PF-05208756, Moroctocog Alfa (AF-CC), Xyntha per l'emofilia A
16 febbraio 2017 aggiornato da: Pfizer
Uno studio clinico pragmatico in aperto, a braccio singolo, post-autorizzazione sulla sicurezza e l'efficacia di Xyntha (Moroctocog-alfa (Af-cc), Fviii ricombinante) in soggetti con emofilia A nelle normali strutture di cura in Cina
Uno studio clinico pragmatico in aperto, a braccio singolo, post-autorizzativo sulla sicurezza e l'efficacia di Xyntha (Moroctocog-alfa (AF-CC), FVIII ricombinante) in soggetti con emofilia A in contesti di assistenza abituale in Cina per circa 6 mesi oo circa 50 giorni di esposizione, a seconda di quale evento si verifichi per primo
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Lo scopo di questo studio post-approvazione è fornire informazioni supplementari relative all'uso di Xyntha (Moroctocog-alfa (AF-CC), FVIII ricombinante) in soggetti cinesi con emofilia A, in particolare sulla sicurezza e l'efficacia in diverse popolazioni di cinesi pazienti affetti da emofilia A, in particolare pazienti pediatrici di età <6 anni, pazienti pediatrici di età compresa tra ≥6 e ≤12 anni, pazienti precedentemente non trattati (PUP), soggetti sottoposti a trattamento di profilassi dopo l'arruolamento nello studio e pazienti gravi (FVIII:C <1%).
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
85
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
-
Beijing, Cina, 100045
- Beijing Children's Hospital
-
Chongqing, Cina, 400010
- The Second Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
-
Chongqing, Cina, 400014
- Children's Hospital of Chongqing Medical University
-
Guang Zhou, Cina, 510515
- Hematology Department, Nanfang Hospital, Southern Medical University
-
Shanghai, Cina, 200025
- Ruijin Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine/Hematology Department
-
Shanghai, Cina, 200040
- Department of Hematology/Children's Hospital of Shanghai
-
-
Guizhou
-
Guiyang, Guizhou, Cina, 550004
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Cina, 450003
- Henan Provincial People's Hospital
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Cina, 430030
- Tongji Hospital of Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Cina, 215006
- Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, Cina, 330006
- Department of Hematology,Jiangxi Provincial People's Hospital
-
-
Shandong
-
Jinan, Shandong, Cina, 250014
- Blood Center of Shandong Province
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Cina, 610073
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Cina, 300020
- Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Science (Institute of Hematology)
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Cina, 650032
- Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Kunming Medical University
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Soggetti di sesso maschile e/o femminile con emofilia A.
- I soggetti/genitori/rappresentanti legali devono essere in grado di rispettare le procedure del registro (processo di consenso/assenso informato, visite cliniche, segnalazione dei dati di infusione e sanguinamento, segnalazione di eventi avversi, ecc.).
- Prova di un documento di consenso informato firmato e datato personalmente che indica che il soggetto (o un rappresentante legalmente riconosciuto, genitore/i/tutore legale) è stato informato di tutti gli aspetti pertinenti dello studio.
Criteri di esclusione:
- Presenza di qualsiasi altro disturbo della coagulazione oltre all'emofilia A.
- Trattamento con terapia immunomodulante (ad es. immunoglobulina per via endovenosa, corticosteroidi sistemici di routine, ciclosporine, agenti anti-TNF) entro 30 giorni prima dell'ingresso nello studio o uso pianificato per la durata della loro partecipazione allo studio.
- Soggetti con storia passata o attuale inibitore del fattore VIII. Per le valutazioni di laboratorio, qualsiasi titolo di inibitore di Bethesda superiore all'intervallo normale del laboratorio o ≥0,6 BU/mL.
- Soggetti con nota ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti di Xyntha.
- Soggetti con nota ipersensibilità alle proteine cellulari dell'ovaio di criceto cinese.
- Riluttante o incapace di seguire i termini del protocollo.
- Qualsiasi condizione che possa compromettere la capacità del soggetto di aderire e/o svolgere attività correlate allo studio o che ponga una controindicazione clinica alla partecipazione allo studio (queste condizioni includono, ma non sono limitate a, anamnesi inadeguata per assicurare l'idoneità allo studio; aspettativa di scarsa conformità nella fornitura di osservazioni per la documentazione correlata allo studio), a parere dello sperimentatore.
- - Partecipazione ad altri studi che coinvolgono farmaci sperimentali (fasi 1-4) entro 30 giorni prima dell'inizio dello studio in corso e/o durante la partecipazione allo studio (ad eccezione degli studi su Xyntha).
