PF-05208756, Moroctocog Alfa (AF-CC), Xyntha A hemofília kezelésére
2017. február 16. frissítette: Pfizer
Nyílt elnevezésű, egykarú, engedélyezés utáni pragmatikus klinikai vizsgálat a Xyntha (Moroctocog-alfa (Af-cc), Rekombináns Fviii) biztonságosságáról és hatékonyságáról A hemofíliában szenvedő alanyokon, szokásos ellátási körülmények között Kínában
Nyílt, egykarú, engedélyezés utáni pragmatikus klinikai vizsgálat a Xyntha (Moroctocog-alfa (AF-CC), Rekombináns FVIII) biztonságosságáról és hatékonyságáról A hemofíliában szenvedő alanyokon szokásos ellátási körülmények között Kínában körülbelül 6 hónapig. vagy körülbelül 50 expozíciós nap, amelyik előbb bekövetkezik
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Ennek az engedélyezést követő vizsgálatnak az a célja, hogy kiegészítő információkat nyújtson a Xyntha (Moroctocog-alfa (AF-CC), Rekombináns FVIII) A hemofíliában szenvedő kínai alanyoknál történő alkalmazásával kapcsolatban, különös tekintettel a biztonságosságra és hatásosságra a különböző kínai populációkban. A hemofíliában szenvedő betegek, különösen 6 évesnél fiatalabb gyermekek, 6 és ≤ 12 év közötti gyermekek, korábban nem kezelt betegek, profilaxisban részesülő betegek a vizsgálatba való felvétel után, valamint súlyos betegek (FVIII:C) <1%).
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
85
Fázis
- 4. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Beijing, Kína, 100045
- Beijing Children's Hospital
-
Chongqing, Kína, 400010
- The Second Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
-
Chongqing, Kína, 400014
- Children's Hospital of Chongqing Medical University
-
Guang Zhou, Kína, 510515
- Hematology Department, Nanfang Hospital, Southern Medical University
-
Shanghai, Kína, 200025
- Ruijin Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine/Hematology Department
-
Shanghai, Kína, 200040
- Department of Hematology/Children's Hospital of Shanghai
-
-
Guizhou
-
Guiyang, Guizhou, Kína, 550004
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Kína, 450003
- Henan Provincial People's Hospital
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kína, 430030
- Tongji Hospital of Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Kína, 215006
- Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, Kína, 330006
- Department of Hematology,Jiangxi Provincial People's Hospital
-
-
Shandong
-
Jinan, Shandong, Kína, 250014
- Blood Center of Shandong Province
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Kína, 610073
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Kína, 300020
- Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Science (Institute of Hematology)
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Kína, 650032
- Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Kunming Medical University
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Hemophilia A-ban szenvedő férfi és/vagy női alanyok.
- Az alanyoknak/szülőknek/jogi képviselőknek képesnek kell lenniük a nyilvántartási eljárások betartására (informált beleegyezési/beleegyezési eljárás, klinikai látogatások, infúziós és vérzési adatok jelentése, nemkívánatos események jelentése stb.).
- Személyesen aláírt és keltezett, tájékozott beleegyező dokumentum bizonyítéka, amely jelzi, hogy a vizsgálati alany (vagy jogilag elfogadható képviselője, szülő(i)/törvényes gyám) tájékoztatást kapott a vizsgálat minden vonatkozó vonatkozásáról.
Kizárási kritériumok:
- A hemofília A mellett bármilyen más vérzési rendellenesség jelenléte.
- Immunmoduláns kezelés (pl. intravénás immunglobulin, rutin szisztémás kortikoszteroidok, ciklosporinok, anti-TNF szerek) a vizsgálatba való belépés vagy a vizsgálatban való részvételük idejére tervezett használat előtt 30 napon belül.
- Olyan alanyok, akiknek a kórtörténetében vagy jelenleg van VIII-as faktor inhibitor. Laboratóriumi alapú értékelések esetén bármely Bethesda inhibitor titer nagyobb, mint a laboratóriumi normál tartomány vagy ≥0,6 BU/mL.
- A hatóanyaggal vagy a Xyntha bármely segédanyagával szemben ismert túlérzékenység esetén.
- A kínai hörcsög petefészek sejtfehérjéivel szemben ismert túlérzékenységben szenvedő alanyok.
- Nem akarja vagy nem tudja betartani a protokoll feltételeit.
- Bármilyen állapot, amely veszélyeztetheti az alany azon képességét, hogy megfeleljen és/vagy végezzen tanulmányokkal kapcsolatos tevékenységeket, vagy amely klinikai ellenjavallatot jelent a tanulmányban való részvételre (ezek a feltételek közé tartozik, de nem kizárólagosan, a tanulmányi jogosultság biztosításához nem megfelelő kórtörténet; a rossz elvárás a vizsgálattal kapcsolatos dokumentációhoz szükséges megfigyelések biztosításának megfelelősége) a Vizsgáló véleménye szerint.
- Részvétel egyéb vizsgálati gyógyszer(ek)et érintő vizsgálatokban (1–4. fázis) az aktuális vizsgálat megkezdése előtt 30 napon belül és/vagy a vizsgálatban való részvétel során (kivétel a Xynthával végzett vizsgálatok esetében).
- Az alanyok, akik a vizsgálati helyszín munkatársai közvetlenül részt vesznek a vizsgálat lefolytatásában, és családtagjaik, a helyszíni személyzet tagjai, akiket egyébként a vizsgáló felügyel, vagy olyan alanyok, akik a Pfizer alkalmazottai közvetlenül részt vesznek a vizsgálat lefolytatásában.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: A Xyntha intravénás infúziója
A beiratkozott alanyokat intravénás Xyntha infúzióval kezelik: • Igény szerinti kezelés, • Sebészeti profilaxis az alany kezelőorvosa által a Xyntha címkével összhangban előírt dózisban és gyakoriságban, és ezt kizárólag az orvosi és terápiás szükségességnek megfelelően módosítják.
|
A beiratkozott alanyokat intravénás Xyntha infúzióval kezelik: • Igény szerinti kezelés, • Sebészeti profilaxis az alany kezelőorvosa által a Xyntha címkével összhangban előírt dózisban és gyakoriságban, és ezt kizárólag az orvosi és terápiás szükségességnek megfelelően módosítják.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A VIII. faktor (FVIII) gátlókkal rendelkező résztvevők százalékos aránya
Időkeret: Az 1. naptól a kezelés befejezését követő 28 naptári napig (a résztvevők 6 hónapig kaptak kezelést, vagy amikor a résztvevők elérték az 50 expozíciós napot [EDs], attól függően, hogy melyik következett be előbb).
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a termék orvosilag fontos esemény (MIE) volt (FVIII inhibitor kialakulása a vizsgálat során).
|
Az 1. naptól a kezelés befejezését követő 28 naptári napig (a résztvevők 6 hónapig kaptak kezelést, vagy amikor a résztvevők elérték az 50 expozíciós napot [EDs], attól függően, hogy melyik következett be előbb).
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azok a résztvevők száma, akiknél az ok-okozati összefüggések kezelése – felmerülő nemkívánatos események (AE) vagy súlyos nemkívánatos események (SAE) jelentkeztek
Időkeret: Az 1. naptól a kezelés befejezését követő 28 naptári napig (a résztvevők 6 hónapig kaptak kezelést, vagy amikor a résztvevők 50 ED-t értek el, attól függően, hogy melyik következett be előbb).
|
A nemkívánatos esemény bármely nemkívánatos orvosi esemény volt, tekintet nélkül az okozati összefüggésre egy olyan résztvevőnél, aki vizsgálati gyógyszert kapott.
A SAE olyan nemkívánatos esemény volt, amely a következő kimenetelek bármelyikét eredményezte, vagy bármilyen más okból jelentősnek ítélték: halál; kezdeti vagy hosszan tartó fekvőbeteg kórházi kezelés; életveszélyes tapasztalat (azonnali halálveszély); tartós vagy jelentős fogyatékosság/képtelenség; veleszületett anomália.
A nemkívánatos kórkép akkor minősült kezelés előtt állónak, ha egy résztvevőnél először az aktív kezelés első napján vagy azt követően kezdődött, vagy az esemény az aktív kezelés első napja előtt kezdődött, de az aktív kezelés során súlyosbodott.
A nemkívánatos események közé tartozott a SAE és a nem súlyos nemkívánatos eset is.
|
Az 1. naptól a kezelés befejezését követő 28 naptári napig (a résztvevők 6 hónapig kaptak kezelést, vagy amikor a résztvevők 50 ED-t értek el, attól függően, hogy melyik következett be előbb).
|
|
A vérzések igény szerinti kezelésének válaszértékelése
Időkeret: Az 1. naptól a résztvevők 6 hónapig kaptak kezelést, vagy amikor a résztvevők 50 ED-t értek el, attól függően, hogy melyik következett be előbb.
|
Az egyes válaszkategóriákban (kiváló, jó, mérsékelt, nincs válasz) beszámoltak az infúziók arányáról (kezdeti és azt követő vérzés esetén).
Kiváló: Határozott fájdalomcsillapítás és/vagy a vérzés jeleinek javulása az infúzió beadása után 8 órán belül kezdődik, további infúzió beadása nélkül.
Jó: Határozott fájdalomcsillapítás és/vagy a vérzés jeleinek javulása az infúzió beadását követő 8 órán belül, legalább 1 további infúzió beadásával a vérzéses epizód teljes megszűnése vagy határozott fájdalomcsillapítás és/vagy a vérzés tüneteinek javulása 8 után kezdődően. órával az infúzió után, további infúzió beadása nélkül.
Közepes: Valószínű vagy enyhe javulás az infúziót követő 8 órával kezdődően, legalább 1 további infúzió beadásával a vérzéses epizód teljes megszűnése érdekében.
Nincs válasz: Nincs javulás az infúziók között vagy az infúziót követő 24 órás intervallumban, vagy az állapot rosszabbodik.
|
Az 1. naptól a résztvevők 6 hónapig kaptak kezelést, vagy amikor a résztvevők 50 ED-t értek el, attól függően, hogy melyik következett be előbb.
|
|
Az új vérzések kezeléséhez szükséges infúziók száma az igény szerinti kezeléshez
Időkeret: Az 1. naptól a résztvevők 6 hónapig kaptak kezelést, vagy amikor a résztvevők 50 ED-t értek el, attól függően, hogy melyik következett be előbb.
|
Meghatározták a vérzés kezelésére beadott Xyntha infúziók számát.
Ezt úgy számítottuk ki, hogy összeadtuk az igény szerinti kezdeti kezelést és az ugyanarra a vérzésre (azonos vérzés kezdeti dátumával/időpontjával) járó igény szerinti utólagos infúziókat.
|
Az 1. naptól a résztvevők 6 hónapig kaptak kezelést, vagy amikor a résztvevők 50 ED-t értek el, attól függően, hogy melyik következett be előbb.
|
|
A Xyntha infúziók gyakorisága az egyes új vérzések kezelésére az igény szerinti csoportok számára
Időkeret: Az 1. naptól a résztvevők 6 hónapig kaptak kezelést, vagy amikor a résztvevők 50 ED-t értek el, attól függően, hogy melyik következett be előbb.
|
Az 1, 2, 3, 4 vagy >4 infúzióval megoldott vérzések számát jelentették minden egyes kategória esetében (1, 2, 3, 4 vagy >4 infúzió szükséges a vérzés kezelésére), amelyekben a számláló az egyes kategóriákba tartozó vérzések száma, a nevező pedig az összes résztvevő új vérzéseinek száma volt.
|
Az 1. naptól a résztvevők 6 hónapig kaptak kezelést, vagy amikor a résztvevők 50 ED-t értek el, attól függően, hogy melyik következett be előbb.
|
|
Vérzéscsillapító hatékonyság a műtéti profilaxis kezelésében
Időkeret: A műtét napjától a posztoperatív időszakig (legalább 1-3 nappal a műtét után vagy a megfelelő sebgyógyulásig kisebb műtéteknél vagy 4-6 nappal a műtét után, vagy a veszély megszűnéséig vagy a nagyobb műtétek megfelelő sebgyógyulásáig)
|
A hemosztatikus hatékonyság értékelését a vizsgáló és/vagy a sebész a 4 pontos sebészeti hemosztázis hatékonyságát értékelő skála segítségével határozta meg.
Kiváló: A nem hemofil résztvevőnél hasonló műtét után várthoz hasonló vérzéscsillapítást ért el.
Jó: Hosszabb idő a vérzéscsillapításig, némileg megnövekedett vérzéssel a nem hemofil résztvevőnél hasonló műtét után várhatóhoz képest.
Közepes: Nyilvánvalóan késleltetett vérzéscsillapítás, de további infúziókkal kezelhető.
Nincs válasz: Nincs hemosztatikus válasz.
A megfigyelések százalékos arányát az egyes hemosztatikus hatékonysági válaszkategóriákban (kiváló, jó, közepes, nincs) jelentették.
|
A műtét napjától a posztoperatív időszakig (legalább 1-3 nappal a műtét után vagy a megfelelő sebgyógyulásig kisebb műtéteknél vagy 4-6 nappal a műtét után, vagy a veszély megszűnéséig vagy a nagyobb műtétek megfelelő sebgyógyulásáig)
|
|
Tényleges becsült vérveszteség a műtéti profilaxishoz
Időkeret: A műtét napjától a posztoperatív időszakig (legalább 1-3 nappal a műtét után vagy a megfelelő sebgyógyulásig kisebb műtéteknél vagy 4-6 nappal a műtét után, vagy a veszély megszűnéséig vagy a nagyobb műtétek megfelelő sebgyógyulásáig)
|
A vérveszteséggel rendelkező résztvevők száma az egyes kategóriákban (kóros, normál és hiányzó).
Az intraoperatív és a posztoperatív időszak alatti vérveszteséget vizsgáló vagy sebész értékelte, amelyek abnormális, normális és hiányzó minősítést kaptak.
Az abnormális vérveszteség azt jelentette, hogy a vérveszteség nagyobb volt, mint a nem hemofil résztvevőnél elvárt.
|
A műtét napjától a posztoperatív időszakig (legalább 1-3 nappal a műtét után vagy a megfelelő sebgyógyulásig kisebb műtéteknél vagy 4-6 nappal a műtét után, vagy a veszély megszűnéséig vagy a nagyobb műtétek megfelelő sebgyógyulásáig)
|
|
A sebészeti profilaxishoz szükséges transzfúziós résztvevők száma
Időkeret: A műtét napjától a posztoperatív időszakig (legalább 1-3 nappal a műtét után vagy a megfelelő sebgyógyulásig kisebb műtéteknél vagy 4-6 nappal a műtét után, vagy a veszély megszűnéséig vagy a nagyobb műtétek megfelelő sebgyógyulásáig)
|
A műtéti profilaktikus kezeléshez transzfúziót igénylő résztvevők száma.
Az intraoperatív és a posztoperatív időszak transzfúziós igényeit vizsgáló vagy sebész értékelte.
A transzfundált vérkészítmények darabszámát és típusát adott esetben rögzítettük.
|
A műtét napjától a posztoperatív időszakig (legalább 1-3 nappal a műtét után vagy a megfelelő sebgyógyulásig kisebb műtéteknél vagy 4-6 nappal a műtét után, vagy a veszély megszűnéséig vagy a nagyobb műtétek megfelelő sebgyógyulásáig)
|
|
Átlagos infúziós dózis és teljes VIII-as faktor fogyasztás igény szerinti kezeléshez és sebészeti profilaxishoz
Időkeret: Igény szerinti csoport: 1. nap 6 hónapig vagy 50 ED, attól függően, hogy melyik következett be előbb. Sebészeti profilaxis csoport: A műtét napjától a posztoperatív időszakig. A posztoperatív időszak időtartamát az előző végpontok határozzák meg.
|
Az egyes Xyntha infúziókhoz beadott teljes mennyiséget (NE), amelyet a vizsgálati gyógyszer infúziós esetjelentési űrlapján (CRF) rögzítettek, összeadták az egyes résztvevők teljes VIII-as faktor fogyasztásának kiszámításához.
Az egyes résztvevők átlagos infúziós dózisát úgy számítottuk ki, hogy a VIII-as faktor teljes fogyasztását (NE-ben) elosztottuk a beadott infúziók számával.
A VIII-as faktor teljes fogyasztását osztva az infúziók számával, az átlagos infúziós dózishoz (NE) hasonlóan összegezték.
|
Igény szerinti csoport: 1. nap 6 hónapig vagy 50 ED, attól függően, hogy melyik következett be előbb. Sebészeti profilaxis csoport: A műtét napjától a posztoperatív időszakig. A posztoperatív időszak időtartamát az előző végpontok határozzák meg.
|
|
A vártnál kisebb terápiás hatás (LETE) százalékos aránya az igény szerinti beállításban
Időkeret: Az 1. naptól a résztvevők 6 hónapig tartó kezelésben részesültek, vagy a résztvevők 50 ED-t értek el, attól függően, hogy melyik következett be előbb.
|
A LETE igény szerinti beállításban fordult elő, ha 2 egymást követő "nincs válasz" értékelést rögzítettek 2 egymást követő Xyntha gyógyszerinfúzió után. Az infúziókat a kezeléshez 24 órán belül (24 órán belül vagy egyenlően) kell beadni. azonos vérzéses esemény zavaró tényezők hiányában (előre meghatározott).
Ezért az igény szerinti LETE a vérzéses epizód kezelésére adott válaszon alapult (beleértve azokat is, amelyek a műtéti profilaxis időszakában jelentkeztek).
Vegye figyelembe, hogy a műtéti profilaxis időszakában adott igény szerinti kezeléseket is figyelembe kellett venni.
|
Az 1. naptól a résztvevők 6 hónapig tartó kezelésben részesültek, vagy a résztvevők 50 ED-t értek el, attól függően, hogy melyik következett be előbb.
|
|
Megerősített LETE száma az Alacsony helyreállítási beállításban
Időkeret: Az 1. naptól a résztvevők 6 hónapig kaptak kezelést, vagy amikor a résztvevők 50 ED-t értek el, attól függően, hogy melyik következett be előbb.
|
A vizsgáló véleménye szerint a LETE a Xyntha infúzióját követően a vártnál alacsonyabb lehet a FVIII felépülése, zavaró tényezők hiányában.
Az alacsony visszanyerést okozó egyedüli zavaró tényezők a következők voltak: FVIII inhibitor ismert jelenléte vagy későbbi azonosítása; ismert kompromittált Xyntha; a Xyntha hibás alkalmazása, beleértve a nem megfelelő adagolást is.
|
Az 1. naptól a résztvevők 6 hónapig kaptak kezelést, vagy amikor a résztvevők 50 ED-t értek el, attól függően, hogy melyik következett be előbb.
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2015. április 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2016. július 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2016. augusztus 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. március 19.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. július 6.
Első közzététel (Becslés)
2015. július 9.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2017. április 4.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. február 16.
Utolsó ellenőrzés
2017. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- B1831083
- 2015-005040-33 (EudraCT szám)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .