Málaga, Spanien, 29011
        • Hospital Materno Infantil de Málaga

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 12 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Haupteinschlusskriterien:

  • Pädiatrische Patienten < 12 Jahre vor der Infusion
  • Der Patient stellt sich mit UCD vor
  • Der Patient zeigt Durchgängigkeit der Pfortader und Äste, mit normaler Flussgeschwindigkeit, wie durch Doppler-US bestätigt, und Zugänglichkeit der Pfortader und/oder Zuflüsse.

Hauptausschlusskriterien:

  • Der Patient hat eine leichte Krankheitsschwere, die unter Standardtherapie leicht zu kontrollieren ist, ohne wiederkehrende Stoffwechselkrisen.
  • Der Patient ist auf einer Warteliste für Lebertransplantationen registriert oder für eine Lebendspende-Lebertransplantation vor dem Ende der Studie vorgesehen.
  • Der Patient weist ein akutes Leberversagen auf.
  • Der Patient weist klinische oder radiologische Anzeichen einer Leberzirrhose auf.
  • Der Patient weist eine hepatische oder extrahepatische Malignität auf oder hat eine solche in der Vorgeschichte.
  • Der Patient hat eine bekannte klinisch signifikante Herzfehlbildung.
  • Der Patient hat eine persönliche Vorgeschichte von Venenthrombosen oder weist beim Screening einen klinisch signifikanten anormalen Wert für Protein S, Protein C, Antithrombin III und/oder aktivierte Protein C-Resistenz (aPCR) auf. Bei bekannter Familienanamnese sollte eine vollständige Gerinnungsdiagnostik durchgeführt werden. In allen oben beschriebenen Fällen müssen die Ergebnisse mit PB besprochen werden, bevor der Patient in die Studie aufgenommen wird.
  • Der Patient hatte oder hat eine dialysebehandelte Niereninsuffizienz.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: HepaStem
Zielgesamtdosis 50 x 10E6 Zellen/kg
Biologisch: HepaStem
HepaStem wird an maximal 4 Infusionstagen verabreicht, verteilt über einen Zeitraum von 8 Wochen mit einem Intervall von 2 bis 3 Wochen zwischen den Infusionstagen. Die angestrebte Gesamtdosis an Zellen beträgt 50 x 10E6 Zellen/kg Körpergewicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Wirksamkeit bestimmt durch De-novo-Ureagenese (C13-Tracer-Methode)
Zeitfenster: bei 6 m nach dem ersten Infusionstag
bei 6 m nach dem ersten Infusionstag

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirksamkeit bestimmt durch De-novo-Ureagenese (C13-Tracer-Methode)
Zeitfenster: 3, 9 und 12 Monate nach dem Tag der ersten Infusion
3, 9 und 12 Monate nach dem Tag der ersten Infusion
Wirksamkeit bestimmt durch Ammoniak (NH3)-Werte
Zeitfenster: bis zu 12 Monate nach dem ersten Infusionstag
bis zu 12 Monate nach dem ersten Infusionstag
Wirksamkeit bestimmt durch Aminosäuren im Plasma
Zeitfenster: bis zu 12 Monate nach dem ersten Infusionstag
bis zu 12 Monate nach dem ersten Infusionstag
Wirksamkeit bestimmt durch Berichte über metabolische Dekompensationen
Zeitfenster: bis zu 12 Monate nach dem ersten Infusionstag
bis zu 12 Monate nach dem ersten Infusionstag
Wirksamkeit bestimmt durch Bericht über die tatsächliche unterstützende Behandlung, Anpassung der Proteinrestriktion und Aminosäuren-Ergänzungen
Zeitfenster: bis zu 12 Monate nach dem ersten Infusionstag
bis zu 12 Monate nach dem ersten Infusionstag
Wirksamkeit als ermittelter Bericht über Verhalten, kognitive Fähigkeiten und gesundheitsbezogene Lebensqualitätsindikatoren
Zeitfenster: bis zu 12 Monate nach dem ersten Infusionstag
bis zu 12 Monate nach dem ersten Infusionstag
Bewertung der Sicherheit während des Jahres nach HepaStem-Infusionen (Komposit)
Zeitfenster: bis zu 12 Monate nach dem ersten Infusionstag
Sicherheitsbewertung in Bezug auf (1) klinischen Status, (2) Hämodynamik der Pfortader, (3) Morphologie der Leber, Gallengänge und Pfortadersystem, (4) Labortests, (5) De-novo-Nachweis spenderspezifischer zirkulierender Anti -Antikörper gegen humanes Leukozyten-Antigen (HLA) und/oder andere immunbezogene Marker, (6) schwerwiegende unerwünschte Ereignisse und klinisch signifikante unerwünschte Ereignisse im Zusammenhang mit HepaStem, technischen Eingriffen und begleitenden Behandlungen.
bis zu 12 Monate nach dem ersten Infusionstag

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Promethera Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Oktober 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. März 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. März 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. November 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. Juli 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

3. Juli 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. Oktober 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. Oktober 2020

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HEP002

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Störungen des Harnstoffzyklus

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Oman

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren