PF-05208756, Moroctocog Alfa (AF-CC), Xyntha para hemofilia A
16 de febrero de 2017 actualizado por: Pfizer
Un ensayo clínico pragmático posterior a la autorización, abierto, de un solo brazo sobre la seguridad y eficacia de Xyntha (Moroctocog-alfa (Af-cc), Fviii recombinante) en sujetos con hemofilia A en entornos de atención habituales en China
Un ensayo clínico pragmático de etiqueta abierta, de un solo brazo, posterior a la autorización sobre la seguridad y eficacia de Xyntha (Moroctocog-alfa (AF-CC), FVIII recombinante) en sujetos con hemofilia A en entornos de atención habitual en China durante aproximadamente 6 meses o aproximadamente 50 días de exposición, lo que ocurra primero
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El propósito de este estudio posterior a la aprobación es proporcionar información complementaria relacionada con el uso de Xyntha (Moroctocog-alfa (AF-CC), FVIII recombinante) en sujetos chinos con hemofilia A, especialmente sobre la seguridad y eficacia en diferentes poblaciones de chinos. pacientes con hemofilia A, en particular en pacientes pediátricos <6 años de edad, pacientes pediátricos de ≥6 a ≤12 años de edad, pacientes no tratados previamente (PUP), sujetos que reciben tratamiento de profilaxis después de la inscripción en el estudio y pacientes graves (FVIII:C <1%).
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
85
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Beijing, Porcelana, 100045
- Beijing Children's Hospital
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Chongqing, Porcelana, 400010
- The Second Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
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Chongqing, Porcelana, 400014
- Children's Hospital of Chongqing Medical University
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Guang Zhou, Porcelana, 510515
- Hematology Department, Nanfang Hospital, Southern Medical University
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Shanghai, Porcelana, 200025
- Ruijin Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine/Hematology Department
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Shanghai, Porcelana, 200040
- Department of Hematology/Children's Hospital of Shanghai
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Guizhou
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Guiyang, Guizhou, Porcelana, 550004
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
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Henan
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Zhengzhou, Henan, Porcelana, 450003
- Henan Provincial People's Hospital
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Hubei
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Wuhan, Hubei, Porcelana, 430030
- Tongji Hospital of Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
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Jiangsu
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Suzhou, Jiangsu, Porcelana, 215006
- Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Soochow University
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Jiangxi
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Nanchang, Jiangxi, Porcelana, 330006
- Department of Hematology,Jiangxi Provincial People's Hospital
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Shandong
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Jinan, Shandong, Porcelana, 250014
- Blood Center of Shandong Province
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, Porcelana, 610073
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
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Tianjin
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Tianjin, Tianjin, Porcelana, 300020
- Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Science (Institute of Hematology)
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Yunnan
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Kunming, Yunnan, Porcelana, 650032
- Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Kunming Medical University
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos masculinos y/o femeninos con hemofilia A.
- Los sujetos/padres/representantes legales deben poder cumplir con los procedimientos de registro (proceso de consentimiento/asentimiento informado, visitas clínicas, notificación de datos de infusión y sangrado, notificación de eventos adversos, etc.).
- Evidencia de un documento de consentimiento informado firmado personalmente y fechado que indique que el sujeto (o un representante legalmente aceptable, padre(s)/tutor legal) ha sido informado de todos los aspectos pertinentes del estudio.
Criterio de exclusión:
- Presencia de cualquier otro trastorno hemorrágico además de la hemofilia A.
- Tratamiento con terapia inmunomoduladora (por ejemplo, inmunoglobulina intravenosa, corticosteroides sistémicos de rutina, ciclosporinas, agentes anti-TNF) dentro de los 30 días anteriores al ingreso al estudio o uso planificado durante la duración de su participación en el estudio.
- Sujetos con antecedentes o inhibidor actual del factor VIII. Para evaluaciones basadas en laboratorio, cualquier título de inhibidor de Bethesda mayor que el rango normal del laboratorio o ≥0.6 BU/mL.
- Sujetos con hipersensibilidad conocida al principio activo o a alguno de los excipientes de Xyntha.
- Sujetos con hipersensibilidad conocida a las proteínas de células de ovario de hámster chino.
- No querer o no poder seguir los términos del protocolo.
- Cualquier condición que pueda comprometer la capacidad del sujeto para cumplir y/o realizar actividades relacionadas con el estudio o que plantee una contraindicación clínica para la participación en el estudio (estas condiciones incluyen, entre otras, antecedentes médicos inadecuados para asegurar la elegibilidad del estudio; expectativa de mala cumplimiento en el suministro de observaciones para la documentación relacionada con el estudio), en opinión del Investigador.
- Participación en otros estudios que involucren fármaco(s) en investigación (Fases 1-4) dentro de los 30 días anteriores al comienzo del estudio actual y/o durante la participación en el estudio (a excepción de los estudios sobre Xyntha).
- Sujetos que son miembros del personal del sitio de investigación directamente involucrados en la realización del estudio y sus familiares, miembros del personal del sitio supervisados por el investigador o sujetos que son empleados de Pfizer directamente involucrados en la realización del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Infusiones intravenosas de Xyntha
Los sujetos inscritos serán tratados con infusiones intravenosas de Xyntha para: • Tratamiento a pedido, • Profilaxis quirúrgica a una dosis y frecuencia prescrita por el médico tratante del sujeto de acuerdo con la etiqueta de Xyntha y se ajustará únicamente según la necesidad médica y terapéutica.
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Los sujetos inscritos serán tratados con infusiones intravenosas de Xyntha para: • Tratamiento a pedido, • Profilaxis quirúrgica a una dosis y frecuencia prescrita por el médico tratante del sujeto de acuerdo con la etiqueta de Xyntha y se ajustará únicamente según la necesidad médica y terapéutica.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de participantes con inhibidores del factor VIII (FVIII)
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta 28 días calendario después de la finalización del tratamiento (los participantes habían recibido tratamiento durante 6 meses o cuando los participantes habían alcanzado los 50 días de exposición [DE], lo que ocurriera primero).
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Porcentaje de participantes con el evento de importancia médica (MIE) del producto (desarrollo de inhibidores de FVIII durante el estudio).
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Desde el día 1 hasta 28 días calendario después de la finalización del tratamiento (los participantes habían recibido tratamiento durante 6 meses o cuando los participantes habían alcanzado los 50 días de exposición [DE], lo que ocurriera primero).
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos emergentes (AE) o eventos adversos graves (SAE) del tratamiento de todas las causalidades
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta 28 días calendario después de la finalización del tratamiento (los participantes habían recibido tratamiento durante 6 meses o cuando los participantes habían alcanzado 50 ED, lo que ocurriera primero).
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Un EA fue cualquier evento médico adverso sin tener en cuenta la causalidad en un participante que recibió el fármaco del estudio.
Un SAE era un EA que provocaba cualquiera de los siguientes resultados o se consideraba significativo por cualquier otro motivo: muerte; hospitalización inicial o prolongada como paciente hospitalizado; experiencia que amenaza la vida (riesgo inmediato de morir); discapacidad/incapacidad persistente o significativa; Anomalía congenital.
Un EA se consideró emergente del tratamiento si comenzó por primera vez en un participante el primer día de tratamiento activo o después, o si el evento comenzó antes del primer día de tratamiento activo pero aumentó en gravedad durante el tratamiento activo.
Los EA incluyeron SAE y EA no graves.
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Desde el día 1 hasta 28 días calendario después de la finalización del tratamiento (los participantes habían recibido tratamiento durante 6 meses o cuando los participantes habían alcanzado 50 ED, lo que ocurriera primero).
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Evaluación de respuesta del tratamiento a pedido de hemorragias
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta que los participantes hayan recibido tratamiento durante 6 meses o cuando los participantes hayan alcanzado 50 ED, lo que ocurra primero.
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Se informó la proporción de infusiones (inicial y posterior para una hemorragia) en cada categoría de respuesta (excelente, buena, moderada, sin respuesta).
Excelente: Alivio definitivo del dolor y/o mejora de los signos de sangrado que comienzan dentro de las 8 horas posteriores a una infusión, sin administrar una infusión adicional.
Bueno: Alivio definitivo del dolor y/o mejoría de los signos de sangrado a partir de las 8 horas posteriores a una infusión, con al menos 1 infusión adicional administrada para la resolución completa del episodio de sangrado o alivio definitivo del dolor y/o mejoría de los signos de sangrado a partir de las 8 horas. horas después de la infusión, sin administrar ninguna infusión adicional.
Moderado: mejoría probable o leve que comienza después de 8 horas después de la infusión, con al menos 1 infusión adicional administrada para la resolución completa del episodio de sangrado.
Sin respuesta: No mejora en absoluto entre infusiones o durante el intervalo de 24 horas después de una infusión, o la condición empeora.
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Desde el día 1 hasta que los participantes hayan recibido tratamiento durante 6 meses o cuando los participantes hayan alcanzado 50 ED, lo que ocurra primero.
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Número de infusiones necesarias para tratar cada nueva hemorragia para el tratamiento a demanda
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta que los participantes hayan recibido tratamiento durante 6 meses o cuando los participantes hayan alcanzado 50 ED, lo que ocurra primero.
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Se determinó el número de infusiones de Xyntha administradas para tratar una hemorragia.
Esto se calculó sumando el tratamiento inicial a demanda y cualquier infusión de seguimiento a demanda para el mismo sangrado (misma fecha/hora de inicio del sangrado).
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Desde el día 1 hasta que los participantes hayan recibido tratamiento durante 6 meses o cuando los participantes hayan alcanzado 50 ED, lo que ocurra primero.
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Frecuencia de las infusiones de Xyntha para tratar cada nueva hemorragia para el grupo bajo demanda
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta que los participantes hayan recibido tratamiento durante 6 meses o cuando los participantes hayan alcanzado 50 ED, lo que ocurra primero.
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El número de hemorragias resueltas con 1, 2, 3, 4 o >4 infusiones se informó para cada una de las categorías (1, 2, 3, 4 o >4 infusiones necesarias para tratar la hemorragia), en las que el numerador fue el número de hemorragias correspondientes a cada categoría, y el denominador fue el número total de hemorragias nuevas entre todos los participantes.
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Desde el día 1 hasta que los participantes hayan recibido tratamiento durante 6 meses o cuando los participantes hayan alcanzado 50 ED, lo que ocurra primero.
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Eficacia hemostática para el tratamiento de profilaxis quirúrgica
Periodo de tiempo: Desde el día de la cirugía hasta el período posoperatorio (al menos 1 a 3 días después de la operación o hasta que la herida cicatrice adecuadamente para una cirugía menor o 4 a 6 días después de la operación o hasta que se resuelva la amenaza o hasta que la herida cicatrice adecuadamente para una cirugía mayor)
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La evaluación de la eficacia hemostática fue determinada por el investigador y/o el cirujano utilizando la Escala de valoración de la eficacia de la hemostasia quirúrgica de 4 puntos.
Excelente: Logró una hemostasia comparable a la esperada después de una cirugía similar en un participante no hemofílico.
Bueno: tiempo prolongado hasta la hemostasia, con un sangrado algo mayor en comparación con el esperado después de una cirugía similar en un participante no hemofílico.
Moderado: Hemostasia obviamente retrasada, pero manejable con infusiones adicionales.
Sin respuesta: Sin respuesta hemostática.
Se informó el porcentaje de observaciones en cada categoría de respuesta de eficacia hemostática (excelente, buena, moderada, ninguna).
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Desde el día de la cirugía hasta el período posoperatorio (al menos 1 a 3 días después de la operación o hasta que la herida cicatrice adecuadamente para una cirugía menor o 4 a 6 días después de la operación o hasta que se resuelva la amenaza o hasta que la herida cicatrice adecuadamente para una cirugía mayor)
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Pérdida de sangre real estimada para el tratamiento de profilaxis quirúrgica
Periodo de tiempo: Desde el día de la cirugía hasta el período posoperatorio (al menos 1 a 3 días después de la operación o hasta que la herida cicatrice adecuadamente para una cirugía menor o 4 a 6 días después de la operación o hasta que se resuelva la amenaza o hasta que la herida cicatrice adecuadamente para una cirugía mayor)
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Número de participantes con pérdida de sangre en cada categoría (anormal, normal y ausencia).
La pérdida de sangre durante el período intraoperatorio y postoperatorio fue evaluada por el investigador o el cirujano, que se calificó como Anormal, Normal y Ausencia.
La pérdida de sangre anormal significó que la pérdida de sangre fue mayor que la esperada para el participante no hemofílico.
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Desde el día de la cirugía hasta el período posoperatorio (al menos 1 a 3 días después de la operación o hasta que la herida cicatrice adecuadamente para una cirugía menor o 4 a 6 días después de la operación o hasta que se resuelva la amenaza o hasta que la herida cicatrice adecuadamente para una cirugía mayor)
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Número de participantes con requerimiento de transfusión para el tratamiento de profilaxis quirúrgica
Periodo de tiempo: Desde el día de la cirugía hasta el período posoperatorio (al menos 1 a 3 días después de la operación o hasta que la herida cicatrice adecuadamente para una cirugía menor o 4 a 6 días después de la operación o hasta que se resuelva la amenaza o hasta que la herida cicatrice adecuadamente para una cirugía mayor)
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Número de participantes con requerimiento transfusional para tratamiento de profilaxis quirúrgica.
Los requisitos de transfusión durante el período intraoperatorio y postoperatorio fueron evaluados por el investigador o el cirujano.
Se registró el número de unidades y tipos de hemoderivados transfundidos, si correspondía.
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Desde el día de la cirugía hasta el período posoperatorio (al menos 1 a 3 días después de la operación o hasta que la herida cicatrice adecuadamente para una cirugía menor o 4 a 6 días después de la operación o hasta que se resuelva la amenaza o hasta que la herida cicatrice adecuadamente para una cirugía mayor)
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Dosis de infusión promedio y consumo total de factor VIII para el tratamiento a demanda y el tratamiento de profilaxis quirúrgica
Periodo de tiempo: Grupo On-Demand: Día 1 hasta 6 meses o 50 ED, lo que ocurra primero. Grupo Profilaxis Quirúrgica: Día de la cirugía al postoperatorio. La duración del período postoperatorio se especifica en los criterios de valoración anteriores.
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La cantidad total (UI) infundida para cada infusión de Xyntha registrada en el formulario de informe de caso (CRF) del registro de infusión del fármaco del estudio se sumó para calcular el consumo total de factor VIII para cada participante.
La dosis de infusión promedio para cada participante se calculó como su consumo total de factor VIII (en UI) dividido por el número de infusiones administradas.
El consumo total de factor VIII, dividido por el número de infusiones, se resumió de forma similar a la dosis media de infusión (UI).
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Grupo On-Demand: Día 1 hasta 6 meses o 50 ED, lo que ocurra primero. Grupo Profilaxis Quirúrgica: Día de la cirugía al postoperatorio. La duración del período postoperatorio se especifica en los criterios de valoración anteriores.
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Porcentaje de efecto terapéutico inferior al esperado (LETE) en el entorno bajo demanda
Periodo de tiempo: Desde el Día 1 hasta los participantes habían recibido tratamiento durante 6 meses o los participantes habían logrado 50 ED, lo que ocurriera primero.
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LETE ocurrió en el entorno a pedido si se registraron 2 clasificaciones sucesivas de "Sin respuesta" después de 2 infusiones sucesivas del fármaco Xyntha, respectivamente. Las infusiones deben haberse administrado dentro de las 24 horas (menos o igual a 24 horas) entre sí para el tratamiento del mismo evento hemorrágico en ausencia de factores de confusión (preespecificados).
Por lo tanto, LETE en el entorno a demanda se basó en la respuesta al tratamiento de un episodio hemorrágico (incluidos los ocurridos durante el período de profilaxis quirúrgica).
Nótese que también debían incluirse los tratamientos a demanda administrados durante el período de profilaxis quirúrgica.
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Desde el Día 1 hasta los participantes habían recibido tratamiento durante 6 meses o los participantes habían logrado 50 ED, lo que ocurriera primero.
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Número de LETE confirmados en la configuración de recuperación baja
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta que los participantes hayan recibido tratamiento durante 6 meses o cuando los participantes hayan alcanzado 50 ED, lo que ocurra primero.
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LETE también podría ser una recuperación de FVIII inferior a la esperada en opinión del investigador después de la infusión de Xyntha en ausencia de factores de confusión.
Los únicos factores de confusión para la recuperación baja fueron: presencia conocida o identificación posterior de un inhibidor de FVIII; Xyntha comprometida conocida; administración defectuosa de Xyntha, incluida una dosificación inadecuada.
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Desde el día 1 hasta que los participantes hayan recibido tratamiento durante 6 meses o cuando los participantes hayan alcanzado 50 ED, lo que ocurra primero.
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Colaboradores e Investigadores
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Fechas de registro del estudio
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Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de abril de 2015
Finalización primaria (Actual)
1 de julio de 2016
Finalización del estudio (Actual)
1 de agosto de 2016
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de marzo de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de julio de 2015
Publicado por primera vez (Estimar)
9 de julio de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
4 de abril de 2017
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de febrero de 2017
Última verificación
1 de febrero de 2017
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- B1831083
- 2015-005040-33 (Número EudraCT)
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