PF-05208756、モロクトコグ アルファ (AF-CC)、血友病 A の Xyntha
2017年2月16日 更新者：Pfizer
中国の通常のケア設定における血友病Aの被験者におけるXyntha（Moroctocog-alfa（Af-cc）、組換えFviii）の安全性と有効性に関する非盲検、単一群、承認後の実用的な臨床試験
血友病 A 患者を対象に、Xyntha (モロクトコグ-アルファ (AF-CC)、組換え FVIII) の安全性と有効性について、中国の通常のケア環境で約 6 か月間の非盲検、単群、承認後の実用的な臨床試験または、または約 50 暴露日のいずれか早い方
調査の概要
詳細な説明
この承認後研究の目的は、血友病 A の中国人被験者における Xyntha (モロクトコグ アルファ (AF-CC)、組換え FVIII) の使用に関する補足情報、特に中国人のさまざまな集団における安全性と有効性に関する補足情報を提供することです。血友病 A 患者、特に 6 歳未満の小児患者、6 歳以上 12 歳未満の小児患者、未治療の患者 (PUP)、研究への登録後に予防治療を受けている被験者、および重症患者 (FVIII:C <1%)。
研究の種類
介入
入学 (実際)
85
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Beijing、中国、100045
- Beijing Children's Hospital
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Chongqing、中国、400010
- The Second Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
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Chongqing、中国、400014
- Children's Hospital of Chongqing Medical University
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Guang Zhou、中国、510515
- Hematology Department, Nanfang Hospital, Southern Medical University
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Shanghai、中国、200025
- Ruijin Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine/Hematology Department
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Shanghai、中国、200040
- Department of Hematology/Children's Hospital of Shanghai
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Guizhou
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Guiyang、Guizhou、中国、550004
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
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Henan
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Zhengzhou、Henan、中国、450003
- Henan Provincial People's Hospital
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Hubei
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Wuhan、Hubei、中国、430030
- Tongji Hospital of Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
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Jiangsu
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Suzhou、Jiangsu、中国、215006
- Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Soochow University
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Jiangxi
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Nanchang、Jiangxi、中国、330006
- Department of Hematology,Jiangxi Provincial People's Hospital
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Shandong
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Jinan、Shandong、中国、250014
- Blood Center of Shandong Province
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Sichuan
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Chengdu、Sichuan、中国、610073
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
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Tianjin
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Tianjin、Tianjin、中国、300020
- Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Science (Institute of Hematology)
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Yunnan
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Kunming、Yunnan、中国、650032
- Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Kunming Medical University
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 血友病Aの男性および/または女性被験者。
- 被験者/両親/法定代理人は、登録手順（インフォームドコンセント/同意プロセス、臨床訪問、注入および出血データの報告、有害事象の報告など）を順守できなければなりません。
- -被験者（または法的に認められた代理人、親/法定後見人）が研究のすべての関連する側面について通知されたことを示す、個人的に署名され、日付が記入されたインフォームドコンセント文書の証拠。
除外基準:
- 血友病Aに加えて、他の出血性疾患の存在。