- - Soggetti che sono membri del personale del sito sperimentale direttamente coinvolti nella conduzione dello studio e loro familiari, membri del personale del sito altrimenti supervisionati dallo Sperimentatore o soggetti che sono dipendenti Pfizer direttamente coinvolti nella conduzione dello studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Infusioni endovenose di Xyntha
I soggetti arruolati saranno trattati con infusioni endovenose di Xyntha per: • Trattamento su richiesta, • Profilassi chirurgica alla dose e alla frequenza prescritte dal medico curante del soggetto in conformità con l'etichetta Xyntha e saranno regolate esclusivamente in base alle necessità mediche e terapeutiche.
|
I soggetti arruolati saranno trattati con infusioni endovenose di Xyntha per: • Trattamento su richiesta, • Profilassi chirurgica alla dose e alla frequenza prescritte dal medico curante del soggetto in conformità con l'etichetta Xyntha e saranno regolate esclusivamente in base alle necessità mediche e terapeutiche.
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Percentuale di partecipanti con inibitori del fattore VIII (FVIII).
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino a 28 giorni di calendario dopo la fine del trattamento (i partecipanti avevano ricevuto il trattamento per 6 mesi o quando i partecipanti avevano raggiunto 50 giorni di esposizione [ED], a seconda di quale evento si fosse verificato per primo).
|
Percentuale di partecipanti con il prodotto evento clinicamente importante (MIE) (sviluppo di inibitori del FVIII durante lo studio).
|
Dal giorno 1 fino a 28 giorni di calendario dopo la fine del trattamento (i partecipanti avevano ricevuto il trattamento per 6 mesi o quando i partecipanti avevano raggiunto 50 giorni di esposizione [ED], a seconda di quale evento si fosse verificato per primo).
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Numero di partecipanti con tutti gli eventi avversi emergenti dal trattamento (EA) o eventi avversi gravi (SAE) di causalità
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino a 28 giorni di calendario dopo la fine del trattamento (i partecipanti avevano ricevuto il trattamento per 6 mesi o quando i partecipanti avevano raggiunto 50 ED, a seconda di quale evento si fosse verificato per primo).
|
Un evento avverso era qualsiasi evento medico spiacevole senza riguardo alla causalità in un partecipante che ha ricevuto il farmaco oggetto dello studio.
Un SAE era un evento avverso che risultava in uno dei seguenti esiti o ritenuto significativo per qualsiasi altro motivo: morte; ricovero ospedaliero iniziale o prolungato; esperienza pericolosa per la vita (rischio immediato di morte); invalidità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita.
Un evento avverso è stato considerato emergente dal trattamento se è iniziato per la prima volta in un partecipante durante o dopo il primo giorno di trattamento attivo, o l'evento è iniziato prima del primo giorno di trattamento attivo ma è aumentato di gravità durante il trattamento attivo.
Gli eventi avversi includevano sia SAE che eventi avversi non gravi.
|
Dal giorno 1 fino a 28 giorni di calendario dopo la fine del trattamento (i partecipanti avevano ricevuto il trattamento per 6 mesi o quando i partecipanti avevano raggiunto 50 ED, a seconda di quale evento si fosse verificato per primo).
|
|
Valutazione della risposta del trattamento on demand delle emorragie
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino ai partecipanti avevano ricevuto il trattamento per 6 mesi o quando i partecipanti avevano raggiunto 50 ED, a seconda di quale dei due si fosse verificato per primo.
|
È stata riportata la proporzione di infusioni (iniziale e successiva per un'emorragia) in ciascuna categoria di risposta (eccellente, buona, moderata, nessuna risposta).
Eccellente: netto sollievo dal dolore e/o miglioramento dei segni di sanguinamento a partire da 8 ore dopo un'infusione, senza somministrazione di infusioni aggiuntive.
Buono: sollievo dal dolore definito e/o miglioramento dei segni di sanguinamento che inizia entro 8 ore dopo un'infusione, con almeno 1 infusione aggiuntiva somministrata per la completa risoluzione dell'episodio emorragico o sollievo dal dolore definito e/o miglioramento dei segni di sanguinamento che inizia dopo 8 ore dopo l'infusione, senza infusione aggiuntiva somministrata.
Moderato: miglioramento probabile o lieve che inizia dopo 8 ore dall'infusione, con almeno 1 infusione aggiuntiva somministrata per la completa risoluzione dell'episodio emorragico.
Nessuna risposta: nessun miglioramento tra le infusioni o durante l'intervallo di 24 ore dopo un'infusione, oppure la condizione peggiora.
|
Dal giorno 1 fino ai partecipanti avevano ricevuto il trattamento per 6 mesi o quando i partecipanti avevano raggiunto 50 ED, a seconda di quale dei due si fosse verificato per primo.
|
|
Numero di infusioni necessarie per trattare ogni nuova emorragia per il trattamento su richiesta
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino ai partecipanti avevano ricevuto il trattamento per 6 mesi o quando i partecipanti avevano raggiunto 50 ED, a seconda di quale dei due si fosse verificato per primo.
|
È stato determinato il numero di infusioni di Xyntha somministrate per trattare un'emorragia.
Questo è stato calcolato sommando il trattamento iniziale su richiesta e le eventuali infusioni di follow-up su richiesta per lo stesso sanguinamento (stessa data/ora di inizio del sanguinamento).
|
Dal giorno 1 fino ai partecipanti avevano ricevuto il trattamento per 6 mesi o quando i partecipanti avevano raggiunto 50 ED, a seconda di quale dei due si fosse verificato per primo.
|
|
Frequenza delle infusioni di Xyntha per trattare ogni nuova emorragia per il gruppo su richiesta
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino ai partecipanti avevano ricevuto il trattamento per 6 mesi o quando i partecipanti avevano raggiunto 50 ED, a seconda di quale dei due si fosse verificato per primo.
|
Il numero di sanguinamenti risolti con 1, 2, 3, 4 o >4 infusioni è stato riportato per ciascuna delle categorie (1, 2, 3, 4 o >4 infusioni necessarie per trattare l'emorragia), in cui il numeratore era il numero di sanguinamenti che rientravano in ciascuna categoria e il denominatore era il numero totale di nuovi sanguinamenti in tutti i partecipanti.
|
Dal giorno 1 fino ai partecipanti avevano ricevuto il trattamento per 6 mesi o quando i partecipanti avevano raggiunto 50 ED, a seconda di quale dei due si fosse verificato per primo.
|
|
Efficacia emostatica per il trattamento di profilassi chirurgica
Lasso di tempo: Dal giorno dell'intervento al periodo postoperatorio (almeno 1-3 giorni dopo l'intervento o fino a un'adeguata guarigione della ferita per un intervento chirurgico minore o 4-6 giorni dopo l'intervento o fino alla risoluzione della minaccia o fino a un'adeguata guarigione della ferita per un intervento chirurgico maggiore)
|
La valutazione dell'efficacia emostatica è stata determinata dallo sperimentatore e/o dal chirurgo utilizzando la scala di valutazione dell'efficacia dell'emostasi chirurgica a 4 punti.
Eccellente: raggiungimento di un'emostasi paragonabile a quella attesa dopo un intervento chirurgico simile in un partecipante non emofilico.
Buono: tempo prolungato all'emostasi, con sanguinamento leggermente aumentato rispetto a quello previsto dopo un intervento chirurgico simile in un partecipante non emofilico.
Moderato: emostasi ovviamente ritardata, ma gestibile con infusioni aggiuntive.
Nessuna risposta: nessuna risposta emostatica.
È stata riportata la percentuale di osservazioni in ciascuna categoria di risposta di efficacia emostatica (eccellente, buona, moderata, nessuna).
|
Dal giorno dell'intervento al periodo postoperatorio (almeno 1-3 giorni dopo l'intervento o fino a un'adeguata guarigione della ferita per un intervento chirurgico minore o 4-6 giorni dopo l'intervento o fino alla risoluzione della minaccia o fino a un'adeguata guarigione della ferita per un intervento chirurgico maggiore)
|
|
Perdita di sangue stimata effettiva per il trattamento di profilassi chirurgica
Lasso di tempo: Dal giorno dell'intervento al periodo postoperatorio (almeno 1-3 giorni dopo l'intervento o fino a un'adeguata guarigione della ferita per un intervento chirurgico minore o 4-6 giorni dopo l'intervento o fino alla risoluzione della minaccia o fino a un'adeguata guarigione della ferita per un intervento chirurgico maggiore)
|
Numero di partecipanti con perdita di sangue in ciascuna categoria (anormale, normale e assente).
La perdita di sangue durante il periodo intraoperatorio e postoperatorio è stata valutata dallo sperimentatore o dal chirurgo, che è stata valutata come Anormale, Normale e Assenza.
La perdita di sangue anormale significava che la perdita di sangue era superiore alle aspettative per il partecipante non emofilico.
|
Dal giorno dell'intervento al periodo postoperatorio (almeno 1-3 giorni dopo l'intervento o fino a un'adeguata guarigione della ferita per un intervento chirurgico minore o 4-6 giorni dopo l'intervento o fino alla risoluzione della minaccia o fino a un'adeguata guarigione della ferita per un intervento chirurgico maggiore)
|
|
Numero di partecipanti con necessità di trasfusione per il trattamento di profilassi chirurgica
Lasso di tempo: Dal giorno dell'intervento al periodo postoperatorio (almeno 1-3 giorni dopo l'intervento o fino a un'adeguata guarigione della ferita per un intervento chirurgico minore o 4-6 giorni dopo l'intervento o fino alla risoluzione della minaccia o fino a un'adeguata guarigione della ferita per un intervento chirurgico maggiore)
|
Numero di partecipanti con necessità di trasfusione per trattamento di profilassi chirurgica.
Il fabbisogno trasfusionale durante il periodo intraoperatorio e postoperatorio è stato valutato dallo sperimentatore o dal chirurgo.
Il numero di unità e tipi di prodotti sanguigni trasfusi sono stati registrati se applicabile.
|
Dal giorno dell'intervento al periodo postoperatorio (almeno 1-3 giorni dopo l'intervento o fino a un'adeguata guarigione della ferita per un intervento chirurgico minore o 4-6 giorni dopo l'intervento o fino alla risoluzione della minaccia o fino a un'adeguata guarigione della ferita per un intervento chirurgico maggiore)
|
|
Dose media di infusione e consumo totale di fattore VIII per il trattamento al bisogno e il trattamento di profilassi chirurgica
Lasso di tempo: Gruppo on demand: dal giorno 1 fino a 6 mesi o 50 ED, a seconda di quale si sia verificato per primo. Gruppo di profilassi chirurgica: dal giorno dell'intervento al periodo postoperatorio. La durata del periodo postoperatorio è specificata negli endpoint precedenti.
|
La quantità totale (UI) infusa per ciascuna infusione di Xyntha registrata nel modulo di registrazione dei casi di registro delle infusioni del farmaco in studio (CRF) è stata sommata per calcolare il consumo totale di fattore VIII per ciascun partecipante.
La dose media di infusione per ciascun partecipante è stata calcolata come il suo consumo totale di fattore VIII (in UI) diviso per il numero di infusioni somministrate.
Il consumo totale di fattore VIII, diviso per il numero di infusioni, è stato riassunto in modo simile alla dose media di infusione (UI).
|
Gruppo on demand: dal giorno 1 fino a 6 mesi o 50 ED, a seconda di quale si sia verificato per primo. Gruppo di profilassi chirurgica: dal giorno dell'intervento al periodo postoperatorio. La durata del periodo postoperatorio è specificata negli endpoint precedenti.
|
|
Percentuale di effetti terapeutici inferiori al previsto (LETE) nell'impostazione on demand
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino ai partecipanti avevano ricevuto il trattamento per 6 mesi o i partecipanti avevano raggiunto 50 ED, a seconda di quale dei due si fosse verificato per primo.
|
Il LETE si è verificato nell'impostazione su richiesta se sono state registrate 2 classificazioni successive "Nessuna risposta" dopo 2 infusioni successive di Xyntha, rispettivamente. Le infusioni devono essere state somministrate entro 24 ore (minore o uguale a 24 ore) l'una dall'altra per il trattamento dello stesso evento di sanguinamento in assenza di fattori confondenti (prespecificati).
Pertanto, il LETE nel setting on demand era basato sulla risposta al trattamento di un episodio emorragico (inclusi quelli verificatisi durante il periodo di profilassi chirurgica).
Si noti che dovevano essere inclusi anche i trattamenti on demand somministrati durante il periodo di profilassi chirurgica.
|
Dal giorno 1 fino ai partecipanti avevano ricevuto il trattamento per 6 mesi o i partecipanti avevano raggiunto 50 ED, a seconda di quale dei due si fosse verificato per primo.
|
|
Numero di LETE confermati nell'impostazione di recupero basso
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino ai partecipanti avevano ricevuto il trattamento per 6 mesi o quando i partecipanti avevano raggiunto 50 ED, a seconda di quale dei due si fosse verificato per primo.
|
LETE potrebbe anche essere inferiore al recupero previsto di FVIII secondo il parere dello sperimentatore dopo l'infusione di Xyntha in assenza di fattori confondenti.
Gli unici fattori confondenti per un basso recupero erano: presenza nota o successiva identificazione di un inibitore del FVIII; noto Xyntha compromesso; errata somministrazione di Xyntha, incluso dosaggio inadeguato.
|
Dal giorno 1 fino ai partecipanti avevano ricevuto il trattamento per 6 mesi o quando i partecipanti avevano raggiunto 50 ED, a seconda di quale dei due si fosse verificato per primo.
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 aprile 2015
Completamento primario (Effettivo)
1 luglio 2016
Completamento dello studio (Effettivo)
1 agosto 2016
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
19 marzo 2015
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
6 luglio 2015
Primo Inserito (Stima)
9 luglio 2015
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
4 aprile 2017
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
16 febbraio 2017
Ultimo verificato
1 febbraio 2017
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- B1831083
- 2015-005040-33 (Numero EudraCT)
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .