PF-05208756, Moroctocog Alfa (AF-CC), Xyntha para hemofilia A
16 de fevereiro de 2017 atualizado por: Pfizer
Um ensaio clínico pragmático pós-autorização, de braço único e aberto sobre a segurança e a eficácia de Xyntha (Moroctocog-alfa (Af-cc), Fviii recombinante) em indivíduos com hemofilia A em ambientes de cuidados habituais na China
Um ensaio clínico pragmático pós-autorização, de braço único, aberto, sobre a segurança e eficácia de Xyntha (Moroctocog-alfa (AF-CC), FVIII recombinante) em indivíduos com hemofilia A em ambientes de cuidados habituais na China por aproximadamente 6 meses ou ou aproximadamente 50 dias de exposição, o que ocorrer primeiro
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O objetivo deste estudo pós-aprovação é fornecer informações suplementares relacionadas ao uso de Xyntha (Moroctocog-alfa (AF-CC), FVIII recombinante) em indivíduos chineses com hemofilia A, especialmente sobre a segurança e eficácia em diferentes populações de chineses pacientes com hemofilia A, em particular em pacientes pediátricos <6 anos de idade, pacientes pediátricos ≥6 a ≤12 anos de idade, pacientes previamente não tratados (PUPs), indivíduos recebendo tratamento profilático após a inscrição no estudo e pacientes graves (FVIII:C <1%).
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
85
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Beijing, China, 100045
- Beijing Children's Hospital
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Chongqing, China, 400010
- The Second Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
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Chongqing, China, 400014
- Children's Hospital of Chongqing Medical University
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Guang Zhou, China, 510515
- Hematology Department, Nanfang Hospital, Southern Medical University
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Shanghai, China, 200025
- Ruijin Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine/Hematology Department
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Shanghai, China, 200040
- Department of Hematology/Children's Hospital of Shanghai
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Guizhou
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Guiyang, Guizhou, China, 550004
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
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Henan
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Zhengzhou, Henan, China, 450003
- Henan Provincial People's Hospital
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Hubei
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Wuhan, Hubei, China, 430030
- Tongji Hospital of Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
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Jiangsu
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Suzhou, Jiangsu, China, 215006
- Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Soochow University
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Jiangxi
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Nanchang, Jiangxi, China, 330006
- Department of Hematology,Jiangxi Provincial People's Hospital
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Shandong
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Jinan, Shandong, China, 250014
- Blood Center of Shandong Province
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, China, 610073
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
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Tianjin
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Tianjin, Tianjin, China, 300020
- Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Science (Institute of Hematology)
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Yunnan
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Kunming, Yunnan, China, 650032
- Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Kunming Medical University
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos do sexo masculino e/ou feminino com hemofilia A.
- Sujeitos/pais/representantes legais devem ser capazes de cumprir os procedimentos de registro (consentimento informado/processo de assentimento, visitas clínicas, relatórios de dados de infusão e sangramento, relatórios de eventos adversos, etc.).
- Evidência de um documento de consentimento informado pessoalmente assinado e datado, indicando que o sujeito (ou um representante legalmente aceitável, pai(s)/responsável legal) foi informado de todos os aspectos pertinentes do estudo.
Critério de exclusão:
- Presença de qualquer outro distúrbio hemorrágico além da hemofilia A.
- Tratamento com terapia imunomoduladora (por exemplo, imunoglobulina intravenosa, corticosteroides sistêmicos de rotina, ciclosporinas, agentes anti-TNF) dentro de 30 dias antes da entrada no estudo ou uso planejado durante a participação no estudo.
- Indivíduos com histórico anterior ou atual de inibidor do fator VIII. Para avaliações laboratoriais, qualquer título de inibidor de Bethesda maior que a faixa normal do laboratório ou ≥0,6 BU/mL.
- Indivíduos com hipersensibilidade conhecida à substância ativa ou a qualquer um dos excipientes de Xyntha.
- Indivíduos com hipersensibilidade conhecida a proteínas de células de ovário de hamster chinês.
- Não querer ou não poder seguir os termos do protocolo.
- Qualquer condição que possa comprometer a capacidade do sujeito de cumprir e/ou realizar atividades relacionadas ao estudo ou que represente uma contraindicação clínica para a participação no estudo (essas condições incluem, entre outras, histórico médico inadequado para garantir a elegibilidade do estudo; expectativa de baixa conformidade no fornecimento de observações para documentação relacionada ao estudo), na opinião do Investigador.
- Participação em outros estudos envolvendo medicamentos em investigação (Fases 1-4) dentro de 30 dias antes do início do estudo atual e/ou durante a participação no estudo (exceção para estudos sobre Xyntha).
- Indivíduos que são membros da equipe do centro de investigação diretamente envolvidos na condução do estudo e seus familiares, membros da equipe do local supervisionados pelo Investigador ou indivíduos que são funcionários da Pfizer diretamente envolvidos na condução do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Infusões intravenosas de Xyntha
Os indivíduos inscritos serão tratados com infusões intravenosas de Xyntha para: • Tratamento sob demanda, • Profilaxia cirúrgica em uma dose e frequência prescritas pelo médico assistente do indivíduo de acordo com o rótulo do Xyntha e serão ajustadas exclusivamente de acordo com a necessidade médica e terapêutica.
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Os indivíduos inscritos serão tratados com infusões intravenosas de Xyntha para: • Tratamento sob demanda, • Profilaxia cirúrgica em uma dose e frequência prescritas pelo médico assistente do indivíduo de acordo com o rótulo do Xyntha e serão ajustadas exclusivamente de acordo com a necessidade médica e terapêutica.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Porcentagem de participantes com inibidores do fator VIII (FVIII)
Prazo: Do dia 1 até 28 dias corridos após o término do tratamento (os participantes receberam tratamento por 6 meses ou quando os participantes atingiram 50 dias de exposição [EDs], o que ocorrer primeiro).
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Porcentagem de participantes com evento clinicamente importante (MIE) do produto (desenvolvimento do inibidor de FVIII durante o estudo).
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Do dia 1 até 28 dias corridos após o término do tratamento (os participantes receberam tratamento por 6 meses ou quando os participantes atingiram 50 dias de exposição [EDs], o que ocorrer primeiro).
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com todas as causas de eventos adversos emergentes (EAs) ou eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Do dia 1 até 28 dias corridos após o término do tratamento (os participantes receberam tratamento por 6 meses ou quando os participantes atingiram 50 DEs, o que ocorrer primeiro).
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Um EA foi qualquer ocorrência médica desfavorável sem levar em consideração a causalidade em um participante que recebeu o medicamento do estudo.
Um SAE foi um AE resultando em qualquer um dos seguintes resultados ou considerado significativo por qualquer outro motivo: morte; internação hospitalar inicial ou prolongada; experiência com risco de vida (risco imediato de morrer); deficiência/incapacidade persistente ou significativa; Anomalia congenita.
Um EA foi considerado emergente do tratamento se começou pela primeira vez em um participante no ou após o primeiro dia de tratamento ativo, ou o evento começou antes do primeiro dia de tratamento ativo, mas aumentou em gravidade durante o tratamento ativo.
Os EAs incluíram EAS e EAs não graves.
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Do dia 1 até 28 dias corridos após o término do tratamento (os participantes receberam tratamento por 6 meses ou quando os participantes atingiram 50 DEs, o que ocorrer primeiro).
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Avaliação de resposta do tratamento sob demanda de sangramentos
Prazo: Do dia 1 até os participantes receberam tratamento por 6 meses ou quando os participantes atingiram 50 DEs, o que ocorrer primeiro.
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A proporção de infusões (inicial e subsequente para sangramento) em cada categoria de resposta (excelente, boa, moderada, sem resposta) foi relatada.
Excelente: Alívio definitivo da dor e/ou melhora dos sinais de sangramento começando dentro de 8 horas após a infusão, sem administração de infusão adicional.
Bom: Alívio definitivo da dor e/ou melhora dos sinais de sangramento começando dentro de 8 horas após uma infusão, com pelo menos 1 infusão adicional administrada para resolução completa do episódio hemorrágico ou alívio definitivo da dor e/ou melhora dos sinais de sangramento começando após 8 horas horas após a infusão, sem infusão adicional administrada.
Moderado: Melhora provável ou leve começando após 8 horas após a infusão, com pelo menos 1 infusão adicional administrada para resolução completa do episódio hemorrágico.
Sem resposta: Nenhuma melhora entre as infusões ou durante o intervalo de 24 horas após uma infusão, ou a condição piora.
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Do dia 1 até os participantes receberam tratamento por 6 meses ou quando os participantes atingiram 50 DEs, o que ocorrer primeiro.
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Número de infusões necessárias para tratar cada novo sangramento para tratamento sob demanda
Prazo: Do dia 1 até os participantes receberam tratamento por 6 meses ou quando os participantes atingiram 50 DEs, o que ocorrer primeiro.
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O número de infusões de Xyntha administradas para tratar um sangramento foi determinado.
Isso foi calculado adicionando o tratamento inicial sob demanda e quaisquer infusões de acompanhamento sob demanda para o mesmo sangramento (mesma data/hora de início do sangramento).
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Do dia 1 até os participantes receberam tratamento por 6 meses ou quando os participantes atingiram 50 DEs, o que ocorrer primeiro.
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Frequência de infusões de Xyntha para tratar cada novo sangramento para o grupo sob demanda
Prazo: Do dia 1 até os participantes receberam tratamento por 6 meses ou quando os participantes atingiram 50 DEs, o que ocorrer primeiro.
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O número de sangramentos resolvidos com 1, 2, 3, 4 ou >4 infusões foi relatado para cada uma das categorias (1, 2, 3, 4 ou >4 infusões necessárias para tratar o sangramento), em que o numerador foi o número de sangramentos em cada categoria e o denominador foi o número total de novos sangramentos em todos os participantes.
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Do dia 1 até os participantes receberam tratamento por 6 meses ou quando os participantes atingiram 50 DEs, o que ocorrer primeiro.
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Eficácia hemostática para tratamento de profilaxia cirúrgica
Prazo: Do dia da cirurgia ao período pós-operatório (pelo menos 1-3 dias após a operação ou até cicatrização adequada da ferida para cirurgia de pequeno porte ou 4-6 dias após a operação ou até resolução da ameaça ou cicatrização adequada da ferida para cirurgia de grande porte)
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A avaliação da eficácia hemostática foi determinada pelo investigador e/ou cirurgião usando a Escala de Avaliação da Eficácia da Hemostasia Cirúrgica de 4 pontos.
Excelente: Hemostasia alcançada comparável à esperada após cirurgia semelhante em um participante não hemofílico.
Bom: Tempo prolongado para hemostasia, com sangramento um pouco maior em comparação com o esperado após cirurgia semelhante em um participante não hemofílico.
Moderado: Hemostasia obviamente atrasada, mas administrável com infusões adicionais.
Sem resposta: Sem resposta hemostática.
A porcentagem de observações em cada categoria de resposta de eficácia hemostática (excelente, boa, moderada, nenhuma) foi relatada.
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Do dia da cirurgia ao período pós-operatório (pelo menos 1-3 dias após a operação ou até cicatrização adequada da ferida para cirurgia de pequeno porte ou 4-6 dias após a operação ou até resolução da ameaça ou cicatrização adequada da ferida para cirurgia de grande porte)
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Perda sanguínea estimada real para tratamento de profilaxia cirúrgica
Prazo: Do dia da cirurgia ao período pós-operatório (pelo menos 1-3 dias após a operação ou até cicatrização adequada da ferida para cirurgia de pequeno porte ou 4-6 dias após a operação ou até resolução da ameaça ou cicatrização adequada da ferida para cirurgia de grande porte)
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Número de participantes com perda de sangue em cada categoria (Anormal, Normal e Ausente).
A perda sanguínea no intraoperatório e no pós-operatório foi avaliada pelo investigador ou cirurgião, sendo classificada como Anormal, Normal e Ausente.
Perda de sangue anormal significa que a perda de sangue foi maior do que a expectativa para o participante não hemofílico.
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Do dia da cirurgia ao período pós-operatório (pelo menos 1-3 dias após a operação ou até cicatrização adequada da ferida para cirurgia de pequeno porte ou 4-6 dias após a operação ou até resolução da ameaça ou cicatrização adequada da ferida para cirurgia de grande porte)
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Número de participantes com necessidade de transfusão para tratamento de profilaxia cirúrgica
Prazo: Do dia da cirurgia ao período pós-operatório (pelo menos 1-3 dias após a operação ou até cicatrização adequada da ferida para cirurgia de pequeno porte ou 4-6 dias após a operação ou até resolução da ameaça ou cicatrização adequada da ferida para cirurgia de grande porte)
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Número de participantes com necessidade de transfusão para tratamento de profilaxia cirúrgica.
Os requisitos de transfusão durante o período intraoperatório e pós-operatório foram avaliados pelo investigador ou cirurgião.
O número de unidades e tipos de hemoderivados transfundidos foram registrados, se aplicável.
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Do dia da cirurgia ao período pós-operatório (pelo menos 1-3 dias após a operação ou até cicatrização adequada da ferida para cirurgia de pequeno porte ou 4-6 dias após a operação ou até resolução da ameaça ou cicatrização adequada da ferida para cirurgia de grande porte)
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Dose Média de Infusão e Consumo Total de Fator VIII para Tratamento Sob Demanda e Tratamento de Profilaxia Cirúrgica
Prazo: Grupo sob demanda: Dia 1 até 6 meses ou 50 DEs, o que ocorrer primeiro. Grupo Profilaxia Cirúrgica: Do dia da cirurgia ao pós-operatório. A duração do período pós-operatório é especificada nos parâmetros de avaliação anteriores.
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A quantidade total (UI) infundida para cada infusão de Xyntha registrada no formulário de relatório de caso (CRF) de registro de infusão do medicamento do estudo foi somada para calcular o consumo total de fator VIII para cada participante.
A dose média de infusão para cada participante foi calculada como seu consumo total de fator VIII (em UI) dividido pelo número de infusões administradas.
O consumo total de fator VIII, dividido pelo número de infusões, foi resumido de forma semelhante à dose média de infusão (UI).
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Grupo sob demanda: Dia 1 até 6 meses ou 50 DEs, o que ocorrer primeiro. Grupo Profilaxia Cirúrgica: Do dia da cirurgia ao pós-operatório. A duração do período pós-operatório é especificada nos parâmetros de avaliação anteriores.
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Porcentagem de efeito terapêutico menor do que o esperado (LETE) no ambiente sob demanda
Prazo: Do dia 1 até os participantes receberam tratamento por 6 meses ou os participantes atingiram 50 DEs, o que ocorrer primeiro.
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LETE ocorreu na configuração sob demanda se 2 classificações sucessivas de "Sem resposta" foram registradas após 2 infusões sucessivas da droga Xyntha, respectivamente. As infusões devem ter sido administradas dentro de 24 horas (menores ou iguais a 24 horas) uma da outra para o tratamento do mesmo evento hemorrágico na ausência de fatores de confusão (pré-especificados).
Portanto, o LETE sob demanda foi baseado na resposta ao tratamento de um episódio de sangramento (incluindo aqueles ocorridos durante o período de profilaxia cirúrgica).
Observe que os tratamentos sob demanda administrados durante o período de profilaxia cirúrgica também deveriam ser incluídos.
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Do dia 1 até os participantes receberam tratamento por 6 meses ou os participantes atingiram 50 DEs, o que ocorrer primeiro.
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Número de LETE confirmado na configuração de baixa recuperação
Prazo: Do dia 1 até os participantes receberam tratamento por 6 meses ou quando os participantes atingiram 50 DEs, o que ocorrer primeiro.
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O LETE também pode ser menor do que a recuperação esperada de FVIII na opinião do investigador após a infusão de Xyntha na ausência de fatores de confusão.
Os únicos fatores de confusão para baixa recuperação foram: presença conhecida ou identificação subsequente de um inibidor de FVIII; conhecida Xyntha comprometida; administração incorreta de Xyntha, incluindo dosagem inadequada.
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Do dia 1 até os participantes receberam tratamento por 6 meses ou quando os participantes atingiram 50 DEs, o que ocorrer primeiro.
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Colaboradores e Investigadores
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Publicações e links úteis
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Datas de registro do estudo
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Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de abril de 2015
Conclusão Primária (Real)
1 de julho de 2016
Conclusão do estudo (Real)
1 de agosto de 2016
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
19 de março de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
6 de julho de 2015
Primeira postagem (Estimativa)
9 de julho de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
4 de abril de 2017
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
16 de fevereiro de 2017
Última verificação
1 de fevereiro de 2017
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- B1831083
- 2015-005040-33 (Número EudraCT)
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