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PF-05208756, Moroctocog Alfa (AF-CC), Xyntha pour l'hémophilie A

16 février 2017 mis à jour par: Pfizer

Un essai clinique pragmatique ouvert, à un seul bras et post-autorisation sur l'innocuité et l'efficacité de Xyntha (Moroctocog-alfa (Af-cc), Fviii recombinant) chez des sujets atteints d'hémophilie A dans les milieux de soins habituels en Chine

Un essai clinique pragmatique ouvert, à un seul bras et post-autorisation sur l'innocuité et l'efficacité de Xyntha (Moroctocog-alfa (AF-CC), FVIII recombinant) chez des sujets atteints d'hémophilie A dans des établissements de soins habituels en Chine pendant environ 6 mois ou ou environ 50 jours d'exposition, selon la première éventualité

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le but de cette étude post-approbation est de fournir des informations supplémentaires relatives à l'utilisation de Xyntha (Moroctocog-alfa (AF-CC), FVIII recombinant) chez les sujets chinois atteints d'hémophilie A, en particulier sur l'innocuité et l'efficacité dans différentes populations d'hémophiles chinois. les patients atteints d'hémophilie A, en particulier les patients pédiatriques âgés de moins de 6 ans, les patients pédiatriques âgés de ≥ 6 à ≤ 12 ans, les patients précédemment non traités (PUP), les sujets recevant un traitement prophylactique après leur inscription à l'étude et les patients sévères (FVIII : C <1 %).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

85

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
      • Beijing, Chine, 100045
        • Beijing Children's Hospital
      • Chongqing, Chine, 400010
        • The Second Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
      • Chongqing, Chine, 400014
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
      • Guang Zhou, Chine, 510515
        • Hematology Department, Nanfang Hospital, Southern Medical University
      • Shanghai, Chine, 200025
        • Ruijin Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine/Hematology Department
      • Shanghai, Chine, 200040
        • Department of Hematology/Children's Hospital of Shanghai
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Chine, 550004
        • The Affiliated Hospital Of Guizhou Medical University
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Chine, 450003
        • Henan provincial people's hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chine, 430030
        • Tongji Hospital of Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Chine, 215006
        • Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Soochow University
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Chine, 330006
        • Department of Hematology,Jiangxi Provincial People's Hospital
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Chine, 250014
        • Blood Center of Shandong Province
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Chine, 610073
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Chine, 300020
        • Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Science (Institute of Hematology)
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Chine, 650032
        • Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Kunming Medical University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Sujets masculins et/ou féminins atteints d'hémophilie A.
  • Les sujets/parents/représentants légaux doivent être en mesure de se conformer aux procédures du registre (processus de consentement/assentiment éclairé, visites cliniques, déclaration des données de perfusion et de saignement, déclaration des événements indésirables, etc.).
  • Preuve d'un document de consentement éclairé personnellement signé et daté indiquant que le sujet (ou un représentant légalement acceptable, parent (s) / tuteur légal) a été informé de tous les aspects pertinents de l'étude.

Critère d'exclusion:

  • Présence de tout autre trouble hémorragique en plus de l'hémophilie A.
  • Traitement par thérapie immunomodulatrice (par exemple, immunoglobuline intraveineuse, corticostéroïdes systémiques de routine, cyclosporines, agents anti-TNF) dans les 30 jours précédant l'entrée à l'étude ou l'utilisation prévue pendant la durée de leur participation à l'étude.
  • Sujets ayant des antécédents ou un inhibiteur actuel du facteur VIII. Pour les évaluations en laboratoire, tout titre d'inhibiteur Bethesda supérieur à la plage normale du laboratoire ou ≥ 0,6 BU/mL.
  • Sujets présentant une hypersensibilité connue à la substance active ou à l'un des excipients de Xyntha.
  • Sujets présentant une hypersensibilité connue aux protéines des cellules ovariennes du hamster chinois.
  • Refus ou incapacité de suivre les termes du protocole.
  • Toute condition qui peut compromettre la capacité du sujet à se conformer et/ou à effectuer des activités liées à l'étude ou qui pose une contre-indication clinique à la participation à l'étude (ces conditions incluent, mais sans s'y limiter, des antécédents médicaux insuffisants pour garantir l'éligibilité à l'étude ; l'attente d'une mauvaise conformité dans la fourniture d'observations pour la documentation liée à l'étude), de l'avis de l'investigateur.
  • Participation à d'autres études impliquant des médicaments expérimentaux (phases 1 à 4) dans les 30 jours précédant le début de l'étude en cours et/ou pendant la participation à l'étude (exception pour les études sur Xyntha).
  • Les sujets qui sont des membres du personnel du site expérimental directement impliqués dans la conduite de l'étude et les membres de leur famille, les membres du personnel du site autrement supervisés par l'investigateur, ou les sujets qui sont des employés de Pfizer directement impliqués dans la conduite de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Perfusions intraveineuses de Xyntha
Les sujets inscrits seront traités avec des perfusions intraveineuses de Xyntha pour : • un traitement à la demande, • une prophylaxie chirurgicale à une dose et à une fréquence prescrites par le médecin traitant du sujet conformément à l'étiquette de Xyntha et seront ajustées uniquement en fonction de la nécessité médicale et thérapeutique.
Médicament: Perfusions intraveineuses de Xyntha
Les sujets inscrits seront traités avec des perfusions intraveineuses de Xyntha pour : • un traitement à la demande, • une prophylaxie chirurgicale à une dose et à une fréquence prescrites par le médecin traitant du sujet conformément à l'étiquette de Xyntha et seront ajustées uniquement en fonction de la nécessité médicale et thérapeutique.
Autres noms:
  • Xyntha (Moroctocog-alfa (AF-CC)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants ayant des inhibiteurs du facteur VIII (FVIII)
Délai: Du jour 1 jusqu'à 28 jours calendaires après la fin du traitement (les participants avaient reçu un traitement pendant 6 mois ou lorsque les participants avaient atteint 50 jours d'exposition [ED], selon la première éventualité).
Pourcentage de participants présentant un événement médicalement important (MIE) du produit (développement d'un inhibiteur du FVIII au cours de l'étude).
Du jour 1 jusqu'à 28 jours calendaires après la fin du traitement (les participants avaient reçu un traitement pendant 6 mois ou lorsque les participants avaient atteint 50 jours d'exposition [ED], selon la première éventualité).

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) ou des événements indésirables graves (EIG) toutes causes confondues
Délai: Du jour 1 jusqu'à 28 jours calendaires après la fin du traitement (les participants avaient reçu un traitement pendant 6 mois ou lorsque les participants avaient atteint 50 ED selon la première éventualité).
Un EI était tout événement médical indésirable sans égard à la causalité chez un participant ayant reçu le médicament à l'étude. Un EIG était un EI entraînant l'un des résultats suivants ou jugé significatif pour toute autre raison : décès ; hospitalisation initiale ou prolongée; expérience mettant la vie en danger (risque immédiat de mourir); invalidité/incapacité persistante ou importante; anomalie congénitale. Un EI a été considéré comme émergeant du traitement s'il a commencé pour la première fois chez un participant le premier jour de traitement actif ou après, ou si l'événement a commencé avant le premier jour de traitement actif mais s'est aggravé pendant le traitement actif. Les EI comprenaient à la fois les EIG et les EI non graves.
Du jour 1 jusqu'à 28 jours calendaires après la fin du traitement (les participants avaient reçu un traitement pendant 6 mois ou lorsque les participants avaient atteint 50 ED selon la première éventualité).
Évaluation de la réponse du traitement à la demande des saignements
Délai: Du jour 1 jusqu'à ce que les participants aient reçu un traitement pendant 6 mois ou lorsque les participants avaient atteint 50 ED, selon la première éventualité.
La proportion de perfusions (initiales et ultérieures pour un saignement) dans chaque catégorie de réponse (excellente, bonne, modérée, pas de réponse) a été rapportée. Excellent : soulagement définitif de la douleur et/ou amélioration des signes de saignement commençant dans les 8 heures suivant une perfusion, sans administration de perfusion supplémentaire. Bon : soulagement définitif de la douleur et/ou amélioration des signes de saignement commençant dans les 8 heures suivant une perfusion, avec au moins 1 perfusion supplémentaire administrée pour une résolution complète de l'épisode hémorragique ou un soulagement définitif de la douleur et/ou une amélioration des signes de saignement commençant après 8 heures après la perfusion, sans administration de perfusion supplémentaire. Modéré : Probable ou légère amélioration débutant 8 heures après la perfusion, avec au moins 1 perfusion supplémentaire administrée pour une résolution complète de l'épisode hémorragique. Aucune réponse : aucune amélioration entre les perfusions ou pendant l'intervalle de 24 heures suivant une perfusion, ou l'état s'aggrave.
Du jour 1 jusqu'à ce que les participants aient reçu un traitement pendant 6 mois ou lorsque les participants avaient atteint 50 ED, selon la première éventualité.
Nombre de perfusions nécessaires pour traiter chaque nouveau saignement pour un traitement à la demande
Délai: Du jour 1 jusqu'à ce que les participants aient reçu un traitement pendant 6 mois ou lorsque les participants avaient atteint 50 ED, selon la première éventualité.
Le nombre de perfusions de Xyntha administrées pour traiter un saignement a été déterminé. Cela a été calculé en ajoutant le traitement initial à la demande et toutes les perfusions de suivi à la demande pour le même saignement (même date/heure de début du saignement).
Du jour 1 jusqu'à ce que les participants aient reçu un traitement pendant 6 mois ou lorsque les participants avaient atteint 50 ED, selon la première éventualité.
Fréquence des perfusions de Xyntha pour traiter chaque nouveau saignement pour le groupe à la demande
Délai: Du jour 1 jusqu'à ce que les participants aient reçu un traitement pendant 6 mois ou lorsque les participants avaient atteint 50 ED, selon la première éventualité.
Le nombre de saignements résolus avec 1, 2, 3, 4 ou >4 perfusions a été rapporté pour chacune des catégories (1, 2, 3, 4 ou >4 perfusions nécessaires pour traiter le saignement), dans lesquelles le numérateur était le nombre de saignements entrant dans chaque catégorie, et le dénominateur était le nombre total de nouveaux saignements parmi tous les participants.
Du jour 1 jusqu'à ce que les participants aient reçu un traitement pendant 6 mois ou lorsque les participants avaient atteint 50 ED, selon la première éventualité.
Efficacité hémostatique pour le traitement prophylactique chirurgical
Délai: Du jour de la chirurgie à la période postopératoire (au moins 1 à 3 jours après l'opération ou jusqu'à une cicatrisation adéquate de la plaie pour une chirurgie mineure ou 4 à 6 jours après l'opération ou jusqu'à ce que la menace soit résolue ou une cicatrisation adéquate de la plaie pour une chirurgie majeure)
L'évaluation de l'efficacité hémostatique a été déterminée par l'investigateur et/ou le chirurgien à l'aide de l'échelle d'évaluation de l'efficacité de l'hémostase chirurgicale en 4 points. Excellent : hémostase obtenue comparable à celle attendue après une intervention chirurgicale similaire chez un participant non hémophile. Bon : temps prolongé jusqu'à l'hémostase, avec saignement quelque peu accru par rapport à celui attendu après une intervention chirurgicale similaire chez un participant non hémophile. Modéré : hémostase manifestement retardée, mais gérable avec des perfusions supplémentaires. Pas de réponse : pas de réponse hémostatique. Le pourcentage d'observations dans chaque catégorie de réponse d'efficacité hémostatique (excellent, bon, modéré, aucun) a été rapporté.
Du jour de la chirurgie à la période postopératoire (au moins 1 à 3 jours après l'opération ou jusqu'à une cicatrisation adéquate de la plaie pour une chirurgie mineure ou 4 à 6 jours après l'opération ou jusqu'à ce que la menace soit résolue ou une cicatrisation adéquate de la plaie pour une chirurgie majeure)
Perte de sang réelle estimée pour le traitement prophylactique chirurgical
Délai: Du jour de la chirurgie à la période postopératoire (au moins 1 à 3 jours après l'opération ou jusqu'à une cicatrisation adéquate de la plaie pour une chirurgie mineure ou 4 à 6 jours après l'opération ou jusqu'à ce que la menace soit résolue ou une cicatrisation adéquate de la plaie pour une chirurgie majeure)
Nombre de participants ayant perdu du sang dans chaque catégorie (anormal, normal et absent). Les pertes de sang pendant la période peropératoire et postopératoire ont été évaluées par l'investigateur ou le chirurgien, qui ont été classées comme anormales, normales et absentes. Une perte de sang anormale signifiait que la perte de sang était plus élevée que prévu pour le participant non hémophile.
Du jour de la chirurgie à la période postopératoire (au moins 1 à 3 jours après l'opération ou jusqu'à une cicatrisation adéquate de la plaie pour une chirurgie mineure ou 4 à 6 jours après l'opération ou jusqu'à ce que la menace soit résolue ou une cicatrisation adéquate de la plaie pour une chirurgie majeure)
Nombre de participants ayant besoin d'une transfusion pour un traitement de prophylaxie chirurgicale
Délai: Du jour de la chirurgie à la période postopératoire (au moins 1 à 3 jours après l'opération ou jusqu'à une cicatrisation adéquate de la plaie pour une chirurgie mineure ou 4 à 6 jours après l'opération ou jusqu'à ce que la menace soit résolue ou une cicatrisation adéquate de la plaie pour une chirurgie majeure)
Nombre de participants ayant besoin d'une transfusion pour un traitement de prophylaxie chirurgicale. Les besoins en transfusion pendant la période peropératoire et postopératoire ont été évalués par l'investigateur ou le chirurgien. Le nombre d'unités et les types de produits sanguins transfusés ont été enregistrés le cas échéant.
Du jour de la chirurgie à la période postopératoire (au moins 1 à 3 jours après l'opération ou jusqu'à une cicatrisation adéquate de la plaie pour une chirurgie mineure ou 4 à 6 jours après l'opération ou jusqu'à ce que la menace soit résolue ou une cicatrisation adéquate de la plaie pour une chirurgie majeure)
Dose moyenne de perfusion et consommation totale de facteur VIII pour le traitement à la demande et le traitement prophylactique chirurgical
Délai: Groupe à la demande : Jour 1 jusqu'à 6 mois ou 50 ED selon la première éventualité. Groupe de prophylaxie chirurgicale : du jour de la chirurgie à la période postopératoire. La durée de la période postopératoire est précisée dans les critères d'évaluation précédents.
La quantité totale (UI) perfusée pour chaque perfusion de Xyntha enregistrée dans le formulaire de rapport de cas (CRF) de la perfusion du médicament à l'étude a été additionnée pour calculer la consommation totale de facteur VIII pour chaque participant. La dose moyenne de perfusion pour chaque participant a été calculée comme sa consommation totale de facteur VIII (en UI) divisée par le nombre de perfusions administrées. La consommation totale de facteur VIII, divisée par le nombre de perfusions, a été résumée de la même manière que la dose moyenne de perfusion (UI).
Groupe à la demande : Jour 1 jusqu'à 6 mois ou 50 ED selon la première éventualité. Groupe de prophylaxie chirurgicale : du jour de la chirurgie à la période postopératoire. La durée de la période postopératoire est précisée dans les critères d'évaluation précédents.
Pourcentage d'effet thérapeutique inférieur à l'attendu (LETE) dans le cadre à la demande
Délai: Du jour 1 jusqu'à ce que les participants aient reçu un traitement pendant 6 mois ou que les participants aient atteint 50 ED selon la première éventualité.
LETE s'est produit dans le cadre à la demande si 2 évaluations successives " Aucune réponse " ont été enregistrées après 2 perfusions successives de médicament Xyntha, respectivement. du même événement hémorragique en l'absence de facteurs de confusion (pré-spécifiés). Par conséquent, le LETE dans le cadre de la demande était basé sur la réponse au traitement d'un épisode hémorragique (y compris ceux survenant pendant la période de prophylaxie chirurgicale). À noter que les traitements à la demande administrés pendant la période de prophylaxie chirurgicale devaient également être inclus.
Du jour 1 jusqu'à ce que les participants aient reçu un traitement pendant 6 mois ou que les participants aient atteint 50 ED selon la première éventualité.
Nombre de LETE confirmés dans le paramètre de récupération faible
Délai: Du jour 1 jusqu'à ce que les participants aient reçu un traitement pendant 6 mois ou lorsque les participants avaient atteint 50 ED, selon la première éventualité.
Le LETE pourrait également être inférieur à la récupération attendue du FVIII de l'avis de l'investigateur après la perfusion de Xyntha en l'absence de facteurs de confusion. Les seuls facteurs de confusion pour une faible récupération étaient : la présence connue ou l'identification ultérieure d'un inhibiteur du FVIII ; connue Xyntha compromise; administration défectueuse de Xyntha, y compris dosage inadéquat.
Du jour 1 jusqu'à ce que les participants aient reçu un traitement pendant 6 mois ou lorsque les participants avaient atteint 50 ED, selon la première éventualité.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Pfizer

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 avril 2015

Achèvement primaire (Réel)

1 juillet 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

1 août 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 mars 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 juillet 2015

Première publication (Estimation)

9 juillet 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

4 avril 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 février 2017

Dernière vérification

1 février 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • B1831083
  • 2015-005040-33 (Numéro EudraCT)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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