- -免疫調節療法による治療（例：静脈内免疫グロブリン、ルーチンの全身性コルチコステロイド、シクロスポリン、抗TNF薬） 研究参加前の30日以内または研究参加期間中の計画された使用。
- -過去の歴史を持つ被験者、または現在の第VIII因子阻害剤。 実験室ベースの評価の場合、Bethesda阻害剤力価が実験室の正常範囲または≥0.6 BU/mLを超えています。
- -活性物質またはXynthaの賦形剤のいずれかに対する既知の過敏症のある被験者。
- -チャイニーズハムスター卵巣細胞タンパク質に対する既知の過敏症のある被験者。
- プロトコルの条件に従うことを望まない、または従うことができない。
- -研究に関連する活動を順守および/または実行する被験者の能力を損なう可能性のある状態、または研究への臨床的禁忌をもたらす可能性のある状態（これらの状態には、研究の適格性を保証するための不十分な病歴が含まれますが、これらに限定されません。治験責任医師の意見では、研究関連文書の観察の提供におけるコンプライアンス）。
- -現在の研究が開始される前の30日以内および/または研究参加中の治験薬（フェーズ1〜4）を含む他の研究への参加（Xynthaに関する研究を除く）。
- -研究の実施に直接関与する治験施設のスタッフメンバーである被験者とその家族、治験責任医師によって監督されている施設のスタッフメンバー、または研究の実施に直接関与するファイザーの従業員である被験者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：Xynthaの静脈内注入
登録された被験者は、次の目的で Xyntha の静脈内注入で治療されます。
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登録された被験者は、次の目的で Xyntha の静脈内注入で治療されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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第VIII因子（FVIII）阻害剤を有する参加者の割合
時間枠：1日目から治療終了後28暦日まで（参加者は6か月間治療を受けたか、参加者が50暴露日[ED]を達成したときのいずれか早い方）。
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製品の医学的に重要なイベント (MIE) (研究中の FVIII インヒビターの開発) を伴う参加者の割合。
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1日目から治療終了後28暦日まで（参加者は6か月間治療を受けたか、参加者が50暴露日[ED]を達成したときのいずれか早い方）。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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すべての因果関係治療 - 緊急有害事象 (AE) または重篤な有害事象 (SAE) を持つ参加者の数
時間枠：1日目から治療終了後28暦日まで（参加者は6か月間治療を受けたか、参加者が50 EDを達成したときのいずれか早い方）。
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AE は、治験薬を投与された参加者における因果関係に関係なく、あらゆる不都合な医学的出来事でした。
SAE は、次の結果のいずれかをもたらすか、またはその他の理由で重大とみなされる AE でした。初期または長期の入院患者;生命を脅かす経験（即死のリスク）;永続的または重大な障害/無能力;先天異常。
AE は、積極的な治療の初日以降に参加者に初めて発生した場合、または積極的な治療の初日より前にイベントが開始したが、積極的な治療中に重症度が増加した場合、緊急治療と見なされました。
AE には、SAE と重篤でない AE の両方が含まれていました。
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1日目から治療終了後28暦日まで（参加者は6か月間治療を受けたか、参加者が50 EDを達成したときのいずれか早い方）。
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出血のオンデマンド治療の反応評価
時間枠：1 日目から 6 か月間治療を受けた参加者まで、または参加者が 50 の ED を達成した時点のいずれか早い方まで。
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各応答カテゴリ (優良、良好、中等度、応答なし) における注入 (初回およびその後の出血) の割合が報告されました。
優良: 追加の注入を行わなくても、注入後 8 時間以内に明らかな痛みの軽減および/または出血の徴候の改善が始まります。
良好: 注入後 8 時間以内に明らかな痛みの軽減および/または出血の徴候の改善が始まり、少なくとも 1 回の追加の注入により、出血エピソードの完全な解消または確実な痛みの軽減および/または出血の徴候の改善が 8 時間後に始まります注入の数時間後、追加の注入は投与されませんでした。
中等度: 注入後 8 時間後に、おそらくまたはわずかな改善が始まり、出血エピソードの完全な解決のために少なくとも 1 回の追加注入が行われました。
反応なし: 注入間または注入後の 24 時間の間にまったく改善がない、または状態が悪化する。
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1 日目から 6 か月間治療を受けた参加者まで、または参加者が 50 の ED を達成した時点のいずれか早い方まで。
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オンデマンド治療で新たに出血するたびに必要な注入回数
時間枠：1 日目から 6 か月間治療を受けた参加者まで、または参加者が 50 の ED を達成した時点のいずれか早い方まで。
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出血を治療するために投与された Xyntha 注入の数が決定されました。
これは、オンデマンドの初期治療と、同じ出血 (同じ出血開始日/時間) に対するオンデマンドのフォローアップ注入を追加することによって計算されました。
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1 日目から 6 か月間治療を受けた参加者まで、または参加者が 50 の ED を達成した時点のいずれか早い方まで。
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オンデマンドグループの各新しい出血を治療するための Xyntha 注入の頻度
時間枠：1 日目から 6 か月間治療を受けた参加者まで、または参加者が 50 の ED を達成した時点のいずれか早い方まで。
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1、2、3、4、または 4 回を超える注入で解消された出血の数は、分子が各カテゴリに分類される出血の数であり、分母はすべての参加者の新しい出血の合計数です。
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1 日目から 6 か月間治療を受けた参加者まで、または参加者が 50 の ED を達成した時点のいずれか早い方まで。
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外科的予防治療の止血効果
時間枠：手術当日から術後まで（少なくとも手術後1～3日、または軽度の手術で十分な創傷治癒が得られるまで、または手術後4～6日、または脅威が解消され、大手術で十分な創傷治癒が得られるまで）
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止血効果の評価は、治験責任医師および／または外科医によって、４点の外科的止血効果評価尺度を使用して決定された。
優れた：非血友病参加者の同様の手術後に予想される止血に匹敵する達成。
良好: 止血までの時間の延長。非血友病参加者の同様の手術後に予想される出血と比較して、出血がいくらか増加しました。
中程度: 明らかに止血が遅れていますが、追加の注入で管理可能です。
反応なし: 止血反応なし。
各止血有効性反応カテゴリー (優、良、中、なし) における観察のパーセンテージが報告されました。
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手術当日から術後まで（少なくとも手術後1～3日、または軽度の手術で十分な創傷治癒が得られるまで、または手術後4～6日、または脅威が解消され、大手術で十分な創傷治癒が得られるまで）
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外科的予防処置の実際の推定失血量
時間枠：手術当日から術後まで（少なくとも手術後1～3日、または軽度の手術で十分な創傷治癒が得られるまで、または手術後4～6日、または脅威が解消され、大手術で十分な創傷治癒が得られるまで）
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各カテゴリ (異常、正常、および不在) で失血した参加者の数。
術中および術後期間中の失血は、研究者または外科医によって評価され、異常、正常、および不在として評価されました。
異常な失血は、非血友病参加者の予想よりも多くの失血を意味しました。
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手術当日から術後まで（少なくとも手術後1～3日、または軽度の手術で十分な創傷治癒が得られるまで、または手術後4～6日、または脅威が解消され、大手術で十分な創傷治癒が得られるまで）
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外科的予防治療のために輸血が必要な参加者の数
時間枠：手術当日から術後まで（少なくとも手術後1～3日、または軽度の手術で十分な創傷治癒が得られるまで、または手術後4～6日、または脅威が解消され、大手術で十分な創傷治癒が得られるまで）
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外科的予防治療のために輸血が必要な参加者の数。
術中および術後期間中の輸血の必要性は、研究者または外科医によって評価されました。
該当する場合、輸血された血液製剤の単位数と種類が記録されました。
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手術当日から術後まで（少なくとも手術後1～3日、または軽度の手術で十分な創傷治癒が得られるまで、または手術後4～6日、または脅威が解消され、大手術で十分な創傷治癒が得られるまで）
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オンデマンド治療および外科的予防治療の平均注入量および第 VIII 因子の総消費量
時間枠：オンデマンド グループ: 初日から最大 6 か月または 50 ED のいずれか早い方。外科的予防群：手術当日から術後まで。術後期間は、以前のエンドポイントで指定されています。
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治験薬注入ログケースレポートフォーム (CRF) に記録された各 Xyntha 注入の合計注入量 (IU) を合計して、各参加者の第 VIII 因子の合計消費量を計算しました。
各参加者の平均注入量は、第 VIII 因子の総消費量 (IU) を注入回数で割ったものとして計算されました。
第 VIII 因子の総消費量を注入回数で割った値を、平均注入量 (IU) と同様にまとめました。
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オンデマンド グループ: 初日から最大 6 か月または 50 ED のいずれか早い方。外科的予防群：手術当日から術後まで。術後期間は、以前のエンドポイントで指定されています。
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オンデマンド設定で期待される治療効果 (LETE) 未満の割合
時間枠：1日目から、参加者が6か月間治療を受けたか、参加者が50回のEDを達成したかのいずれか早い方まで。
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LETE はオンデマンド設定で発生し、それぞれ 2 回連続して Xyntha 薬剤を注入した後に 2 回連続して「無反応」の評価が記録されました。注入は、治療のために互いに 24 時間以内 (24 時間以下) に投与されている必要があります。交絡因子（事前に指定された）がない場合の同じ出血イベントの。
したがって、オンデマンド設定での LETE は、出血エピソード (外科的予防期間中に発生したものを含む) の治療に対する反応に基づいていました。
外科的予防期間中に実施されたオンデマンド治療も含まれることに注意してください。
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1日目から、参加者が6か月間治療を受けたか、参加者が50回のEDを達成したかのいずれか早い方まで。
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低回復設定で確認されたLETEの数
時間枠：1 日目から 6 か月間治療を受けた参加者まで、または参加者が 50 の ED を達成した時点のいずれか早い方まで。
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交絡因子が存在しない場合、Xyntha の注入後の研究者の意見では、LETE は予想される FVIII の回復よりも低い可能性もあります。
低回収率の唯一の交絡因子は次のとおりです。FVIII阻害剤の既知の存在またはその後の同定。侵害された既知の Xyntha。不適切な投薬を含む、Xynthaの誤った投与。
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1 日目から 6 か月間治療を受けた参加者まで、または参加者が 50 の ED を達成した時点のいずれか早い方まで。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2015年4月1日
一次修了 (実際)
2016年7月1日
研究の完了 (実際)
2016年8月1日
試験登録日
最初に提出
2015年3月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年7月6日
最初の投稿 (見積もり)
2015年7月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2017年4月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年2月16日
最終確認日
2017年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- B1831083
- 2015-005040-33 (EudraCT番号)
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